Medicamento Amvuttra para unha enfermidade nerviosa rara (polineuropatía hATTR)

Sentes só entumecemento ou formigueo nas mans e nos pés? Ou tes debilidade muscular e dificultade para camiñar? Ás veces, estes síntomas poden estar causados ​​por unha afección rara da que aínda non oímos falar. Hoxe imos falar dunha desas afeccións e dun novo tratamento para ela.

Que é hATTR? Como funciona Amvuttra?

En poucas palabras, a hATTR (amiloidose mediada por transtiretina hereditaria) é unha enfermidade hereditaria. Pertence a un grupo de enfermidades chamadas amiloidose. Nestas enfermidades, certas proteínas do noso corpo cambian a súa forma, acumúlanse de xeito anormal e deposítanse en varios órganos.

Na enfermidade hATTR, deposítase desta maneira unha proteína chamada transtiretina (TTR) . A TTR é en realidade unha boa proteína que se produce no noso fígado e axuda a transportar as hormonas tiroideas e a vitamina A por todo o corpo. Non obstante, unha persoa con enfermidade hATTR ten un pequeno cambio no xene TTR, é dicir, unha mutación. Como resultado, a proteína TTR que se produce ten a forma incorrecta. Esta proteína deformada acumúlase e deposítase en lugares como os nervios, o corazón e o sistema dixestivo como depósitos chamados amiloide .

Cando estes depósitos se acumulan arredor dos nervios, dananse. A isto chámaselle polineuropatía . É entón cando se producen os síntomas mencionados anteriormente, como inflamación, entumecemento, dor e dificultade para camiñar .

O fármaco Amvuttra funciona reducindo a cantidade desta proteína TTR anormal producida polo fígado. Isto reduce a acumulación de depósitos de amiloide no corpo, axudando a controlar os síntomas e a previr ou atrasar o empeoramento da enfermidade.

O seu médico tamén lle recomendará cambios na súa dieta e na súa rutina de exercicios, así como o tratamento dos seus síntomas. Ata hai pouco, as únicas opcións de tratamento para esta enfermidade eran o control dos síntomas e, se fose necesario, transplantes de fígado ou corazón. Pero os fármacos modernos como Amvuttra permiten agora controlar a enfermidade reducindo a proteína TTR, que é a causa subxacente da enfermidade.

Como se usa este medicamento?

Amvuttra é unha inxección que se administra baixo a pel . Adminístraa un profesional sanitario, como un médico ou unha enfermeira cualificada. Normalmente adminístrase catro veces ao ano (cada tres meses) . Podes concertar a vacina na consulta do teu médico, nunha clínica ou mesmo na casa.

Como se investigou este medicamento?

Como calquera medicamento novo, Amvuttra foi probado en ensaios clínicos para determinar a súa eficacia e seguridade. Neste ensaio, un grupo de pacientes que recibiron Amvuttra foi comparado cun grupo de pacientes que recibiron un placebo , un tratamento ficticio que non contiña ningún principio activo. Así é como podemos determinar se o medicamento realmente funciona.

O estudo incluíu pacientes con enfermidade hATTR e a polineuropatía resultante. A súa debilidade nerviosa, forza muscular e capacidade para realizar actividades diarias medíronse mediante sistemas de puntuación especiais.

Segundo os resultados do estudo, os pacientes que recibiron Amvuttra melloraron a súa función neurolóxica e a súa calidade de vida. Aínda que as súas puntuacións neurolóxicas diminuíron e os síntomas melloraron, aqueles que recibiron o placebo experimentaron un aumento dos síntomas.

Cando empezarei a sentir os efectos do medicamento?

Esta non é unha solución rápida. A medida que a medicación comeza a facer efecto no teu corpo, podes notar unha redución ou algunha mellora nos teus síntomas nuns poucos meses . O obxectivo a longo prazo deste tratamento é controlar a progresión da enfermidade. Polo tanto, é moi importante vixiar os teus síntomas.

Dígalle ao seu médico que teña coidado con estas cousas:

• A capacidade de camiñar sen axuda
• Adormecemento e formigueo nas extremidades
• Reflexos corporais
• Control da presión arterial estando de pé

Mesmo se non notas un cambio inmediato, non deixes de poñerte as vacinas a tempo. O teu médico tamén pode realizar varias análises de sangue, exploracións ou exames físicos para controlar o teu progreso.

Efectos secundarios e como xestionalos?

Os efectos secundarios máis comúns observados con Amvuttra son:

• Dor nos brazos ou nas pernas
• Dor nas articulacións
• Dificultade para respirar

Ademais, Amvuttra pode reducir os seus niveis de vitamina A. Polo tanto, o seu médico realizará unha análise de sangue para comprobar os seus niveis de vitamina A antes e durante o tratamento. Se nota algún cambio na súa visión, especialmente problemas de visión nocturna , informe ao seu médico inmediatamente.

Estes non son os únicos efectos secundarios posibles. Se tes algún síntoma novo que che provoque incomodidade, consulta co teu médico inmediatamente.

Pode haber problemas con outros medicamentos?

Non se sabe que Amvuttra cause interaccións significativas con outros alimentos, bebidas ou medicamentos. Non obstante, o mellor é informar ao seu médico sobre todos os medicamentos, vitaminas, produtos a base de herbas e suplementos que está a tomar.