Mitä sinun tulee tietää Spinrazasta (Nusinersen), lääkkeestä, jota käytetään selkärangan lihasatrofian (SMA) hoitoon

Vanhempina olemme joskus hyvin huolissamme lapsiemme pienistä muutoksista, eikö niin? Kuvittele, että pienokaisesi ei pidä kaulaansa suorana kuten muut lapset, ei käänny kunnolla ympäri tai ei istu ylös. On normaalia, että olet hieman huolissasi. Joskus näiden asioiden syynä voi olla selkärangan lihasatrofia eli lyhyesti SMA . Tänään puhumme Spinrazasta, lääkkeestä, jota käytetään maailmanlaajuisesti tämän SMA-sairauden hoitoon.

Yksinkertaisesti sanottuna, mitä on selkärangan lihasatrofia (SMA)?

Selkärangan lihasatrofia (SMA) on geneettinen sairaus . Se tarkoittaa, että se voi periytyä sukupolvelta toiselle. Tässä tapauksessa kehomme lihakset eli lihakset heikkenevät vähitellen. Tämä heikkous voi vaikeuttaa lapsen niskansa pitämistä suorana, istumista itsenäisesti, kävelyä ja joissakin vakavissa tapauksissa jopa yksinkertaisia ​​asioita, kuten nielemistä ja hengittämistä.

Tätä tautia on useita tyyppejä, jotka jaetaan oireiden alkamisajan mukaan.

• Infantiili-alkuinen SMA: Kun oireita ilmenee hyvin nuorella vauvalla (ennen 6 kuukauden ikää).
• Juveniili/myöhemmin alkanut SMA: Jos oireita ilmenee lapsuudessa (6 kuukauden jälkeen).
• Aikuisikäisen SMA: Jos oireet ilmenevät aikuisiän jälkeen.

Spinraza on erittäin tärkeä hoito tähän sairauteen. Puhutaanpa siitä nyt yksityiskohtaisemmin.

Miten Spinraza-hoito (Nusinersen) annetaan?

Spinrazaa ei anneta tavallisena pistoksena. Se annetaan intratekaalisena injektiona . Yksinkertaisesti sanottuna se ruiskutetaan suoraan selkäydinnesteeseen, joka on selkärangan sisällä. Tämän saa tehdä vain erikoiskoulutuksen saanut lääkäri. Siksi tämä hoito tehdään yleensä sairaalan erikoishoitokeskuksessa. Tämä prosessi voi kestää useita tunteja.

Kun hoito aloitetaan, annetaan neljä annosta, joita kutsutaan "latausannoksiksi", lyhyin väliajoin.

1. Kolme ensimmäistä annosta annetaan 14 päivän välein .

2. Neljäs annos annetaan 30 päivää kolmannen annoksen jälkeen.

Näiden neljän annoksen jälkeen hoitoa jatketaan yhdellä annoksella neljän kuukauden välein .

Joskus veri- ja virtsakokeet voidaan tehdä ennen tämän lääkkeen antamista.Lääkärisi saattaa määrätä muutaman annoksen. Näin nähdään, onko lääkkeellä vaikutusta. Vain lääkärisi voi kuitenkin päättää, kuinka usein hoitoa annetaan, mikä on annos ja mitä testejä sinun on tehtävä.

Tärkeintä on, ettet koskaan jätä väliin lääkärin määräämiä hoitojasi ja testejäsi.

Mitä tuloksia tästä lääkkeestä on saatu?

Spinraza-lääkkeen tehokkuutta on selvitetty kahdessa suuressa tutkimuksessa: toinen hyvin pienillä lapsilla (lapsuusiän oireyhtymä) ja toinen hieman vanhemmilla lapsilla (myöhemmin alkava oireyhtymä).

Näissä tutkimuksissa joillekin lapsista annettiin Spinraza-lääkettä. Toiselle ryhmälle tehtiin lumetoimenpide . Tämä tarkoittaa, että heille ei varsinaisesti annettu lääkettä ruiskuttamalla, vaan heidät vain pistettiin pienellä neulalla. Tämä tehdään lääkkeen todellisen vaikutuksen mittaamiseksi.

Tulokset ovat todella rohkaisevia.

• Pienillä vauvoilla tehdyssä tutkimuksessa: Lähes puolella Spinrazaa saaneista vauvoista havaittiin merkittävää parannusta liikkumistavoitteissa, kun taas yhdelläkään lumelääkettä saaneista vauvoista ei havaittu minkäänlaista parannusta.
• Vanhempien lasten tutkimuksessa: 15 kuukauden kuluttua 57 prosentilla Spinrazaa saaneista lapsista lihasten toiminta oli parantunut verrattuna vain 26 prosenttiin lumelääkettä saaneista.

Tämä osoittaa, kuinka paljon tämä hoito voi vaikuttaa SMA-potilaiden elämään. Muista kuitenkin, että nämä ovat tutkimustuloksia, ja lapsesi tulokset voivat olla erilaiset. Lääkärisi on paras henkilö ymmärtämään tämän.

Spinrazan sivuvaikutukset ja vakavat riskit

Kuten kaikki lääkkeet, Spinraza voi aiheuttaa sivuvaikutuksia. Nämä vaihtelevat hieman oireiden alkamisiän mukaan.

Vinkkejä yleisten sivuvaikutusten hallintaan

• Päänsärkyyn: Nuku hyvin, syö ajoissa ja juo runsaasti vettä.
• Ummetukseen: Syö enemmän hedelmiä, vihanneksia ja kuitupitoisia ruokia ja juo runsaasti vettä.
• Tartuntojen ehkäisy: Pese kätesi usein ja vältä kasvojen koskettelua.

Vaikka nämä ovat yleisiä sivuvaikutuksia, jos ne jatkuvat tai tuntuvat vakavilta, muista kertoa niistä lääkärillesi.

Ole erittäin varovainen, vakavia riskejä!

Sinun tulee olla tietoinen kahdesta Spinrazaan liittyvästä hyvin harvinaisesta, mutta erittäin vakavasta riskistä.

Erittäin tärkeää:Jos sinulle tai lapsellesi kehittyy jokin edellä mainituista vakavista oireista, ilmoita siitä välittömästi lääkärillesi tai mene lähimmän sairaalan ensiapuun. Tätä ei pidä viivyttää.