ໃນຖານະທີ່ເປັນແມ່ ຫຼື ພໍ່, ເຈົ້າຮູ້ສຶກເສົ້າໃຈສໍ່າໃດເມື່ອລູກນ້ອຍຂອງເຈົ້າມີຄວາມຫຍຸ້ງຍາກໃນການແລ່ນ, ໂດດ, ປີນຂັ້ນໄດ, ຫຼື ລຸກຈາກທ່ານັ່ງ? ພະຍາດກ້າມເນື້ອອ່ອນເພຍ Duchenne (DMD) ເປັນພະຍາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ເຮັດໃຫ້ກ້າມຊີ້ນອ່ອນເພຍລົງເທື່ອລະກ້າວ ແລະ ສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ເດັກຊາຍ. ເຖິງແມ່ນວ່າຍັງບໍ່ມີວິທີການປິ່ນປົວແບບຖາວອນສໍາລັບສິ່ງນີ້, ແຕ່ການປິ່ນປົວແບບໃໝ່ໆໄດ້ຖືກນໍາສະເໜີສູ່ໂລກເພື່ອຄວບຄຸມພະຍາດນີ້ ແລະ ເຮັດໃຫ້ຊີວິດຂອງເດັກງ່າຍຂຶ້ນ. ມື້ນີ້, ພວກເຮົາຈະມາເວົ້າກ່ຽວກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາທີ່ເອີ້ນວ່າ Elevidys, ເຊິ່ງໄດ້ນໍາເອົາຄວາມຫວັງໃໝ່ມາໃຫ້.
ຢານີ້ທີ່ມີຊື່ວ່າ Elevidys ອອກລິດແນວໃດແທ້?
ເພື່ອເຂົ້າໃຈເລື່ອງນີ້, ກ່ອນອື່ນໃຫ້ພວກເຮົາພິຈາລະນາເບິ່ງວ່າ DMD ພັດທະນາແນວໃດ. ລອງຄິດເຖິງກ້າມຊີ້ນໃນຮ່າງກາຍຂອງເຮົາຄືກັບອາຄານທີ່ແຂງແຮງ. ເພື່ອຮັກສາອາຄານນີ້ໃຫ້ແຂງແຮງ ແລະ ບໍ່ພັງທະລາຍລົງ, ພວກເຮົາຕ້ອງການໂປຣຕີນພິເສດທີ່ເອີ້ນວ່າ 'dystrophin'. ມັນຄືກັບຊີມັງທີ່ຍຶດດິນຈີ່ໄວ້ນຳກັນໃນອາຄານ.
ໃນເດັກທີ່ເປັນພະຍາດ DMD, ເນື່ອງຈາກການກາຍພັນທາງພັນທຸກໍາ, 'ຊີມັງ' ນີ້ທີ່ເອີ້ນວ່າ dystrophin ບໍ່ໄດ້ຖືກຜະລິດຢ່າງຖືກຕ້ອງ. ສິ່ງນີ້ເຮັດໃຫ້ສ່ວນປະກອບກໍ່ສ້າງທີ່ເອີ້ນວ່າກ້າມຊີ້ນຄ່ອຍໆອ່ອນເພຍລົງ ແລະ ແຕກອອກຈາກກັນ. ຫນ້າທໍາອິດ, ກ້າມຊີ້ນຢູ່ຂາ ແລະ ສະໂພກເລີ່ມອ່ອນເພຍລົງ. ສິ່ງນີ້ເຮັດໃຫ້ມັນຍາກທີ່ຈະແລ່ນ, ໂດດ, ແລະ ປີນຂັ້ນໄດ. ເມື່ອເວລາຜ່ານໄປ, ຄວາມອ່ອນແອນີ້ຍັງສາມາດສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ແຂນ, ຫົວໃຈ, ແລະ ປອດ.
Elevidys ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ. ເວົ້າງ່າຍໆ, ມັນກ່ຽວຂ້ອງກັບການສົ່ງສໍາເນົາສັ້ນໆຂອງພັນທຸກໍາທີ່ມີຄໍາແນະນໍາສໍາລັບການສ້າງ dystrophin ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນຜ່ານໄວຣັດພິເສດ (ເວັກເຕີ).
