Hefurðu áhyggjur af vexti barnsins þíns vegna brjóstakrabbameins? Við skulum kynna okkur lyfið Voxzogo (vosoritid)

Þú gætir verið áhyggjufullur, jafnvel hræddur, yfir vexti barnsins þíns, sérstaklega hæð þess. Það er eðlilegt að þér líði svona sem foreldri sem þjáist af sjúkdómi sem kallast aksjónarsjúkdómur. En þú ert ekki einn. Með framþróun læknavísindanna eru nú til nýjar meðferðir sem geta hjálpað við þessa sjúkdóma. Í dag erum við að tala um lyf sem kallast Voxzogo, sem hefur fært nýjar vonir, sérstaklega fyrir börn með aksjónarsjúkdóm.

Hvað nákvæmlega er achondroplasia?

Einfaldlega sagt er akondroplasia erfðasjúkdómur sem veldur dvergvexti. Hann hefur áhrif á vöxt beina barna, sérstaklega langra beina (þau sem eru í handleggjum og fótleggjum). Þetta er mjög sjaldgæfur sjúkdómur og kemur fyrir hjá um það bil einu af hverjum 15.000 til 40.000 fæðingum.

Í flestum tilfellum er þetta ekki eitthvað sem erfist frá foreldrunum, heldur eitthvað sem gerist í líkama barnsins vegna nýrrar erfðabreytingar (stökkbreytingar). Svo ekki vera sekur um þetta. Þetta ástand getur valdið frekari heilsufarsvandamálum þegar barnið vex upp, svo sem offitu, eyrnabólgu og vandamálum með taugarnar í hrygg og heila.

Það eru nokkur algeng einkenni sem sjá má hjá barni með achondroplasia.

Hvernig virkar Voxzogo?

Til að skilja þetta þurfum við fyrst að læra aðeins um vaxtarplötur . Hugsið um þessar vaxtarplötur á endum langra beina okkar sem svæðið þar sem nýtt malbik er stöðugt lagt þegar vegur er lagður. Þær eru úr sterkum, sveigjanlegum vef sem kallast brjósk. Þegar barn vex breytist þetta brjósk í bein og beinið lengist. Þegar barnið er fullvaxið lokast þessar vaxtarplötur og hæðarvöxtur stöðvast.

Hjá börnum með beinbrot (achondroplasia) raskar stökkbreyting í genunum (DNA) einu af boðleiðakerfum líkamans. Það eru tvö boðleiðakerfi í líkama okkar sem hafa áhrif á beinvöxt:

1. Kerfi sem eykur beinvöxt.

2. Kerfið sem dregur úr (stöðvar) beinvöxt.

Í achondroplasia veldur erfðabreytingin því að boðkerfið sem hægir á beinvexti verður ofvirkt.

Markmið þessarar meðferðar er að nota lyfið á meðan vaxtarplötur barnsins eru opnar, til að hjálpa því að ná hámarksvexti. Þegar vaxtarplöturnar lokast, sem þýðir að barnið hættir að vaxa, er lyfjagjöfinni hætt. Læknirinn ákveður þetta.

Hvernig notar maður þetta lyf?

Voxzogo er sprauta sem gefin er undir húð barnsins á hverjum degi, á svipuðum tíma á hverjum degi . Hún er hönnuð þannig að þú getir gefið hana heima.

• Sprautunarstaðir: Þetta er sprautað undir húð barnsins. Þú getur notað læri barnsins, maga (um það bil fimm tommur frá naflanum), rasskinnar eða aftan á upphandlegg þess .
• Mikilvægast er: Ekki sprauta aftur og aftur á sama stað. Ef þú sprautar á einum stað í dag, sprautaðu þá á öðrum stað á morgun. Við köllum þetta „skiptingu á stungustað“. Þetta getur dregið úr óþægindum eins og roða og verkjum. Ekki sprauta á svæði með bólgna, marblett, rauða eða harða húð.
• Nauðsynlegt: Gefðu barninu góða máltíð klukkustund fyrir sprautuna og stórt glas (um 225-350 ml) af vatni, mjólk eða ávaxtasafa. Þetta lyf getur stundum valdið lágum blóðþrýstingi, sem getur valdið þreytu eða sundli. Að gefa barninu mat og vökva fyrirfram getur dregið verulega úr þessari áhættu.

