He aha te pouri o tō whaea, o tō pāpā rānei ina uaua tō tamaiti ki te oma, ki te pekepeke, ki te piki arawhata, ki te whakatika rānei i te tūnga noho? Ko te Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) he mate ira e ngoikore haere ana ngā uaua, ā, ko ngā tama tāne te nuinga e pāngia ana. Ahakoa kāore anō kia kitea he rongoā tuturu mō tēnei, kua whakaurua mai ngā maimoatanga hou ki te ao hei whakahaere i te mate, hei whakangāwari ake hoki i te oranga o te tamaiti. I tēnei rā, ka kōrero tātou mō te rongoā ira e kiia nei ko Elevidys, kua kawea mai he tumanako hou.
He pēhea te mahi a tēnei rongoā e kiia nei ko Elevidys?
Hei mārama ki tēnei, me titiro tuatahi tātou ki te whanaketanga o te DMD. Whakaarohia ngā uaua o tō tātou tinana he whare pakari. Kia mau tonu ai te kaha o tēnei whare, kia kore ai e hinga, me whai pūmua motuhake e kiia nei ko te 'dystrophin'. He rite ki te sima e pupuri ana i ngā pereki i roto i te whare.
Mō ngā tamariki e pāngia ana e te DMD, nā te whakarerekētanga ira, kāore e tika te whakaputa i tēnei 'sima' e kiia nei ko te dystrophin. Mā tēnei ka ngoikore haere, ka pakaru haere ngā poraka hanga e kiia nei ko ngā uaua. Tuatahi, ka tīmata te ngoikore o ngā uaua o ngā waewae me ngā hope. Mā tēnei ka uaua te oma, te peke, me te piki arawhata. I roto i te wā, ka pā anō hoki tēnei ngoikore ki ngā ringa, te ngākau, me ngā pukahukahu.
He rongoā ira a Elevidys. Ki te whakarāpopototanga, ko te tuku i tētahi kape poto o tētahi ira kei roto ngā tohutohu mō te hanga i te dystrophin ki roto i ngā pūtau uaua mā roto i tētahi huaketo motuhake (kawe).
Mā tēnei ka āwhina te tinana o te tamaiti ki te whakaputa i tētahi momo pūmua dystrophin poto ake, engari he pai ake te mahi. Ko te tumanako a ngā tākuta mā tēnei 'sima hou' ka whakaroa i te tere o te ngoikore o ngā uaua.
Me pēhea te hoatu i tēnei maimoatanga?
Ehara tēnei i te pire e kainga ana i ia rā. He rongoā kotahi noa te wā e whakamahia ai a Elevidys.
Ka hoatu tēnei hei werohanga, pērā i te tote, ki roto i te uaua. Engari kāore e taea tēnei te mahi i te kāinga. Ka hoatu i roto i te hōhipera, i raro i te tirotiro katoa a ngā tākuta . Nā te mea me āta aroturukitia te tamaiti mō ētahi haora i te wā e hoatu ana te maimoatanga.
I mua i te maimoatanga, ka tīmatahia he rongoā steroid momo corticosteroid hei whakaiti i te tūponotanga o ngā pānga taha. Ka whakarite hoki te tākuta kua oti i te tamaiti āna werohanga katoa.
He aha ngā hua o te rangahau?
He maha ngā rangahau kua mahia mō te whai huatanga me te haumaru o tēnei rongoā. Kua akohia e ēnei rangahau ngā rerekētanga i waenga i ngā tamariki i hoatu ki a Elevidys me te hunga kāore i hoatu (rōpū placebo). Nō reira, anei ētahi o ngā painga matua i kitea.
| Painga | He whakamārama māmā |
|---|---|
| Te nekenekehanga nui ake (Kaute NSAA) | I te North Star Ambulatory Assessment (NSAA), he whakamātautau e ine ana i te nekenekehanga o ngā tamariki, ko ngā tamariki i tango i te Elevidys e rua ngā piro teitei ake i te toharite i ngā tamariki kāore i tango i te rongoā. Ko te tikanga tēnei kua paku pai ake tō rātou kaha ki te mahi i ngā mahi o ia rā. |
| Te pikinga o te dystrophin i roto i ngā uaua | I roto i te rangahau, i te wā i tangohia ai tētahi wāhanga iti o ngā uaua o ngā tamariki, ā, i tirotirohia (biopsy), i tino piki ake te nui o te pūmua dystrophin i roto i ngā pūtau uaua o ngā tamariki i whiwhi Elevidys. |
| Te tere ake o ngā mahi | I te ine i te wā e hiahiatia ana hei ara ake i te takotoranga, hei oma 10 mita, hei piki i ngā arawhata e 4, ka tere ake te mahi a ngā tamariki i whiwhi Elevidys i ēnei mahi. |
Engari kia maumahara ki tēnei. Kāore e rite ngā hua mō ia tamaiti. Me matapaki tahi kōrua ko tō tākuta i ngā hua kia mōhio ai koe ki te angitu o te maimoatanga.
He wā anō kei reira kāore e tika ana kia hoatu tēnei maimoatanga?
Āe, tino tika. Kāore e taea te hoatu i tēnei rongoā ki ngā tamariki katoa e pāngia ana e te DMD. Tērā ētahi wā motuhake kāore e tika kia hoatu te maimoatanga Elevidys.