ສິ່ງນີ້ຊ່ວຍໃຫ້ຮ່າງກາຍຂອງເດັກຜະລິດໂປຣຕີນ dystrophin ໃນຮູບແບບທີ່ສັ້ນກວ່າແຕ່ມີປະສິດທິພາບຫຼາຍຂຶ້ນ. ທ່ານໝໍຫວັງວ່າ 'ຊີມັງໃໝ່' ນີ້ຈະຊ່ວຍຊະລໍອັດຕາການອ່ອນເພຍຂອງກ້າມຊີ້ນ.
ການປິ່ນປົວນີ້ໃຫ້ແນວໃດ?
ນີ້ບໍ່ແມ່ນຢາເມັດທີ່ກິນທຸກໆມື້. Elevidys ເປັນການປິ່ນປົວທີ່ໃຊ້ ໄດ້ຄັ້ງດຽວໃນ ຊີວິດ.
ນີ້ແມ່ນໃຫ້ເປັນນ້ຳเกลือເຂົ້າເສັ້ນເລືອດຄືກັບນ້ຳເກືອ. ແຕ່ບໍ່ສາມາດເຮັດໄດ້ຢູ່ເຮືອນ. ມັນຈະຖືກໃຫ້ ຢູ່ໂຮງໝໍພາຍໃຕ້ການຊີ້ນຳຢ່າງເຕັມທີ່ຂອງທ່ານໝໍ . ເພາະວ່າເດັກຕ້ອງໄດ້ຮັບການຕິດຕາມຢ່າງລະມັດລະວັງເປັນເວລາຫຼາຍຊົ່ວໂມງໃນຂະນະທີ່ກຳລັງໃຫ້ການປິ່ນປົວ.
ກ່ອນການປິ່ນປົວ, ຈະເລີ່ມໃຊ້ຢາສະເຕີຣອຍປະເພດ corticosteroid ເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນຄວາມສ່ຽງຂອງຜົນຂ້າງຄຽງ. ທ່ານໝໍຍັງຈະຮັບປະກັນວ່າເດັກໄດ້ຮັບການສັກຢາວັກຊີນຄົບຕາມທີ່ກຳນົດໄວ້.
ຜົນຂອງການຄົ້ນຄວ້າແມ່ນຫຍັງ?
ການສຶກສາຫຼາຍໆຄັ້ງໄດ້ຖືກດຳເນີນກ່ຽວກັບປະສິດທິພາບ ແລະ ຄວາມປອດໄພຂອງຢານີ້. ການສຶກສາເຫຼົ່ານີ້ໄດ້ສຶກສາຄວາມແຕກຕ່າງລະຫວ່າງເດັກນ້ອຍທີ່ໄດ້ຮັບຢາ Elevidys ແລະ ຜູ້ທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບຢານີ້ (ກຸ່ມຢາหลอก). ດັ່ງນັ້ນ, ນີ້ແມ່ນຜົນປະໂຫຍດຕົ້ນຕໍບາງຢ່າງທີ່ພົບເຫັນ.
