Медицинадағы ең жаңа үміт: Гендік терапия туралы қарапайым түрде білейік

Анаңыз бен әкеңізден тарайтын аурулар бар, солай ма? Немесе дәрі-дәрмекпен немесе хирургиялық араласумен де толықтай емдеу өте қиын аурулар бар. Елестетіп көріңізші, егер өз денеміздегі гендерді өзгертіп, ауруды түп-тамырымен емдеудің жолы болса ше? Гендік терапия - болашақтағы үлкен үміттердің бірі. Бұл әлі де өте жаңа болғанымен, медицина ғылымында үлкен өзгеріс жасай алатын нәрсе деп саналады.

Гендік терапия дегеніміз не?

Қарапайым тілмен айтқанда, гендік терапия - бұл аурулардың алдын алу және емдеу үшін біздің генетикалық материалымызды пайдаланатын медициналық әдіс. Дәстүрлі түрде біз дәрі-дәрмектер, таблеткалар, сироптар , инъекциялар немесе хирургиялық араласу сияқты заттарды қолданатынбыз. Бірақ бұл әдістің көмегімен дәрігерлер сіздің генетикалық құрылымыңызға әсер етіп, аурудың негізгі себебін түзете алады.

Денемізді үлкен ғимарат деп елестетіп көріңіз. Сол ғимаратты салу үшін пайдаланылған жоба - біздің гендеріміз . Кейде бұл жобада кішкентай қателік немесе ақау болуы мүмкін. Сол қателік кейбір аурулардың себебі болып табылады. Сондықтан гендік терапия сол қате жобаны түзету туралы. Бұл мынаны білдіреді:

• Ауру тудыратын ақуыздарды азайту: Белгілі бір гендер дұрыс жұмыс істемеген кезде, олар ағзаға зиянды ақуыздар шығарады. Бұл әдіс олардың өндірісін азайтуы мүмкін.
• Жақсы ақуыздардың өндірісін арттыру: Кейде дене қажетті ақуыздарды жеткілікті мөлшерде өндірмейді. Бұл жағдайда бұл әдіс гендерге сол ақуыздарды дұрыс жасауға нұсқау бере алады.
• Жаңа немесе модификацияланған ақуыздарды өндіру: Бұл әдіс сонымен қатар организмде аурумен күресе алатын жаңа ақуыз түрін жасай алады.

Бұл біздің денемізде қалай жұмыс істейді?

Мұны түсіну үшін алдымен гендер туралы аздап біліп алайық. Денеміздегі әрбір жасушаның ядросы бар. Сол ядроның ішінде хромосомалар деп аталатын заттар бар. Бұл хромосомалар ДНҚ- дан тұрады. Бұл ДНҚ шашыңыздың түсінен, көзіңіздің түсінен және бойыңыздан бастап бәрін анықтайтын ақпаратты қамтиды.

ДНҚ-ның осы нақты бөліктерін біз гендер деп атаймыз. Бұл үлкен аспаздық кітаптағы (ДНҚ) рецепт сияқты. Бұл гендер біздің денеміздің жұмыс істеуі үшін маңызды ақуыздарды қалай жасау керектігі туралы нұсқаулар береді. Сол рецепт бізге тортты қалай жасау керектігін айтады.

Кейде жасымыз ұлғайған сайын қоршаған ортадағы токсиндерХимиялық заттардың әсеріне ұшыраған кезде немесе ата-анасынан мұра болған кезде, бұл гендерде шағын өзгерістер (гендік нұсқалар/мутациялар) пайда болады. Бұл рецепттегі әріп немесе сөз дұрыс емес дегенмен бірдей. Содан кейін жасалған ақуыз (торт) да дұрыс емес. Бұл көптеген аурулардың түпкі себебі.

Гендік терапия тек аурудың белгілерін емдеуге ғана емес, сонымен қатар аурудың пайда болуына себеп болған генетикалық қатені түзетуге де тырысады.

Қазіргі уақытта гендік терапия қандай ауруларға қолданылады?

