Jauna cerība cilvēkiem ar A hemofiliju: uzziniet par Altuviiio!

Vai jums vai kādam jūsu ģimenē ir A hemofilija? Ja tā, jūs droši vien pārāk labi zināt, cik grūti ir apturēt asiņošanu pat no neliela griezuma un cik nepieciešamas biežas injekcijas. Tas patiesi ir dzīvi mainošs izaicinājums. Taču tagad ir pieejamas jaunas zāles, ko var lietot šī stāvokļa ārstēšanai, un tās var lietot tikai reizi nedēļā. Šodien mēs runājam par šīm zālēm, ko sauc par Altuviiio.

Kas ir A hemofilija? Kā Altuviiio var palīdzēt?

Vienkārši sakot, A hemofilija ir ģenētiska slimība, kas tiek nodota no vecākiem bērnam. Personai ar šo slimību ir ļoti zems VIII faktora līmenis, kas ir svarīga olbaltumviela, kas palīdz asinīm recēt.

Iedomājieties mūsu asinis kā javu, kas satur kopā sienu. Kad rodas brūce, šai javai ir jāsasienas, lai to aizvērtu. VIII faktors ir kā cements, kas satur kopā šo javu. Tā kā cilvēkam ar A hemofiliju trūkst šī "cementa" (VIII faktora), asiņošanas apturēšanai no brūces ir nepieciešams ilgs laiks.

Stāvoklis var būt viegls, vidēji smags vai smags atkarībā no VIII faktora līmeņa. Tā kā slimība ir iedzimta (ar X hromosomu saistīta), tā visbiežāk sastopama vīriešiem, un viņiem tiek novēroti vissmagākie gadījumi. Var tikt skartas arī sievietes, taču simptomi parasti ir vieglāki.

Personai ar smagu hemofiliju var rasties asiņošana locītavās, muskuļos vai iekšējos orgānos bez redzama iemesla, ne tikai neliela griezuma dēļ. Mēs to saucam par "spontānu asiņošanu". Ja tā netiek pareizi ārstēta, tā var izraisīt ilgstošus bojājumus un pat apdraudēt dzīvību.

Parastā ārstēšanas metode ir rekombinantā VIII faktora proteīna injicēšana, kas tiek ražots laboratorijā. To izmanto divos veidos:

1. Ārstēšana "pēc pieprasījuma": injekcija tiek veikta tikai tad, kad sākas asiņošana, lai to apturētu.

2. Profilaktiskā ārstēšana: Lai novērstu asiņošanu pacientiem ar smagiem stāvokļiem, nepārtrauktas injekcijas tiek veiktas pēc noteikta grafika (piemēram, divas vai trīs reizes nedēļā).

Šeit noder Altuviiio. Lai gan lielākajai daļai esošo VIII faktora medikamentu nepieciešamas divas vai trīs devas nedēļā, Altuviiio jālieto vienu reizi nedēļā. Tas ir tāpēc, ka tā īpašā olbaltumvielu struktūra (“Fc-VWF-XTEN”) ļauj VIII faktoram ilgstoši saglabāt stabilitāti un aktivitāti organismā.

Kā jūs lietojat šīs zāles?

Altuviio ir šķidras zāles, ko ievada vēnā. Tas ir, intravenozas (IV) infūzijas veidā. To parasti ievada veselības aprūpes speciālists slimnīcā vai klīnikā.

Zāļu kastītē ir pulvera flakons, šķidruma šļirce un citi nepieciešamie piederumi. Vispirms jāsajauc pulveris un šķidrums, lai atšķaidītu zāles. Lai to izdarītu, jāizmanto īpašs adapteris, lai lēnām ievadītu šķidrumu no šļirces flakonā. Pēc tam flakons lēnām jāpagroza, lai pulveris pilnībā izšķīdinātu. Pēc tam šķidrums jāievelk atpakaļ šļircē.

Vissvarīgākais: pirms zāļu lietošanas rūpīgi izpētiet tās. Sagatavotajam šķidrumam jābūt dzidram, bezkrāsainam vai gaiši dzeltenam . Nelietojiet to, ja tajā ir kādi plankumi vai daļiņas. Sagatavotās zāles jāizlieto 3 stundu laikā.

Jums var būt nepieciešams vairāk nekā viens flakons, lai iegūtu parakstīto devu. Tādā gadījumā zāles no vairākiem flakoniem būs jāapvieno lielā šļircē, ko Jums iedos ārsts.

Kad deva ir gatava, šļircei piestiprina īpašu caurulīti, kas savukārt ir savienota ar vēnā ievietotu adatu. Pēc tam šļirci lēnām saspiež, lai injicētu zāles organismā. Tas var ilgt no 1 līdz 10 minūtēm.

Kādi ir konkrētie šo zāļu riski?

Dažreiz mūsu organisms ražo kaut ko līdzīgu "cīnītājiem" pret šo ārēji ievadīto VIII faktora proteīnu. Medicīniskā terminoloģijā tos sauc par inhibitoriem vai antivielām. Ja šie inhibitori veidojas, tie iznīcina VIII faktoru, padarot zāles daudz mazāk efektīvas.

Pagaidām nav skaidrs, cik bieži tas notiek Altuviio lietotāju vidū. Taču neuztraucieties, ārsts regulāri pārbaudīs jūsu asinis, lai noskaidrotu, vai nav izveidojušies šie inhibitori.

• Ja inhibitoru līmenis ir zems, ārsts var palielināt zāļu devu.
• Ja inhibitoru līmenis kļūst pārāk augsts, Jūs, iespējams, vairs nevarēsiet lietot Altuviio. Šādā gadījumā ārsts Jums izskaidros citas ārstēšanas metodes, kas ir īpaši paredzētas cilvēkiem ar inhibitoriem.

Ko pētījumi atklāja?

Pētījumi, kas veikti, lai pārliecinātos par Altuviiio efektivitāti, ir devuši ļoti labus rezultātus. Apskatīsim to vienkāršā tabulā.

Šie rezultāti liecina, ka Altuviio ir ļoti efektīvas zāles asiņošanas novēršanai un asiņošanas kontrolei, ja tā notiek.

Vēl dažas lietas, kas jāzina

• Cik ātri zāles iedarbojas?

Altuviiio paaugstina VIII faktora līmeni tūlīt pēc injekcijas. Tas ātri samazina asiņošanas risku. Tomēr nepārtrauciet zāļu lietošanu bez ārsta ieteikuma . Lai uzturētu augstu VIII faktora līmeni, zāles jālieto katru nedēļu pēc plāna.

• Vai tas mijiedarbojas ar citām zālēm?

Cik mums zināms, nav ziņots par Altuviio mijiedarbību ar citām zālēm. Tomēr ir svarīgi pastāstīt savam ārstam par visām zālēm, ko lietojat, pat vitamīniem.

• Vai šīs ir īpašas zāles?

Jā. Altuviiio ir „specializētas” zāles. Tas nozīmē, ka tās var nebūt pieejamas parastā aptiekā un, iespējams, būs jāiegādājas slimnīcas specializētajā aptiekā vai izmantojot valdības nodrošinātu sistēmu. Jūsu ārsts sniegs jums norādījumus par šo jautājumu.