| ຜົນປະໂຫຍດ | ຄຳອະທິບາຍງ່າຍໆ |
|---|---|
| ການເຄື່ອນທີ່ທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນ (ຄະແນນ NSAA) | ໃນການປະເມີນການຍ່າງໄປມາຂອງເດັກ North Star (NSAA), ເຊິ່ງເປັນການທົດສອບທີ່ວັດແທກການເຄື່ອນໄຫວຂອງເດັກ, ເດັກນ້ອຍທີ່ກິນຢາ Elevidys ໄດ້ຄະແນນສະເລ່ຍສູງກວ່າເດັກທີ່ບໍ່ໄດ້ກິນຢາປະມານ 2 ຄະແນນ. ນີ້ໝາຍຄວາມວ່າຄວາມສາມາດໃນການປະຕິບັດກິດຈະກຳປະຈຳວັນຂອງເຂົາເຈົ້າໄດ້ດີຂຶ້ນເລັກນ້ອຍ. |
| ການເພີ່ມຂຶ້ນຂອງ dystrophin ໃນກ້າມຊີ້ນ | ໃນການຄົ້ນຄວ້າ, ເມື່ອເອົາກ້າມຊີ້ນສ່ວນນ້ອຍໆຂອງເດັກໄປກວດ (ການກວດເນື້ອເຍື່ອ), ປະລິມານໂປຣຕີນ dystrophin ໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນຂອງເດັກທີ່ໄດ້ຮັບຢາ Elevidys ໄດ້ເພີ່ມຂຶ້ນຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ. |
| ຄວາມໄວຂອງກິດຈະກໍາທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນ | ເມື່ອວັດແທກເວລາທີ່ໃຊ້ໃນການລຸກຂຶ້ນຈາກທ່ານອນ, ແລ່ນ 10 ແມັດ, ແລະ ປີນຂັ້ນໄດ 4 ຂັ້ນ, ເດັກນ້ອຍທີ່ໄດ້ຮັບ Elevidys ສາມາດເຮັດວຽກເຫຼົ່ານີ້ໄດ້ໄວຂຶ້ນເລັກນ້ອຍ. |
ແຕ່ຈົ່ງຈື່ໄວ້ວ່າບໍ່ແມ່ນເດັກທຸກຄົນຈະໄດ້ຮັບຜົນຄືກັນ. ທ່ານ ແລະ ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຄວນປຶກສາຫາລືກ່ຽວກັບຜົນໄດ້ຮັບຮ່ວມກັນເພື່ອກຳນົດວ່າການປິ່ນປົວປະສົບຜົນສຳເລັດແນວໃດ.
ມີກໍລະນີໃດແດ່ທີ່ບໍ່ຄວນໃຫ້ການປິ່ນປົວນີ້?
ແມ່ນແລ້ວ, ແນ່ນອນ. ບໍ່ແມ່ນເດັກທຸກຄົນທີ່ເປັນພະຍາດ DMD ສາມາດໄດ້ຮັບຢານີ້. ມີບາງກໍລະນີພິເສດທີ່ບໍ່ຄວນໃຫ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Elevidys.
- ຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາສະເພາະ: ເດັກທີ່ມີຄວາມຜິດປົກກະຕິສະເພາະບາງຢ່າງໃນ gene ທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດ DMD (ຕົວຢ່າງ , ການລຶບລ້າງໃນ exon 8 ຫຼື exon 9 ) ຈະບໍ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວນີ້. ສິ່ງນີ້ສາມາດກວດພົບໄດ້ໂດຍການກວດທາງພັນທຸກໍາກ່ອນການປິ່ນປົວ.
- ລະດັບພູມຕ້ານທານທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນ:ບໍ່ຄວນໃຫ້ຢາ Elevidys ແກ່ເດັກທີ່ມີລະດັບພູມຕ້ານທານສູງຕໍ່ກັບໄວຣັດ (AAVrh74 vector) ທີ່ນຳເຊື້ອໄວຣັດມາ. ນີ້ແມ່ນຍ້ອນວ່າພູມຕ້ານທານເຫຼົ່ານັ້ນສາມາດປ້ອງກັນບໍ່ໃຫ້ຢາໄປເຖິງກ້າມຊີ້ນໄດ້ຢ່າງຖືກຕ້ອງ ແລະ ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ຮ້າຍແຮງ. ສິ່ງນີ້ຍັງສາມາດກວດພົບລ່ວງໜ້າໄດ້ດ້ວຍການກວດເລືອດ.
- ການຕິດເຊື້ອທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວ: ຖ້າເດັກມີ ການຕິດເຊື້ອໃດໆເຊັ່ນ: ໄຂ້, ຫວັດ, ໄອ, ຫຼື ເຈັບທ້ອງ ໃນເວລາເລີ່ມການປິ່ນປົວ, ການປິ່ນປົວຈະບໍ່ເລີ່ມຕົ້ນຈົນກວ່າມັນຈະຫາຍດີໝົດ.
ຜົນຂ້າງຄຽງ ແລະ ວິທີການຈັດການກັບພວກມັນ?
