Зүрхний өвчнийг эмчлэх ATTR-CM хэмээх Амвуттра эмийн талаар ярилцъя уу? (ATTR-CM & Амвуттра)

Бидний биед агуулагдах уураг буруу хуримтлагдаж, зүрх, мэдрэл зэрэг чухал эрхтэнд хуримтлагдахад үүсдэг өвчний талаар та сонсоогүй байж магадгүй юм. Эдгээр нь ихэвчлэн ховор тохиолддог өвчин юм. Анагаах ухаанд энэ төрлийн уургийн хуримтлалыг амилоидоз гэж нэрлэдэг. Өнөөдөр бид зүрхэнд онцгойлон нөлөөлдөг, өөрөөр хэлбэл эдгээр уургууд зүрхний булчинд хуримтлагддаг ATTR-CM хэмээх ховор тохиолддог өвчний талаар болон үүнд хэрэглэдэг орчин үеийн Амвуттра эмийн талаар ярих болно.

ATTR-CM гэж яг юу вэ?

Энгийнээр хэлбэл, ATTR-CM гэдэг нь генетикийн гажиг эсвэл хөгшрөлтийн улмаас байгалийн жамаар үүсдэг, бидний биед үүсдэг TTR уураг хэлбэрээ өөрчилж, бөөгнөрөн зүрхний булчингийн хананд хуримтлагддаг эмгэг юм. Үүний бүтэн нэр нь Транстиретин Амилоид Кардиомиопати юм.

Үүнийг бодоод үз дээ, бидний зүрхний хана зөв шахахын тулд уян хатан байх шаардлагатай. Гэхдээ эдгээр уургууд хуримтлагдах үед зүрхний хана зузаарч, хатуурдаг . Бид үүнийг кардиомиопати гэж нэрлэдэг. Энэ нь зүрхийг цусыг зөв шахах чадваргүй болгодог. Цаг хугацаа өнгөрөхөд энэ нь зүрхний дутагдалд хүргэж болзошгүй юм.

ATTR-CM-тэй зарим хүмүүс ямар ч шинж тэмдэг мэдэрдэггүй ч зарим нь ердийн зүрхний шигдээстэй төстэй шинж тэмдэг илэрдэг.

• Бага зэрэг амьсгал давчдах (амьсгал давчдах)
• Ялангуяа хөл, шагайнд хавагнах
• Төөрөгдөл эсвэл цөхрөл
• Зүрхний цохилт нэмэгдэх эсвэл зүрхний цохилтын жигд бус байдал
• Цээжний өвдөлт

Энэ нь шатаар өгсөх, гэрийн ажил хийх эсвэл богино зайд алхах гэх мэт зүйлсийг хийх үед таныг хурдан ядраахад хүргэдэг.

Үүнээс гадна зүрхтэй холбоогүй бусад шинж тэмдэг илэрч болно. Жишээлбэл, сул дорой байдал, гар, хөл мэдээгүй болох эсвэл өвдөх , хэт их хөлрөх , толгой эргэх эсвэл ухаан алдах, хоол боловсруулах эрхтний асуудал.

Амвутра эм хэрхэн ажилладаг вэ?

Үүнийг ойлгохын тулд бид эхлээд TTR гэж нэрлэгддэг уургийн талаар бага зэрэг мэдэх хэрэгтэй. TTR (Транстиретин) нь бидний элгэнд голчлон үүсдэг уураг юм. Үүний гол үүрэг нь бамбай булчирхайн даавар болон А аминдэмийг бие махбодид тээвэрлэх явдал юм.

ATTR-CM-тэй хүмүүст генетикийн гажиг нь TTR уураг буруу хэлбэрээр үүсэхэд хүргэдэг. Уургийн энэхүү буруу хэлбэр нь зүрхэнд хуримтлагдаж, хуримтлагддаг.

Амвуттра эм нь генийн дуу намсгагчаар ажилладаг. Өөрөөр хэлбэл, энэ эм нь элэг рүү шууд очиж, алдаатай TTR уургийг хаадаг.Энэ нь үүсч буй генийн идэвхийг бууруулдаг. Энэ нь радиогийн дууг багасгахтай адил юм.

Амвуттра бол арьсан дор тарилга юм. Энэ вакциныг ихэвчлэн эрүүл мэндийн мэргэжилтэн гурван сар тутамд хийдэг.

Энэ эмийн амжилтыг хэрхэн туршиж үзсэн бэ?

