Un nuovo farmaco per l'emofilia? Scopriamo di più su Qfitlia (fitusiran).

Se soffrite di emofilia, probabilmente sapete quanto possa essere frustrante e spaventoso sanguinare costantemente, a volte senza una ragione apparente, e avere difficoltà a fermare l'emorragia anche dai tagli più piccoli. Forse state già assumendo farmaci per trattare le emorragie o per prevenirle. Tuttavia, grazie ai progressi della scienza medica, ora sono disponibili molti nuovi trattamenti efficaci per questa patologia. Oggi, quindi, parliamo di un nuovo farmaco diverso. Si chiama Qfitlia (fitusiran).

Innanzitutto, vediamo perché l'emorragia non si arresta nell'emofilia.

In parole semplici, esistono delle proteine ​​speciali che aiutano il nostro sangue a coagulare. Le chiamiamo " fattori della coagulazione ". Proprio come la malta è necessaria per tenere insieme i mattoni quando si costruisce un muro, questi fattori della coagulazione sono essenziali per arrestare le emorragie. Una persona affetta da emofilia presenta una carenza di uno di questi fattori della coagulazione.

• Le persone affette da emofilia A sono carenti di una sostanza chiamata fattore VIII.
• Le persone affette da emofilia B sono prive di una sostanza chiamata Fattore IX.

Quando questi fattori diminuiscono, diminuisce anche la produzione di un altro elemento fondamentale del processo di coagulazione del sangue, chiamato trombina . La trombina è il fattore principale che, in definitiva, forma un coagulo di sangue e arresta l'emorragia. Quindi, quando la trombina diminuisce, diventa difficile arrestare un'emorragia quando si verifica. Capite? Solitamente, per lungo tempo, il trattamento consisteva nel produrre artificialmente il fattore di coagulazione (fattore 8 o 9) di cui il corpo è carente e somministrarlo tramite iniezione endovenosa. Ma il farmaco Qfitlia di cui parliamo oggi agisce in modo completamente diverso.

Quindi, cos'è questo nuovo medicinale chiamato Qfitlia (fitusiran)?

Questo farmaco agisce in un modo molto particolare. Abbiamo già accennato al fatto che il sangue ha bisogno di una sostanza chiamata trombina per coagulare. Nel nostro organismo esiste un'altra proteina che controlla la produzione di trombina, ovvero ne blocca la produzione. Si chiama antitrombina .Pensala in questo modo. Il tuo corpo ha un fattore di coagulazione del sangue (trombina) che aiuta il sangue a coagulare. Ma c'è un altro fattore (antitrombina) che lo controlla e ne impedisce l'azione. Nell'emofilia, la produzione del fattore che favorisce la coagulazione (trombina) è inizialmente bassa. Quindi, quando il fattore che la impedisce (antitrombina) funziona normalmente, la coagulazione del sangue diminuisce ulteriormente. Qfitlia agisce riducendo la quantità di antitrombina che la ostacola. In questo modo, la quantità di trombina che il tuo corpo produce naturalmente può agire correttamente senza essere inibita. Ciò significa che utilizza il sistema endogeno del corpo per favorire la coagulazione del sangue, invece di somministrarti il ​​fattore di coagulazione che hai perso. Questo è il primo farmaco che riduce l'antitrombina ad essere utilizzato nel trattamento dell'emofilia.

Analizziamo più nel dettaglio la differenza tra questi due metodi di trattamento.

È possibile comprendere facilmente questa differenza dalla tabella sottostante.

Questo farmaco è adatto a me e come devo usarlo?

