آیا کسی در خانواده شما، شاید فرزندتان، به بیماری نوروفیبروماتوز نوع ۱ (NF1) مبتلا است؟ ممکن است نگران نوروفیبروم‌های شبکه‌ای شکل (PN) دردناک و دشوار برای برداشتن باشید که با این بیماری همراه هستند. اما امروز ما در مورد یک داروی جدید و امیدوارکننده صحبت می‌کنیم که اکنون برای استفاده در بزرگسالان و کودکان برای درمان این بیماری تأیید شده است. این دارو گومکلی (میردامتینیب) نام دارد.
ماشین حساب BMI
شاخص توده بدنی (BMI) و طبقه بندی وزن خود را بدانید
گومکلی چیست؟ چگونه کار می‌کند؟
در مورد آن فکر کنید، بدن ما مسیرهای سیگنالینگ مختلفی برای رشد سلول‌ها دارد. در NF1، یکی از این مسیرهای سیگنالینگ بیش از حد فعال می‌شود و منجر به تشکیل تومور در اطراف اعصاب می‌شود. این تومورها گاهی اوقات در اطراف نواحی مهم مانند اعصاب، رگ‌های خونی و اندام‌های داخلی رشد می‌کنند و برداشتن آنها را از طریق جراحی بسیار دشوار و گاهی غیرممکن می‌کنند.
این کاری است که گومکلی انجام می‌دهد. این دارو دو آنزیم در بدن ما به نام‌های MEK1 و MEK2 را مسدود می‌کند. این آنزیم‌ها همان‌هایی هستند که سیگنال‌هایی را ارسال می‌کنند که تومورها برای رشد به آنها نیاز دارند. بنابراین وقتی گومکلی آن مسیر سیگنال را متوقف می‌کند، تومورها کمتر رشد می‌کنند و گاهی اوقات تومورها کوچک می‌شوند و شروع به کوچک شدن می‌کنند . به عبارت ساده، این یک درمان جایگزین خوب برای افرادی است که نمی‌توانند جراحی انجام دهند.
چطور از این دارو استفاده می‌کنید؟
پزشک بر اساس قد و وزن شما ، دوز مناسب گومکلی را برای شما یا فرزندتان تعیین خواهد کرد.
این درمان معمولاً در یک چرخه ۲۸ روزه انجام می‌شود.
- شما باید این دارو را دو بار در روز، هر 12 ساعت یکبار مصرف کنید.
- شما باید دارو را به این روش به مدت ۲۱ روز متوالی مصرف کنید.
- سپس باید دارو را به مدت 7 روز مصرف کنید .
- وقتی ۲۸ روز تمام شد، دوباره یک چرخه جدید شروع می‌شود.
گومکلی به صورت کپسول عرضه می‌شود. با این حال، برای کسانی که در بلعیدن کپسول مشکل دارند، قرص با طعم انگور نیز وجود دارد که می‌توان آن را در آب حل کرد و مصرف کرد. در اینجا نحوه تهیه آن آمده است:
۱. تعداد قرص‌های تجویز شده توسط پزشک را در پیمانه دارو بریزید.
۲. ۵ یا ۱۰ میلی‌لیتر آب به آن اضافه کنید.
۳. فنجان را حدود دو تا چهار دقیقه بچرخانید تا قرص‌ها کاملاً حل شوند. پس از حل شدن، مایع سفید شده و کمی شیری رنگ به نظر می‌رسد.
۴. آن را فوراً از فنجان بنوشید. یا می‌توانید آن را با یک سرنگ دهانی بمکید.
۵. بعد از اینکه نوشیدن را تمام کردید، ۵ تا ۱۰ میلی‌لیتر آب دیگر به همان فنجان اضافه کنید، هم بزنید و آن را نیز بنوشید. این کار به ورود داروی باقیمانده به بدن کمک می‌کند.
۶. اگر ظرف ۳۰ دقیقه پس از تهیه، آن را ننوشید، مایع باقی مانده را دور بریزید.
ویتامین های بالینی و مکمل های غذایی
ویتامین ها، مواد معدنی و مکمل های تغذیه ای ایمنی با کیفیت بالا که از نظر بالینی ثابت شده است.
مشاهده جزئیات ←مطالعات در مورد موفقیت داروی گومکلی چه می‌گویند؟
اثربخشی و ایمنی این دارو در یک مطالعه بالینی به نام مطالعه ReNeu تأیید شده است. این مطالعه شامل ۱۱۱ کودک و بزرگسال ۲ سال به بالا با تومورهای نوروپاتی محیطی غیرقابل جراحی بود.
نتایج واقعاً دلگرم‌کننده هستند.
| نتیجه | بزرگسالان | کودکان |
|---|---|---|
| کوچک شدن اندازه تومور حداقل 20٪. | ۴۱٪ | ۵۲٪ |
| نتایج برای بیش از ۸۸٪ از پاسخ‌دهندگان ۱۲ ماه یا بیشتر دوام داشت. | ۸۸٪ | ۹۰٪ |
مهمترین نکته این است که این نتایج تنها در عرض ۴ ماه پس از شروع درمان شروع به ظاهر شدن کرده‌اند. معمولاً حدود ۷ تا ۸ ماه طول می‌کشد تا اولین نتایج را ببینید.