ເຊັ່ນດຽວກັນກັບການປິ່ນປົວອື່ນໆ, Elevidys ສາມາດເຮັດໃຫ້ເກີດຜົນຂ້າງຄຽງໄດ້. ຜົນຂ້າງຄຽງທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດແມ່ນ ປວດຮາກ ແລະ ຮາກ . ສິ່ງເຫຼົ່ານີ້ມັກຈະເກີດຂຶ້ນໃນສອງສາມອາທິດທຳອິດ. ຖ້າລູກຂອງທ່ານມີອາການເຫຼົ່ານີ້, ໃຫ້ບອກທ່ານໝໍຂອງທ່ານ. ເຂົາເຈົ້າຈະໃຫ້ຢາເພື່ອຊ່ວຍໃນການຮາກ. ມັນຍັງເປັນສິ່ງສຳຄັນທີ່ຈະ ດື່ມນ້ຳຫຼາຍໆ ເພື່ອປ້ອງກັນການຂາດນ້ຳ.
ນອກຈາກນັ້ນ, ມັນຍັງດີທີ່ຈະຮູ້ເຖິງຜົນຂ້າງຄຽງອື່ນໆທີ່ອາດເກີດຂຶ້ນ ແລະ ອາການຂອງມັນ.
| ຜົນຂ້າງຄຽງ | ຄຸນສົມບັດທີ່ຄວນລະວັງ |
|---|---|
| ໄຂ້ | ໄຂ້ສາມາດເປັນສັນຍານຂອງການຕິດເຊື້ອ, ສະນັ້ນຖ້າທ່ານເປັນໄຂ້, ໃຫ້ແຈ້ງໃຫ້ທ່ານໝໍຊາບ. |
| ຈຳນວນເມັດເລືອດຂາວຕໍ່າ (Thrombocytopenia) | ເກັດເລືອດຊ່ວຍໃຫ້ເລືອດແຂງຕົວເມື່ອທ່ານມີເລືອດອອກ. ຖ້າເກັດເລືອດເຫຼົ່ານີ້ຕໍ່າ,
|
| ຜົນກະທົບຕໍ່ຕັບ | ຖ້າສີຂາວຂອງຕາ ຫຼື ຜິວໜັງປ່ຽນເປັນສີເຫຼືອງ, ມັນອາດເປັນສັນຍານຂອງບັນຫາຕັບ. ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຈະກວດສອບສິ່ງນີ້ເປັນປະຈຳໂດຍການກວດເລືອດ (LFTs). |
| ຜົນກະທົບຕໍ່ຫົວໃຈ | ຖ້າທ່ານມີອາການປວດໜ້າເອິກ ຫຼື ຫາຍໃຈຍາກ, ມັນອາດເປັນສັນຍານຂອງການອັກເສບຂອງກ້າມຊີ້ນຫົວໃຈ. ແຈ້ງໃຫ້ທ່ານໝໍຂອງທ່ານຊາບທັນທີ. |
ສິ່ງທີ່ສຳຄັນທີ່ສຸດແມ່ນ ໃຫ້ປຶກສາກັບທ່ານໝໍຂອງທ່ານໂດຍບໍ່ລັງເລໃຈກ່ຽວກັບອາການໃດໆທີ່ທ່ານຄິດວ່າຜິດປົກກະຕິ.
ຈະມີການກວດຫຍັງແດ່ກ່ອນ ແລະ ຫຼັງການປິ່ນປົວ?
ແມ່ນແລ້ວ, ເນື່ອງຈາກວ່ານີ້ແມ່ນການປິ່ນປົວທີ່ສັບສົນ, ການກວດຫຼາຍໆຄັ້ງຈຶ່ງຖືກປະຕິບັດເພື່ອໃຫ້ເຂົ້າໃຈສະພາບສຸຂະພາບຂອງເດັກດີຂຶ້ນ.
- ການກວດພັນທຸກໍາ: ເພື່ອຢືນຢັນວ່າເດັກມີ DMD ເອງຫຼືບໍ່ ແລະ ມີຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງພັນທຸກໍາທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ Elevidys ບໍ່ມີສິດໄດ້ຮັບຫຼືບໍ່.