Skammtur lyfsins sem barni er gefinn er ákvarðaður af þyngd þess. Þú ættir að láta lækninn vita ef þyngd barnsins breytist. Læknirinn mun kenna þér nákvæmlega hvernig á að sprauta þessu í barnið þitt. Reyndu aldrei að gera þetta sjálf fyrr en þú hefur fengið þá þjálfun. Lestu einnig leiðbeiningarnar sem fylgja lyfinu vandlega.

Hvaða aukaverkanir eru mögulegar?

Eins og öll lyf getur Voxzogo valdið aukaverkunum. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þær.

• Viðbrögð á stungustað: Þetta er algengasta aukaverkunin. Það getur verið roði, bólga, kláði, marblettir eða verkir á stungustað. Þetta er hægt að meðhöndla með því að setja kalda bakstra á svæðið. Vertu viss um að ráðfæra þig við lækninn áður en þú tekur lyf við verkjum eða kláða.
• Lágur blóðþrýstingur: Eins og við nefndum áðan er best að forðast þetta með því að gefa barninu mat og drykk fyrir inndælinguna. Ef barnið þitt finnur fyrir sundli eða þreytu skaltu segja því að standa hægt upp og nota stuðning ef þörf krefur. Ef það finnur fyrir sundli skaltu segja því að setjast eða leggjast niður. Ef þetta ástand varir eða versnar skaltu leita læknisráða.
• Magaóþægindi og uppköst: Sum börn geta fengið magaóþægindi (magabólgu) eða uppköst. Gefðu þeim nægan vökva að drekka á meðan og lítið magn af bragðlausum, léttum mat (t.d. kexi, ristuðu brauði, banönum, léttum súpum). Ef þetta heldur áfram skaltu láta lækninn vita.
• Liðverkir: Sum börn geta fundið fyrir liðverkjum. Ræddu þetta einnig við lækninn þinn.
• Breytingar á blóðprufum: Þetta lyf getur aukið gildi í blóðprufu sem kallast alkalískt fosfatasi. Þetta er mælikvarði á lifrar- eða beinastarfsemi. Þess vegna er mjög mikilvægt að halda áfram að fara í blóðprufur eins og læknirinn hefur ávísað.

Nokkur mikilvæg atriði í viðbót sem vert er að vita

Hversu langan tíma tekur það fyrir þetta lyf að virka?

Samkvæmt rannsóknum tekur það nokkra mánuði að sjá aukningu í vaxtarhraða barna. Hins vegar geta niðurstöðurnar verið mismunandi eftir börnum. Verið því þolinmóð og haldið áfram meðferðinni eins og læknirinn segir til um. Læknirinn fylgist stöðugt með framförum barnsins.

Fyrir hverja hentar þetta lyf ekki?

Ef barnið þitt er með einhverja nýrnasjúkdóma skaltu láta lækninn vita. Læknirinn gæti ákveðið að ávísa ekki þessu lyfi börnum með alvarlega nýrnasjúkdóma.

Er þetta sérstakt lyf?

Já. Voxzogo er sérlyf.Það þýðir að þetta er ekki lyf sem þú getur fengið í venjulegu apóteki. Þetta eru dýr lyf við sjaldgæfum eða flóknum sjúkdómum. Sérstök aðferð er til að fá þessi lyf. Eftir að læknirinn þinn hefur ávísað þessu lyfi mun sérhæft apótek hafa samband við þig og útskýra hvernig á að fá lyfið sent heim til þín.