Se hai l'emofilia A o B e hai più di 12 anni, il tuo medico potrebbe valutare se questo farmaco è adatto a te. La cosa più importante è che può essere utilizzato anche in persone che hanno sviluppato inibitori (resistenza) a precedenti terapie con fattore. Tuttavia, prima di iniziare questo trattamento, il medico effettuerà diversi esami del sangue : 1. Livello di antitrombina: questo test misura la quantità di antitrombina presente nel sangue. La dose di Qfitlia viene determinata in base a questo valore. 2. Funzionalità epatica: la funzionalità epatica viene monitorata prima e durante il trattamento. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Ciò significa che non viene somministrato in vena. Tu o un caregiver potete somministrartelo a casa dopo aver ricevuto le istruzioni necessarie. L'iniezione viene effettuata nella pelle dell'addome, della coscia o della parte posteriore del braccio. È necessario evitare aree con lividi o tagli. Se stai già assumendo altri trattamenti per l'emofilia, potrebbe essere necessario interromperli o modificarli dopo aver iniziato il trattamento con Qfitlia. Il medico ti spiegherà chiaramente questa eventualità. Non interrompete mai l'assunzione dei farmaci che state prendendo o di Qfitlia senza il consiglio del medico. Farlo potrebbe aumentare il rischio di sanguinamento.

Dobbiamo essere consapevoli anche degli effetti collaterali? Come possiamo prevenirli?

Come qualsiasi farmaco, Qfitlia può avere alcuni effetti collaterali. È importante esserne consapevoli e adottare misure per prevenirli.

• • Coaguli di sangue : Poiché questo farmaco favorisce la coagulazione del sangue, è molto raro che si formino coaguli indesiderati all'interno delle vene. Il medico determinerà il dosaggio corretto in base al livello di antitrombina del paziente per ridurre questo rischio.

È molto importante sottoporsi regolarmente agli esami del sangue come raccomandato dal medico. I livelli di antitrombina vengono solitamente controllati al primo, terzo, quinto e sesto mese di trattamento. In questo modo è possibile determinare il dosaggio corretto del farmaco e ridurre al minimo il rischio.

• Livelli elevati di enzimi epatici: alcune persone possono presentare livelli elevati di enzimi epatici. Per questo motivo, i medici monitorano regolarmente la funzionalità epatica tramite esami del sangue .

• Calcoli biliari e infiammazione della cistifellea: se avverti improvvisamente sintomi come forte dolore addominale, nausea e vomito , informa immediatamente il tuo medico.

• Infezioni: Esiste un piccolo rischio di infezione nel sito di iniezione. Pertanto, è importante iniettare sempre in modo pulito e seguendo le indicazioni del medico. Anche le buone pratiche igieniche, come lavarsi spesso le mani, sono importanti.

Gli studi hanno dimostrato che le persone con emofilia (sia con che senza inibitori) che hanno assunto Qfitlia hanno avuto un numero significativamente inferiore di episodi emorragici rispetto a coloro che non hanno assunto alcun trattamento preventivo. Inoltre, le persone con inibitori che sono passate da altri trattamenti a Qfitlia hanno avuto un numero inferiore di episodi emorragici. Tuttavia, è importante tenere presente che questi risultati possono variare da persona a persona.

Messaggio da portare a casa

• Qfitlia (fitusiran) è un nuovo trattamento per l'emofilia A e B che agisce in modo diverso.
• Questo metodo funziona riducendo la quantità di antitrombina, che previene la coagulazione del sangue, anziché somministrare dall'esterno il fattore di coagulazione di cui l'organismo è carente.
• Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, non endovenosa, e di solito viene somministrato a intervalli irregolari, ad esempio una volta al mese o ogni due mesi.
• Dopo aver effettuato alcuni esami del sangue, il medico stabilirà se questo trattamento è adatto al tuo caso.
• Per evitare effetti collaterali, è fondamentale sottoporsi a esami del sangue (in particolare antitrombina e funzionalità epatica) a intervalli regolari, come prescritto dal medico.
• Evitare di interrompere il trattamento con Qfitlia senza consultare un medico, per qualsiasi motivo.

Emofilia, emofilia, Qfitlia, fitusiran, coagulazione del sangue, sanguinamento, fattore di coagulazione, antitrombina, trattamento dell'emofilia, nuovo farmaco, effetti collaterali