Аливаа шинэ эмийн нэгэн адил AMVUTTRA -ийн үр нөлөөг томоохон судалгаагаар баталгаажуулсан. Энэхүү судалгаанд ATTR-CM-ийн 655 өвчтөнд Амвуттра вакциныг, нөгөө бүлэгт гурван жилийн турш 12 сар тутамд эм агуулаагүй плацебо вакциныг хийсэн.

Судлаачид энэ эм үр дүнтэй эсэхийг хэмжихийн тулд хэд хэдэн хүчин зүйлийг судалсан.

• Зургаан минутын алхалтын тест: Энэ нь та 6 минутын дотор хэвийн хурдаар хэр хол алхаж болохыг хэмждэг. Зүрхний өвчин тань муудах тусам энэ зай багасдаг.
• Нью Йоркийн Зүрхний Холбоо (NYHA)-ны ангилал: Энэ нь зүрхний дутагдлын шинж тэмдгийн хүндийн зэргийг хэмждэг. Дөрвөн ангилал байдаг (I, II, III, IV). Ангийн тоо өндөр байх тусам өвчин хүндэрдэг.

• Амьдралын чанарын асуулга (KCCQ-OS): Энэ нь өвчний өвчтөний амьдралын чанарт үзүүлэх нөлөөллийг хэмждэг.

Судалгаагаар юу олдсон бэ?

Гурван жилийн эмчилгээний хугацаа дуусахад судлаачид үр дүнг шинжилсэн.

Гол олдвор нь Амвутра эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүд плацебо (хуурамч вакцин) хийлгэсэн хүмүүстэй харьцуулахад зүрхний дутагдлын улмаас нас барах, гэнэт эмнэлэгт хэвтэх эсвэл яаралтай тусламжийн өрөөнд (ETU) очих эрсдэл 28%-иар бага байсан явдал юм.

Өөр нэг чухал зүйл бол Амвуттра хүлээн авсан бүлэгт 42 сарын эцэст ямар нэгэн шалтгаанаар нас барах эрсдэл 35%-иар буурсан явдал юм.

Түүнчлэн, Амвутра эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүдийн алхах чадвар болон амьдралын чанар хяналттай буурсан байна.

Гэхдээ эдгээр судалгааны үр дүн хүн бүрт ижил биш байж болохыг санаарай. Та болон таны эмч Амвутра танд тохирох эсэх, ашиг тус нь гаж нөлөөнөөсөө давсан эсэхийг хамтдаа шийдэх хэрэгтэй болно.

Үр дүн болон гаж нөлөөний талаар мэдэж авцгаая.

Үр дүнг харахын тулд хэр хугацаа шаардагдах вэ?

Амвуттра бол цаг хугацааны явцад үр дүнтэй эм юм. Тиймээс үр дүн нь шууд харагдахгүй. Шинж тэмдгүүд сайжрахад хэдэн сар эсвэл түүнээс дээш хугацаа шаардагдаж магадгүй.

Гаж нөлөөг хэрхэн зохицуулах вэ?

Амвутрагийн гол гаж нөлөөний нэг бол цусан дахь А аминдэмийн түвшин буурах явдал юм. Учир нь TTR уураг нь А аминдэмийг бие махбодид дамжуулдаг. Эм нь TTR үйлдвэрлэлийг бууруулахад А аминдэмийн тээвэрлэлт мөн буурдаг.

• Таны эмч А аминдэмийн түвшинг шалгахын тулд цусны шинжилгээг тогтмол өгөх болно. Эдгээр шинжилгээг цаг тухайд нь хийлгэх нь маш чухал юм.
• Хоол хүнсэндээ А аминдэмээр баялаг хоол хүнс (жишээлбэл , лууван, чихэрлэг төмс, бууцай, өндөг, сүү, улаан чинжүү ) нэмээрэй.
• Хэрэв та харааны өөрчлөлтийг (ялангуяа шөнийн хараа муудах) анзаарсан бол эмчдээ яаралтай мэдэгдээрэй.
• Таны А аминдэмийн түвшингээс хамааран эмч тань А аминдэмийн нэмэлт тэжээл уухыг зөвлөж магадгүй юм.

Эдгээр нь Амвутрагийн цорын ганц гаж нөлөө биш юм. Хэрэв танд өөр ямар нэгэн шинж тэмдэг илэрвэл эмчтэйгээ зөвлөлдөх хэрэгтэй .