- ການກວດພູມຕ້ານທານ: ກວດສອບລະດັບຂອງພູມຕ້ານທານຕໍ່ກັບໄວຣັດ AAVrh74 ທີ່ພວກເຮົາໄດ້ກ່າວເຖິງກ່ອນໜ້ານີ້.
- ການກວດເລືອດຄົບຖ້ວນ (CBC): ກວດຫາການຕິດເຊື້ອ ຫຼື ຄວາມຜິດປົກກະຕິອື່ນໆຂອງເລືອດ.
- ການກວດການເຮັດວຽກຂອງຕັບ (LFT): ຕິດຕາມສຸຂະພາບຕັບກ່ອນ ແລະ ຫຼັງການປິ່ນປົວ.
- ສຸຂະພາບກ້າມຊີ້ນຫົວໃຈ (ການກວດ Troponin): ຊອກຫາວ່າຫົວໃຈໄດ້ຮັບຜົນກະທົບຫຼືບໍ່.
- ລະດັບເມັດເລືອດຂາວໃນເລືອດ: ຕິດຕາມການຫຼຸດລົງຂອງລະດັບເມັດເລືອດຂາວຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ.
ການກວດທັງໝົດເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນເຮັດເພື່ອຮັບປະກັນຄວາມປອດໄພຂອງເດັກຢ່າງເຕັມທີ່ເທົ່າທີ່ຈະເປັນໄປໄດ້.
ຂໍ້ຄວາມເອົາກັບບ້ານ
- Elevidys ແມ່ນ ການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາຄັ້ງດຽວໃນຊີວິດ ສໍາລັບພະຍາດ Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ມັນບໍ່ແມ່ນການປິ່ນປົວພະຍາດນີ້, ແຕ່ມັນໃຫ້ຄວາມຫວັງໃນການຊະລໍອັດຕາການອ່ອນເພຍຂອງກ້າມຊີ້ນ.
- ມັນເຮັດວຽກໂດຍການຊ່ວຍໃຫ້ຮ່າງກາຍຜະລິດ ໂປຣຕີນ dystrophin ຮູບແບບທີ່ສັ້ນກວ່າ ແລະ ເຮັດວຽກໄດ້ດີຂຶ້ນ .
- ການປິ່ນປົວນີ້ບໍ່ເໝາະສົມກັບເດັກທຸກຄົນ ທີ່ເປັນພະຍາດ DMD. ມັນຮຽກຮ້ອງໃຫ້ມີການກວດພັນທຸກໍາ ແລະ ການກວດເລືອດສະເພາະເພື່ອກໍານົດເງື່ອນໄຂ.
- ການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນໃຫ້ເປັນການສັກຢາເຂົ້າເສັ້ນເລືອດ ໃນໂຮງໝໍ, ພາຍໃຕ້ການຊີ້ນຳຂອງແພດ .
- ອາດມີຜົນຂ້າງຄຽງເຊັ່ນ: ຮາກ ແລະ ປວດຮາກ. ທ່ານຄວນລະວັງອາການທີ່ຮ້າຍແຮງເຊັ່ນ: ເມັດເລືອດຂາວຕໍ່າ. ໃນກໍລະນີທີ່ມີອາການບໍ່ສະບາຍ, ໃຫ້ບອກທ່ານໝໍຂອງທ່ານທັນທີ.
- ນີ້ແມ່ນການປິ່ນປົວທີ່ສັບສົນ ແລະ ໃໝ່ຫຼາຍ, ສະນັ້ນ ໃຫ້ແນ່ໃຈວ່າທ່ານໄດ້ປຶກສາຫາລືລາຍລະອຽດທັງໝົດກັບທ່ານໝໍຂອງລູກທ່ານ ແລະ ໃຫ້ເພິ່ນອະທິບາຍໃຫ້ທ່ານຟັງ.
💬 Comments (0)
ຍັງບໍ່ທັນມີຄຳເຫັນເທື່ອ. ເພີ່ມຄຳເຫັນຂອງທ່ານຢູ່ທີ່ນີ້ເປັນເທື່ອທຳອິດ.
ເພີ່ມຄຳເຫັນຂອງເຈົ້າ