Ný von fyrir þá sem eru með blóðþurrð A: Kynntu þér Altuviio!

Ert þú eða einhver í fjölskyldu þinni með blóðþurrðarsjúkdóm af tegund A? Ef svo er, þá þekkir þú líklega vel hversu erfitt það er að stöðva blæðingar, jafnvel úr litlum skurði, og þörfina á tíðum sprautum. Þetta er sannarlega lífsbreytandi áskorun. En nú er til nýtt lyf sem hægt er að nota til að meðhöndla þennan sjúkdóm, og það er hægt að nota það aðeins einu sinni í viku. Í dag erum við að tala um lyfið Altuviiio.

Hvað er blóðþurrð A? Hvernig getur Altuviiio hjálpað?

Einfaldlega sagt er hemophilia A erfðasjúkdómur sem erfist frá foreldri til barns. Einstaklingur með þennan sjúkdóm hefur mjög lágt gildi af storkuþætti VIII, mikilvægu próteini sem hjálpar blóðstorknun.

Hugsið um blóðið okkar eins og múrinn sem heldur vegg saman. Þegar sár myndast þarf múrinn að bindast saman til að loka því. Þáttur VIII er eins og sement sem heldur múrinum saman. Þar sem einstaklingur með blóðþurrðarsjúkdóm A skortir þetta „sement“ (þátt VIII) tekur það langan tíma að stöðva blæðingu úr sári.

Ástandið getur verið vægt, miðlungi eða alvarlegt, allt eftir magni storkuþáttar VIII. Þar sem sjúkdómurinn er arfgengur (X-tengdur) er hann algengastur hjá körlum og alvarlegustu tilfellin sjást hjá þeim. Konur geta einnig orðið fyrir áhrifum en einkenni eru yfirleitt vægari.

Einstaklingur með alvarlega blóðþurrð getur blætt í liði, vöðva eða innri líffæri án nokkurrar augljósrar ástæðu, ekki bara frá minniháttar skurði. Við köllum þetta „sjálfsprottnar blæðingar“. Ef þessar blæðingar eru ekki meðhöndlaðar á réttan hátt geta þær valdið langtímaskaða og jafnvel verið lífshættulegar.

Venjuleg meðferð er að sprauta með endurmynduðu storkuþætti VIII próteini, sem er framleitt á rannsóknarstofu. Þetta er notað á tvo vegu:

1. Meðferð „eftir þörfum“: Inndælingin er aðeins gefin þegar blæðing á sér stað til að stöðva hana.

2. Fyrirbyggjandi meðferð: Til að koma í veg fyrir blæðingar hjá sjúklingum með alvarlega sjúkdóma eru gefnar samfelldar sprautur samkvæmt ákveðinni áætlun (til dæmis tvisvar eða þrisvar í viku).

Þetta er þar sem Altuviiio kemur inn í myndina. Þó að flest lyf sem innihalda storkuþátt VIII þurfi tvo eða þrjá skammta á viku, þá er Altuviiio gefið einu sinni í viku. Þetta er vegna þess að sérstök próteinbygging þess („Fc-VWF-XTEN“) gerir það að verkum að storkuþáttur VIII helst stöðugur og virkur í líkamanum í langan tíma.

Hvernig notar maður þetta lyf?

Altuviiio er fljótandi lyf sem gefið er í bláæð. Það er innrennsli í bláæð. Þetta er venjulega gefið af heilbrigðisstarfsmanni á sjúkrahúsi eða læknastofu.

Lyfjakassinn inniheldur hettuglas með dufti, sprautu með vökva og annan nauðsynlegan búnað. Fyrst þarftu að blanda duftinu og vökvanum saman til að blanda lyfinu saman. Til að gera þetta þarftu að nota sérstakt millistykki til að sprauta vökvanum hægt úr sprautunni í hettuglasið. Síðan þarftu að snúa hettuglasinu hægt til að leysa upp duftið alveg. Næst þarftu að draga vökvann aftur í sprautuna.

Mikilvægast: Skoðið lyfið vandlega áður en það er notað. Tilbúinn vökvi á að vera tær, litlaus eða ljósgulur . Ekki nota hann ef hann inniheldur einhverjar bletti eða agnir. Nota skal tilbúið lyf innan 3 klukkustunda.

Þú gætir þurft fleiri en eitt hettuglas fyrir ávísaðan skammt. Ef svo er þarftu að blanda lyfinu úr nokkrum hettuglasum saman í eina stóra sprautu sem læknirinn mun gefa þér.

Þegar skammturinn er tilbúinn er sérstök rör fest við sprautuna, sem er tengd við nál sem stungið er í bláæð. Sprautan er síðan hægt kreist til að sprauta lyfinu inn í líkamann. Þetta getur tekið allt frá 1 til 10 mínútur.

Hverjar eru sérstakar áhættur sem fylgja þessu lyfi?

Stundum framleiðir líkaminn eitthvað eins og „bardagaefni“ gegn þessu utanaðkomandi próteini sem er gefið sem storkuþáttur VIII. Í læknisfræðilegum hugtökum eru þessi efni kölluð hemlar eða mótefni. Ef þessir hemlar myndast eyðileggja þeir storkuþátt VIII, sem gerir lyfið mun minna virkt.

Það er ekki enn ljóst hversu algengt þetta er hjá fólki sem notar Altuviiio. En ekki hafa áhyggjur, læknirinn þinn mun reglulega athuga blóðið þitt til að sjá hvort þessir hemlar hafa myndast.

• Ef hemlarnir eru í lágu magni gæti læknirinn aukið skammt lyfsins.
• Ef hemlagildi þín verða of há gætirðu ekki lengur getað notað Altuviio. Ef þetta gerist mun læknirinn útskýra fyrir þér aðrar meðferðir sem eru sérstaklega hannaðar fyrir fólk með hemla.

Hvað komust rannsóknirnar að?

Rannsóknir sem gerðar hafa verið til að kanna virkni Altuviiio hafa gefið mjög góðar niðurstöður. Við skulum skoða það í einfaldri töflu.

Þessar niðurstöður sýna að Altuviiio er mjög áhrifaríkt lyf til að koma í veg fyrir blæðingar og stjórna blæðingum ef þær koma upp.

Nokkur atriði í viðbót sem þarf að vita

• Hversu hratt virkar lyfið?

Altuviiio eykur gildi storkuþáttar VIII strax eftir inndælingu. Þetta dregur hratt úr blæðingarhættu. Hins vegar skaltu ekki hætta að taka lyfið án ráðlegginga læknis . Til að halda gildi storkuþáttar VIII háu þarftu að taka lyfið samkvæmt áætlun í hverri viku.

• Hefur það milliverkanir við önnur lyf?

Svo vitað sé hefur ekki verið greint frá milliverkunum Altuviiio við önnur lyf. Hins vegar er mikilvægt að láta lækninn vita um öll lyf sem þú tekur, jafnvel vítamín.

• Er þetta sérstakt lyf?

Já. Altuviiio er sérlyf. Þetta þýðir að það er hugsanlega ekki fáanlegt í hefðbundnu apóteki og gæti þurft að nálgast það í sérhæfðu apóteki á sjúkrahúsi eða í gegnum kerfi sem stjórnvöld bjóða upp á. Læknirinn þinn mun leiðbeina þér um þetta.