Falaremos do medicamento Amvuttra para a enfermidade cardíaca chamado ATTR-CM? (ATTR-CM e Amvuttra)

Pode que non teñas oído falar de enfermidades que se producen cando un tipo de proteína do noso corpo se acumula incorrectamente e se deposita en órganos importantes como o corazón e os nervios. Adoitan ser enfermidades raras. En medicina, este tipo de deposición de proteínas chámase amiloidose . Hoxe imos falar dunha enfermidade rara chamada ATTR-CM, que afecta especificamente o corazón, é dicir, na que estas proteínas se depositan no músculo cardíaco, e do fármaco moderno chamado Amvuttra que se usa para iso.

Que é exactamente ATTR-CM?

En poucas palabras, a cardiomiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) é unha afección na que, debido a un defecto xenético ou a que ocorre de forma natural co envellecemento, a proteína TTR, que se produce no noso corpo, cambia de forma, agrúpase e deposítase nas paredes do músculo cardíaco. O nome completo disto é cardiomiopatía amiloide por transtiretina.

Pensa niso, as paredes do noso corazón deben ser flexibles para bombear sangue correctamente. Pero cando estas proteínas se acumulan, as paredes do corazón vólvense grosas e ríxidas . A isto chámaselle cardiomiopatía. Isto fai que o corazón non poida bombear sangue correctamente. Co tempo, isto pode incluso progresar a insuficiencia cardíaca.

Algunhas persoas con ATTR-CM non experimentan ningún síntoma, pero outras experimentan síntomas similares aos dun ataque cardíaco normal.

• Lixeira falta de aire (disnea)
• Inchazo, especialmente nas pernas e nos nocellos
• Confusión ou desesperación
• Aumento da frecuencia cardíaca ou ritmo cardíaco irregular
• Dor no peito

Isto pode facer que te sintas canso rapidamente ao facer cousas como subir escaleiras, facer tarefas domésticas ou camiñar unha curta distancia.

Ademais, tamén poden producirse outros síntomas non relacionados co corazón. Por exemplo, debilidade, entumecemento ou dor nos brazos e nas pernas, suor excesiva, mareos ou desmaios e problemas dixestivos.

Como funciona o medicamento Amvuttra?

Para entender isto, primeiro precisamos saber un pouco sobre unha proteína chamada TTR. A TTR (transtiretina) é unha proteína que se produce principalmente no noso fígado. A súa función principal é transportar hormonas tiroideas e vitamina A por todo o corpo.

Nas persoas con ATTR-CM, un defecto xenético provoca que a proteína TTR se produza nunha forma incorrecta. Esta forma incorrecta da proteína acumúlase e deposítase no corazón.

O fármaco Amvuttra funciona como un silenciador xénico. É dicir, vai directamente ao fígado e bloquea esa proteína TTR defectuosa.Reduce a actividade do xene que se está a crear. É coma baixar o volume da radio.

Amvuttra é unha inxección subcutánea. Esta vacina adoita ser administrada por un profesional sanitario cada tres meses .

Como se comprobou o éxito deste medicamento?

Como calquera fármaco novo, a eficacia de AMVUTTRA confirmouse mediante un amplo estudo. Neste estudo, administrouse a vacina Amvuttra a 655 pacientes de ATTR-CM e o outro grupo recibiu unha vacina placebo que non contiña ningún fármaco cada 12 meses durante tres anos.

Os investigadores analizaron varios factores para medir se este fármaco era eficaz.

• Proba da marcha dos seis minutos: esta proba mide a distancia que se pode percorrer camiñando a un ritmo normal en 6 minutos. Esta distancia diminúe a medida que empeora a afección cardíaca.
• Clasificación da Asociación Cardíaca de Nova York (NYHA): Esta mide a gravidade dos síntomas da insuficiencia cardíaca. Hai catro clases (I, II, III, IV). Canto maior sexa o número de clase, máis grave será a enfermidade.

• Cuestionario de calidade de vida (KCCQ-OS): este mide o impacto da enfermidade na calidade de vida do paciente.

Que atopou a investigación?

Ao final do período de tratamento de tres anos, os investigadores analizaron os resultados.

O principal achado foi que os pacientes que recibiron Amvuttra tiñan un risco un 28 % menor de morte ou hospitalización súbita ou visita a urxencias debido a insuficiencia cardíaca , en comparación cos que recibiron un placebo (unha vacina ficticia).

Outra cousa importante é que, ao final dos 42 meses, o risco de morte por calquera causa reduciuse nun 35 % no grupo que recibiu Amvuttra.

Ademais, os pacientes que recibiron Amvuttra tiveron un declive controlado na capacidade para camiñar e na calidade de vida.

Pero lembra que os resultados desta investigación poden non ser os mesmos para todos. Ti e o teu médico teredes que decidir xuntos se Amvuttra é axeitado para ti e se os beneficios superan os efectos secundarios.

Coñeceremos os resultados e os efectos secundarios.

Canto tempo leva ver resultados?

Amvuttra é un medicamento que funciona co tempo. Polo tanto, os resultados non se ven de inmediato. Pode levar varios meses ou máis ver algunha mellora nos síntomas.

Como xestionar os efectos secundarios?

Un dos principais efectos secundarios de Amvuttra é unha diminución dos niveis de vitamina A no sangue. Isto débese a que a proteína TTR é a que transporta a vitamina A por todo o corpo. Cando o fármaco reduce a produción de TTR, o transporte de vitamina A tamén diminúe.

• O seu médico solicitará análises de sangue regularmente para comprobar os seus niveis de vitamina A. É moi importante facer estas probas a tempo.
• Engade á túa dieta alimentos ricos en vitamina A (por exemplo , cenorias, patacas doces, espinacas, ovos, leite, pementos vermellos ).
• Se nota algún cambio na súa visión (especialmente diminución da visión nocturna), informe ao seu médico inmediatamente.
• Dependendo do teu nivel de vitamina A, o teu médico pode recomendarche tomar un suplemento de vitamina A.

Estes non son os únicos efectos secundarios de Amvuttra. Se tes outros síntomas que che molesten, asegúrate de falar co teu médico .