Ás veces, pequenos cambios nos nosos xenes poden causar importantes problemas de saúde. A amiloidose hATTR é unha desas doenzas xenéticas raras, pero moi graves. Nesta, unha proteína producida polo noso fígado acumúlase incorrectamente e dana os nervios. Isto pode causar moitos problemas, como dificultade para camiñar, dor e entumecemento. Pero agora hai un novo tratamento para isto. Hoxe, imos falar deste novo fármaco chamado Wainua.
Como funciona o medicamento Wainua?
Para entender isto, primeiro botemos unha ollada sinxela á enfermidade hATTR. O noso corpo ten unha proteína chamada transtiretina (TTR). Esta proteína prodúcea o noso fígado. Debido a un pequeno cambio no xene TTR nunha persoa con enfermidade hATTR, esta proteína prégase incorrectamente, agrúpase e deposítase no corpo en forma de grumos chamados "amiloide". É coma coallar o leite. Estes grumos de amiloide deposítanse principalmente no sistema nervioso. Entón, os nervios dananse e a súa función vese afectada.
Agora vexamos o que fai a vacina de Wainua. O fármaco Wainua ten como obxectivo directo o xene que produce a proteína TTR defectuosa. En poucas palabras, "silencia" o xene que dá as instrucións incorrectas.
Isto reduce a cantidade de proteína TTR anormal producida polo fígado. Isto, á súa vez, reduce a deposición de amiloide nos nervios, axudando a controlar a progresión do dano nervioso.
Trátase dunha inxección mensual que se administra debaixo da pel. A súa especialidade é que se presenta nun "autoinxector" deseñado para que o paciente ou o seu coidador o usen na casa.
Como sei se este tratamento é axeitado para min?
O seu médico decidirá se Wainua é axeitado para vostede. Este tratamento adoita ser axeitado para as seguintes persoas:
- h Se é vostede un adulto que ten amiloidose ATTR .
- Se a enfermidade causou danos nos nervios .
O seu médico terá en conta varios factores antes de tomar esta decisión.
- Antecedentes familiares : comproba se alguén na túa familia padeceu esta enfermidade.
- Control de síntomas: Examinaranse exhaustivamente os seus síntomas.
- Probas xenéticas: realízase unha análise de sangue para confirmar a mutación do xene TTR.
- Probas de imaxe: resonancia magnéticaProbas como estas tamén poden comprobar se hai depósitos de amiloide nos nervios e noutros órganos.
Como se probou o éxito da medicina Wainua?
Antes de lanzar calquera novo medicamento ao mercado, realízase unha extensa investigación para determinar a súa calidade, seguridade e eficacia. O medicamento de Wainua tamén foi sometido a un ensaio clínico chamado NEURO-TTTransform.
Esta investigación abordou principalmente:
1. Como cambia o fármaco Wainua o nivel de proteína TTR no sangue?
2. Como afectará isto aos síntomas relacionados co dano nervioso nos pacientes con hATTR?
Empregaron métodos especiais para medilos.
- Puntuación de Deterioro da Neuropatía (NIS): Trátase dun sistema de puntuación especial. Mide a forza muscular, os reflexos e a sensación. Canto menor sexa a puntuación, mellor será o estado dos nervios.
- Calidade de vida (CdV-DN): Esta mide a fatiga do paciente, a súa capacidade para realizar actividades diarias e o seu estado mental. Aquí tamén, as puntuacións máis baixas indican unha mellor calidade de vida.
O éxito de Wainua confirmouse ao comparar os resultados deste estudo cos resultados de pacientes doutro estudo aos que se lles administrou un placebo que non contiña medicación.
| Como foron seleccionados os participantes na investigación | |
|---|---|
| Criterios de inclusión | Criterios de exclusión |
| - Idades 18-82 - Persoas con dano nervioso en estadio 1 (camiñar sen axuda) ou estadio 2 (camiñar con axuda) debido a hATTR - Persoas cunha mutación confirmada no xene TTR | - Persoas con outros tipos de amiloidose - Persoas con danos nerviosos debido a outras causas como a diabetes - Persoas que recibiron ou están a piques de recibir un transplante de fígado - Persoas que reciben outros tratamentos para a hATTR |
Cales foron os principais resultados da investigación?
Os resultados do estudo foron moi alentadores. As persoas que recibiron tratamento con Wainua durante 66 semanas tiveron resultados significativamente mellores que as que recibiron un placebo.
- Os niveis da proteína TTR nociva no seu sangue diminuíran significativamente.
- Os síntomas neurolóxicos (puntuacións NIS) controláronse significativamente.
- Ademais, a súa calidade de vida mellorara claramente.
Cales son os efectos secundarios de Wainua e como xestionalos?
Como calquera medicamento, Wainua pode causar algúns efectos secundarios leves. Os máis comúns son:
| Efecto secundario | Como xestionar |
|---|---|
| Niveis reducidos de vitamina A | Tome o suplemento de vitamina A exactamente como lle receite o seu médico. Nunca tome máis do que lle indique o seu médico. Se nota algún cambio na súa visión, como diminución da visión nocturna ou ollos secos, informe ao seu médico de inmediato. |
| Vómitos | Bebe moita auga e líquidos. Evita os alimentos graxos e pesados. Come devagar. Se os vómitos non cesan despois duns días, consulta sen dúbida co teu médico. |
Estes son os principais efectos secundarios. Ademais, fale co seu médico sobre calquera síntoma que lle estea molestando.
Como sabes se o tratamento ten éxito?
O seu médico controlará a súa saúde regularmente. Isto incluirá análises de sangue para comprobar os seus niveis de TTR. Tamén comprobará o grao de mellora dos seus síntomas neurolóxicos. Co tempo, pode comezar a notar melloras na súa forza muscular, capacidade para realizar tarefas diarias e estado de ánimo.
O máis importante é non interromper a vacinación por ningún motivo nin modificar o calendario de vacinación sen o consello do médico.
Hai algún problema con outros medicamentos ou alimentos?
Segundo as investigacións actuais, non se atoparon interaccións adversas entre Wainua e outros medicamentos ou alimentos. Non obstante, pode que no futuro saia á luz nova información.
Polo tanto, antes de comezar este tratamento e durante o mesmo, dálle ao teu médico unha descrición completa de todos os demais medicamentos, vitaminas, suplementos e produtos ayurvédicos que estás a usar. Isto é moi importante para a túa seguridade.
Mensaxe para levar a casa
- Wainua é un novo tratamento con vacina mensual aprobado para a amiloidose hATTR, unha rara enfermidade xenética.
- Isto reduce a produción do corpo dunha proteína anormal que dana os nervios.
- Isto axuda a controlar o dano nervioso causado pola enfermidade e a mellorar a calidade de vida dos pacientes.
- Dado que unha diminución nos niveis de vitamina A é un efecto secundario importante, é fundamental tomar o suplemento de vitamina A prescrito polo médico segundo as indicacións.
- Fale sempre co seu médico antes de comezar ou interromper calquera tratamento e se se produce algún efecto secundario.
💬 Comments (0)
Aínda non se publicou ningún comentario. Engade o teu comentario aquí por primeira vez.
Engade o teu comentario