Шын мәнінде, көптеген гендік терапия әдістері әлі де клиникалық сынақтар сатысында. Бұл дегеніміз, оларды адамдарға бермес бұрын қауіпсіз және тиімді екенін тексеру үшін сынақтан өткізіліп жатыр. Қазіргі уақытта осы әдіс бойынша жүргізіліп жатқан негізгі зерттеулер бағыттары:

• Қатерлі ісік
• Макулярлы дегенерация және басқа көз аурулары
• Кейбір тұқым қуалайтын генетикалық жағдайлар
• АИТВ /ЖИТС

Дегенмен, қазір АҚШ Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) бекіткен бірнеше гендік терапия әдістері бар, яғни бұл енді тек арман емес. Мысалы:

• Luxturna®: Бұл тұқым қуалайтын көз ауруларына байланысты көру қабілетін жоғалтқан адамдарға арналған бір реттік емдеу әдісі.
• Zolgensma®: Бұл 2 жасқа толмаған балаларға әсер ететін ауыр ауру - жұлын бұлшықетінің атрофиясын емдеу үшін бекітілген.

Бұл емдеудің әртүрлі түрлері бар ма?

Иә, гендік терапияның үш негізгі әдісі бар. Олардың не екенін қарастырайық.

Гендер ағзаға қалай енгізіледі?

Бұл сау гендер біздің жасушаларымызға тікелей енбейді. Оларға көлік құралы қажет. Бұл көлік құралы «вектор» деп аталады. Сіз сәлемдеме жіберіп жатырсыз деп елестетіп көріңіз. Курьер (вектор) сол сәлемдемені (генді) дәл қажетті жерге (жасушаға) жеткізеді.

Көбінесе вирустар осы «векторлар» ретінде қолданылады. Енді сіз: «Денеңізге вирус салсаңыз, ауырып қалмай ма?» деп ойлап отырған боларсыз. Ғалымдар мұнда вирустың барлық ауру тудыратын бөліктерін алып тастайды, тек жасушаларға ене алатын бөліктерін ғана қалдырады. Содан кейін олар сау генді вирусқа енгізіп, оны ағзаға енгізеді.

Мұны істеудің екі негізгі жолы бар:

1. In vivo (дене ішінде): Мұнда гендер бар «вектор» вакцина ретінде тікелей денеге енгізіледі.

2. Ex vivo (денеден тыс): Бұл сіздің денеңізден кейбір жасушаларды (мысалы, қан жасушаларын) алуды, зертханада сол жасушаларға гендерді енгізуді және содан кейін сол өзгертілген жасушаларды денеңізге қайта енгізуді қамтиды.

Гендік терапияның артықшылықтары мен кемшіліктері қандай?

Барлық нәрсе сияқты, бұл әдістің де артықшылықтары мен кемшіліктері бар.

Бұл туралы дәрігеріммен сөйлесуім керек пе?

Егер сізде немесе сіздің отбасыңыздағы біреуде тұқым қуалайтын ауру, қатерлі ісік немесе емдеу қиын жағдай болса, мысалы, осында айтылғандар болса, бұл туралы дәрігеріңізбен сөйлесу өте маңызды.

Гендік терапия Шри-Ланкада әлі де кең таралған емдеу әдісі емес. Бірақ бүкіл әлемде болып жатқан осы өзгерістерден хабардар болу маңызды. Мүмкін, болашақта бұл емдеудің кең таралған әдістеріне айналуы мүмкін.

Ең бастысы, интернеттен оқыған немесе естіген нәрселеріңізге сүйене отырып, емдеу туралы шешім қабылдамаңыз. Әрқашан дәрігеріңізбен кеңесіңіз. Ол сізге қандай емдеу әдістері сіздің жағдайыңызға ең қолайлы, ең қауіпсіз және ең жақсы екенін түсіндіре алады.

Бұл технологияның дамуы біраз уақытты алады, бірақ бұл медицина ғылымының қаншалықты ауыр болса да, ауруды емдеудің жолын табуға үнемі ұмтылатынын көрсетеді. Бұл біздің барлығымыз үшін үлкен үміт.