اما به یاد داشته باشید، نتایج این مطالعات برای همه یکسان نیست . نتایج ممکن است بسته به شرایط شما متفاوت باشد.
چطور میشه فهمید که دارو اثر کرده یا نه؟
راه اصلی برای فهمیدن این موضوع از طریق اسکن‌های MRI است که پزشک شما تجویز می‌کند. این اسکن‌ها می‌توانند بررسی کنند که آیا تومورها از نظر اندازه در حال کوچک شدن هستند یا خیر.
بعلاوه، خودتان هم کم کم متوجه تفاوت خواهید شد.
- کاهش درد: درد ناشی از تومور به طور قابل توجهی کاهش می‌یابد.
- توانایی بهتر در حرکت: اگر به دلیل تومورها در حرکت مشکل داشتید، این مشکلات کاهش یافته و انجام کارهای روزانه آسان‌تر خواهد شد.
- بهبود کیفیت زندگی: در مجموع، شما احساس بهتری نسبت به قبل خواهید داشت.
در این مطالعه، نتایج خوبی مانند کاهش درد، حتی پس از حدود ۳ ماه درمان مشاهده شد.
شایع‌ترین عوارض جانبی کدامند؟
مانند هر دارویی، گومکلی می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند. با این حال، بیشتر این عوارض قابل مدیریت هستند.
| عوارض جانبی رایج | چیزهای ساده برای مدیریت |
|---|---|
| بثورات پوستی، حالت تهوع/استفراغ، اسهال، درد عضلات و مفاصل، خستگی. |
|
| در کودکان، درد معده، قرمزی/تورم پوست اطراف ناخن‌ها و مشکلات قلبی نیز ممکن است رخ دهد. | هر یک از این علائم را فوراً به پزشک خود گزارش دهید ، به خصوص اگر مشکلات قلبی دارید. |
از همه مهم‌تر: اگر هرگونه عارضه جانبی، حتی جزئی، را تجربه کردید، حتماً به پزشک خود اطلاع دهید . او ممکن است دوز دارو را کاهش دهد، مصرف دارو را برای مدتی متوقف کند یا داروی دیگری برای کنترل عوارض جانبی به شما بدهد.
نکات ویژه دیگری که باید در مورد این دارو بدانید
قبل از شروع گومکلی و در طول درمان، باید چندین نکته را در نظر بگیرید.
۱. بینایی: این دارو گاهی اوقات می‌تواند بر چشم‌ها تأثیر بگذارد. بنابراین، قبل از شروع درمان، باید معاینه کامل چشم انجام دهید. همچنین در طول درمان، باید طبق دستور پزشک، چشمان خود را معاینه کنید. در صورت بروز هرگونه علائمی مانند تاری دید، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید.
۲. عملکرد قلب: قبل از شروع دارو، اکوکاردیوگرام انجام می‌شود که عملکرد قلب را اندازه‌گیری می‌کند. این کار هر ۳ ماه یکبار در سال اول درمان تکرار می‌شود.
۳. بارداری: این دارو ممکن است برای جنین مضر باشد .
- اگر زنی با پتانسیل باروری هستید، قبل از شروع درمان، آزمایش بارداری از شما گرفته خواهد شد. شما باید در طول درمان و به مدت 6 هفته پس از قطع دارو، از یک روش بسیار مؤثر پیشگیری از بارداری استفاده کنید.
- اگر مرد هستید، باید در طول درمان و به مدت ۳ ماه پس از قطع دارو از روش‌های مؤثر پیشگیری از بارداری استفاده کنید. در این مورد با پزشک خود صریحاً صحبت کنید.
پیام مفید برای خانه
- گومکلی (میردامتینیب) یک درمان جدید است که برای استفاده در بزرگسالان و کودکان مبتلا به تومورهای غیرقابل جراحی (PN) مرتبط با بیماری نوروفیبروماتوز نوع 1 (NF1) تأیید شده است.
- این کار سیگنال‌های مورد نیاز برای رشد تومور را مسدود می‌کند و به کوچک شدن تومور و کاهش درد کمک می‌کند.
- انجام منظم اسکن چشم، قلب و MRI تحت نظر پزشک در طول درمان بسیار مهم است.
- عوارض جانبی ممکن است رخ دهد، اما بیشتر آنها قابل کنترل هستند. در صورت بروز هرگونه ناراحتی، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید.
- هرگز نباید بدون توصیه پزشک، مصرف دارو را شروع، متوقف یا دوز آن را تغییر دهید.
هنوز دیدگاهی ثبت نشده است. اولین نفری باشید که نظر خود را ثبت می‌کند.