Cosa devi sapere su Aduhelm (Aducanumab) per la malattia di Alzheimer

Non ci sono parole per esprimere la tristezza e l'impotenza che proviamo quando una persona cara, magari una madre, un padre o un amico, sviluppa il morbo di Alzheimer , che causa la perdita di memoria. Medici e scienziati di tutto il mondo stanno lavorando duramente per trovare una cura per questa malattia. Come risultato di questi sforzi, si è iniziato a parlare del farmaco Aducanumab , commercializzato con il nome di Aduhelm. Ma nonostante le grandi speranze riposte in questo farmaco, non sono mancate le controversie. Ora la produzione di questo farmaco è stata interrotta. Quindi, oggi, parliamo di cos'è Aduhelm, di come funzionava e del perché non è più disponibile.

In parole semplici, cos'è questo Aduhelm (Aducanumab)?

Aduhelm è un farmaco somministrato ai pazienti nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer, ovvero a quelli con lieve deterioramento cognitivo . Appartiene a una particolare classe di farmaci chiamati anticorpi monoclonali .

Immaginate: quando si sviluppa il morbo di Alzheimer , un tipo di proteina chiamata amiloide si accumula tra le cellule nervose del nostro cervello, depositandosi come spazzatura. Chiamiamo questo accumulo placche amiloidi . Queste placche danneggiano le cellule cerebrali e ne causano la morte. La funzione principale del farmaco Aduhelm è quella di identificare le placche amiloidi che si accumulano nel cervello e aiutare l'organismo a rimuoverle.

Il farmaco è stato approvato dalla FDA statunitense in modo alquanto insolito, ignorando le raccomandazioni del comitato consultivo della stessa agenzia. Di conseguenza, alcuni esperti medici hanno messo in dubbio la necessità di ulteriori ricerche sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco.

Tuttavia, l'azienda che produceva questo farmaco ha interrotto completamente la produzione nel 2024. Vedremo più avanti il ​​perché.

Come agisce questo farmaco nell'organismo?

Si tratta di un farmaco che viene somministrato una volta al mese tramite infusione endovenosa. Come accennato in precedenza, uno dei sintomi principali della malattia di Alzheimer è l'accumulo di una proteina chiamata beta-amiloide nel cervello, che forma delle placche. Questo provoca la morte delle cellule cerebrali, che è la causa principale della perdita di memoria e dei cambiamenti comportamentali.

Gli scienziati pensavano che rimuovendo la placca in questo modo, le cellule cerebrali avrebbero smesso di morire e che l'ulteriore deterioramento della memoria e delle capacità cognitive sarebbe stato controllato.

Questo farmaco è davvero efficace? Perché c'è tanto dibattito al riguardo?

Questa è la domanda che si pongono in molti. Sono stati condotti due importanti studi per valutare l'efficacia del farmaco Aduhelm.

1. Primo studio: Questo studio ha dimostrato che il farmaco Aduhelm riduceva la quantità di placche amiloidi nel cervello. Inoltre, rallentava leggermente il declino della memoria e della capacità di svolgere le attività quotidiane in coloro che assumevano una dose elevata del farmaco. Tuttavia, il farmaco non era in grado di arrestare o invertire la malattia.

2. Secondo studio: Questo studio non ha mostrato alcun beneficio per i pazienti. Pertanto, è stato interrotto a metà.

I risultati di quello studio da soli non sono stati sufficienti a convincere il comitato consultivo della FDA. Ciononostante, la FDA ha deciso di approvare il farmaco. Allo stesso tempo, però, ha concesso a Biogen, l'azienda produttrice, nove anni di tempo per condurre un ulteriore studio che ne confermasse l'efficacia. Questa approvazione improvvisa ha suscitato molte polemiche e alcuni grandi sistemi ospedalieri hanno deciso di non somministrare il farmaco ai propri pazienti fino a quando non fossero disponibili maggiori informazioni al riguardo.

Differenza tra aducanumab e lecanemab

Esiste un altro farmaco chiamato Lecanemab (Leqembi), simile all'Aducanumab (Aduhelm). Anche questo è un anticorpo monoclonale. Entrambi agiscono prendendo di mira le proteine ​​amiloidi nel cervello. Tuttavia, c'è una leggera differenza nel loro meccanismo d'azione: i due farmaci agiscono in due fasi diverse del processo di formazione delle placche amiloidi. Il Lecanemab ha ricevuto l'approvazione della FDA nel 2023. La ricerca ha dimostrato che può rallentare la progressione della malattia di circa il 20-30%.

Quali sono gli effetti collaterali dell'aducanumab?

Come qualsiasi medicinale, l'aducanumab può causare effetti collaterali . Alcuni di questi possono essere gravi, quindi è importante esserne consapevoli.

La cosa più importante è che se qualcuno che assume questo tipo di farmaco manifesta sintomi insoliti, deve informare immediatamente il proprio medico.

Perché, dunque, questo farmaco è stato ritirato dal mercato?

Nel gennaio 2024, Biogen ha annunciato che avrebbe interrotto completamente la produzione e la vendita di Aducanumab. Molti hanno pensato che ciò fosse dovuto a problemi di sicurezza o alla mancanza di efficacia. Ma questa non è la vera ragione.

L'azienda ha spiegato che questa decisione è stata presa perché ha deciso di concentrare le proprie risorse (denaro, team di ricerca, ecc.) sullo sviluppo e la promozione di altri farmaci per l'Alzheimer, in particolare farmaci come il Lecanemab. Si è trattato, quindi, di una decisione di natura commerciale e di gestione delle risorse, e non di una decisione dettata da preoccupazioni sulla sicurezza o sull'efficacia del farmaco.

Con questa decisione, dopo il 1° novembre 2024, anche i pazienti che hanno ricevuto questo farmaco con prescrizione medica non potranno più ottenerlo.