- Ngā hapa ira motuhake: Kāore e tukuna tēnei maimoatanga ki ngā tamariki he hapa motuhake kei roto i te ira e puta ai te DMD (hei tauira , ngā mukunga i roto i te exon 8, i te exon 9 rānei ). Ka taea tēnei te kite mā te whakamātautau ira i mua i te maimoatanga.
- Ngā taumata paturopi kua piki ake:Kaua e hoatu te Elevidys ki ngā tamariki he nui te taumata o ngā paturopi hei ārai i te huaketo (AAVrh74 kawe) e kawe ana i taua huaketo. Nā te mea ka taea e aua paturopi te aukati i te rongoā kia tae tika ki ngā uaua, ā, ka pā mai he pānga kino kino. Ka taea hoki te kite i tēnei i mua i te whakamātautau toto.
- Mate Pūmanawa: Mena kei te pāngia te tamaiti e tētahi mate pērā i te kirika, te makariri, te mare, te mamae puku rānei i te wā e tīmata ai te maimoatanga, e kore te maimoatanga e tīmata kia ora rawa.
Ngā pānga taha, me pēhea te whakahaere i aua pānga?
Pērā i ngā maimoatanga katoa, ka pā mai pea ngā pānga taha o Elevidys. Ko ngā pānga taha tino kitea ko te whakapairuaki me te ruaki . I te nuinga o te wā ka puta ēnei i ngā wiki tuatahi. Mena kei tō tamaiti tētahi o ēnei tohu, kōrero ki tō tākuta. Ka hoatu e rātou he rongoā hei āwhina i te ruaki. He mea nui anō hoki kia nui te inu wai hei ārai i te matewai.
Hei tāpiritanga, he mea pai kia mōhio ki ngā pānga taha kē atu me ō rātou tohu.
| Pānga taha | Ngā āhuatanga hei tirotiro māu |
|---|---|
| Kirika | He tohu pea te kirika mō te mate urutā, nō reira, ki te pāngia koe e te kirika, me whakamōhio atu ki tō tākuta. |
| Te iti o te maha o ngā pereti toto (Thrombocytopenia) | Ka āwhina ngā pereti toto ki te totoka ina toto koe. Mena he iti ēnei,
|
| Ngā pānga ki te ate | Mena kei te kōwhai te mā o ngā kanohi, te kiri rānei, he tohu pea tēnei nō te raruraru ate. Ka tirotirohia tēnei e tō tākuta mā te mahi i ngā whakamātautau toto (LFT). |
| Ngā pānga ki te ngākau | Ki te mamae tō uma, ki te uaua rānei te manawa, he tohu pea tēnei nō te mumura o te uaua o te ngākau. Me kōrero tonu atu ki tō tākuta. |
Ko te mea nui ko te kōrero ki tō tākuta me te kore whakaroa mō ngā tohu e whakaaro ana koe he rerekē.
He aha ngā whakamātautau ka mahia i mua atu, ā, i muri mai i te maimoatanga?
Āe, nā te mea he maimoatanga uaua tēnei, he maha ngā whakamātautau ka mahia hei mārama ake i te āhua hauora o te tamaiti.
- Ngā whakamātautau ira: Hei whakaū mēnā kei te tamaiti te DMD tonu, me te mea he hapa ira kei reira e kore ai a Elevidys e whakaaetia.
- Ngā whakamātautau paturopi: Tirohia te taumata o ngā paturopi hei ārai i te huaketo AAVrh74 i kōrerotia e tātou i mua ake nei.
- Te tatau toto katoa (CBC): Tirohia mēnā he mate urutā, he rerekētanga toto rānei.
- Ngā whakamātautau mahi ate (LFT): Aroturukihia te hauora o te ate i mua me muri i te maimoatanga.
- Hauora o te uaua o te ngākau (whakamātautau Troponin): Kimihia mēnā kua pāngia te ngākau.
- Ngā taumata pereti toto: Aroturukihia te hekenga o ngā taumata pereti toto i muri i te maimoatanga.
Ka mahia ēnei whakamātautau katoa hei whakarite i te haumaru o te tamaiti ki te taumata teitei rawa atu.
Karere Tangohia ki te Kāinga
- He rongoā ira kotahi noa iho te Elevidys mō te Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Ehara i te rongoā mō te mate, engari he tumanako kei roto hei whakaroa i te tere o te ngoikore o te uaua.
- Ka mahi mā te āwhina i te tinana ki te whakaputa i tētahi momo poto ake, mahi hoki o te pūmua dystrophin .
- Kāore tēnei maimoatanga e pai mō ngā tamariki katoa e pāngia ana e te DMD. Me whai whakamātautau ira me ngā whakamātautau toto motuhake hei whakatau i te tika.
- Ka tukuna tēnei maimoatanga hei werohanga ki roto i tētahi uaua i roto i te hōhipera, i raro i te tirotiro a te tākuta .
- Tērā pea ka puta ngā pānga taha pēnei i te ruaki me te whakapairuaki. Me tūpato hoki koe ki ngā āhuatanga kino pēnei i te iti o ngā pereti toto. Mēnā ka pāngia koe e te mamae, me kōrero tonu ki tō tākuta.
- He maimoatanga tino uaua, he hou hoki tēnei, nō reira me kōrero ngā taipitopito katoa ki te tākuta o tāu tamaiti, me te whakamārama anō hoki.
💬 Comments (0)
Kaore ano kia tukuna he korero. Tāpirihia to korero ki konei mo te wa tuatahi.
Tāpirihia to korero