Заримдаа бидний генийн жижиг өөрчлөлтүүд нь эрүүл мэндийн томоохон асуудал үүсгэдэг. hATTR амилоидоз бол ховор тохиолддог боловч маш ноцтой генетикийн өвчний нэг юм. Энэ тохиолдолд бидний элгэнд үүсдэг уураг буруу хуримтлагдаж, мэдрэлийг гэмтээдэг. Энэ нь алхахад хэцүү, өвдөлттэй, мэдээгүй болох зэрэг олон асуудал үүсгэж болзошгүй. Гэхдээ одоо үүнийг эмчлэх шинэ эмчилгээ гарч ирэв. Өнөөдөр Вайнуа хэмээх энэхүү шинэ эмийн талаар ярилцъя.
Вайнуа эм хэрхэн үйлчилдэг вэ?
Үүнийг ойлгохын тулд эхлээд hATTR өвчнийг энгийнээр авч үзье. Бидний биед транстиретин (TTR) хэмээх уураг байдаг. Үүнийг элэг үйлдвэрлэдэг. hATTR өвчтэй хүний TTR генийн бага зэргийн өөрчлөлтөөс болж энэ уураг буруу нугалж, бөөгнөрөн, биед 'амилоид' гэж нэрлэгддэг бөөгнөрөл хэлбэрээр хуримтлагддаг. Энэ нь сүүний аарц шиг юм. Эдгээр амилоид бөөгнөрөл нь ихэвчлэн мэдрэлийн системд хуримтлагддаг. Дараа нь мэдрэлүүд гэмтэж, үйл ажиллагаа нь алдагддаг.
Одоо Вайнуа вакцины үйлчлэлийг авч үзье. Вайнуа эм нь алдаатай TTR уургийг үүсгэдэг генийг шууд чиглүүлдэг. Энгийнээр хэлбэл, энэ нь буруу зааварчилгаа өгдөг генийг "чимээгүй" болгодог.
Энэ нь элгэнд үүсдэг хэвийн бус TTR уургийн хэмжээг бууруулдаг. Энэ нь эргээд мэдрэлд амилоид хуримтлагдахыг бууруулж, мэдрэлийн гэмтлийн явцыг хянах боломжийг олгодог.
Энэ бол арьсан дор сар бүр тарьдаг тарилга юм. Онцгой зүйл нь өвчтөн эсвэл түүний асран хамгаалагч гэртээ ашиглахад зориулагдсан "автомат тарилга" хэлбэрээр ирдэг.
Энэ эмчилгээ надад тохирох эсэхийг би яаж мэдэх вэ?
Вайнуа танд тохирох эсэхийг эмч тань шийднэ. Энэ эмчилгээ нь ихэвчлэн дараах хүмүүст тохиромжтой:
- Хэрэв та ATTR амилоидозтой болох нь батлагдсан насанд хүрсэн хүн бол.
- Хэрэв өвчин нь мэдрэлийн гэмтэлд хүргэсэн бол.
Энэ шийдвэрийг гаргахаасаа өмнө эмч хэд хэдэн хүчин зүйлийг харгалзан үзэх болно.
- Гэр бүлийн түүх : Танай гэр бүлд энэ өвчнөөр өвчилсөн хүн байгаа эсэхийг шалгаарай.
- Шинж тэмдгийн үзлэг: Таны шинж тэмдгийг сайтар шалгана.
- Генетикийн шинжилгээ: TTR генийн мутацийг баталгаажуулахын тулд цусны шинжилгээ хийдэг.
- Дүрслэлийн шинжилгээ: MRI сканИймэрхүү шинжилгээгээр мэдрэл болон бусад эрхтэнд амилоид хуримтлагдаж байгаа эсэхийг шалгаж болно.
Вайнуа анагаах ухааны амжилтыг хэрхэн туршиж үзсэн бэ?
Шинэ эмийг зах зээлд гаргахаас өмнө түүний чанар, аюулгүй байдал, үр нөлөөг тодорхойлохын тулд өргөн хүрээтэй судалгаа хийдэг. Вайнуа эм нь мөн NEURO-TTTransform хэмээх клиник туршилтад хамрагдсан.
Энэхүү судалгаа нь голчлон дараахь зүйлийг авч үзсэн.
1. Вайнуа эм нь цусан дахь TTR уургийн түвшинг хэрхэн өөрчилдөг вэ?
2. Энэ нь hATTR өвчтөнүүдийн мэдрэлийн гэмтэлтэй холбоотой шинж тэмдгүүдэд хэрхэн нөлөөлөх вэ?
Тэд үүнийг хэмжих тусгай аргыг ашигласан.
- Мэдрэлийн эмгэгийн сулралын оноо (NIS): Энэ бол тусгай онооны систем юм. Энэ нь булчингийн хүч чадал, рефлекс, мэдрэмжийг хэмждэг. Оноо бага байх тусам мэдрэлийн байдал сайжирдаг.
- Амьдралын чанар (QOL-DN): Энэ нь өвчтөний ядаргаа, өдөр тутмын үйл ажиллагаа явуулах чадвар, сэтгэцийн байдлыг хэмждэг. Мөн бага оноо нь амьдралын чанар сайжирч байгааг илтгэнэ.
Вайнуагийн амжилтыг энэхүү судалгааны үр дүнг эм агуулаагүй плацебо өгсөн өөр нэг судалгаанд хамрагдсан өвчтөнүүдийн үр дүнтэй харьцуулснаар баталсан.
| Судалгаанд оролцогчдыг хэрхэн сонгосон бэ | |
|---|---|
| Хамралтын шалгуур | Хасах шалгуур |
| - 18-82 насныхан - hATTR-ийн улмаас мэдрэлийн гэмтлийн 1-р үе шат (тусламжгүйгээр алхах) эсвэл 2-р үе шат (тусламжтай алхах) бүхий хүмүүс - TTR генийн мутаци батлагдсан хүмүүс | - Амилоидозын бусад хэлбэрүүдтэй хүмүүс - Чихрийн шижин гэх мэт бусад шалтгаанаас болж мэдрэлийн гэмтэлтэй хүмүүс - Элэг шилжүүлэн суулгасан болон элэг шилжүүлэн суулгах мэс засалд орох гэж буй хүмүүс - hATTR-ийн бусад тодорхой эмчилгээ хийлгэж буй хүмүүс |
Судалгааны гол үр дүн юу байсан бэ?
Судалгааны үр дүн маш урам зориг өгсөн. Вайнуа эмчилгээг 66 долоо хоногийн турш хийлгэсэн хүмүүс плацебо хэрэглэсэн хүмүүсээс хамаагүй илүү сайн үр дүнтэй байсан.
- Тэдний цусан дахь хортой TTR уургийн түвшин мэдэгдэхүйц буурсан байв.
- Мэдрэлийн шинж тэмдгүүд (NIS оноо)-ыг мэдэгдэхүйц хянасан.
- Түүнчлэн тэдний амьдралын чанар мэдэгдэхүйц сайжирсан.
Вайнуагийн гаж нөлөө юу вэ, тэдгээрийг хэрхэн зохицуулах вэ?
Бусад эмийн нэгэн адил Вайнуа нь зарим бага зэргийн гаж нөлөө үзүүлдэг. Хамгийн түгээмэл нь:
| Гаж нөлөө | Хэрхэн удирдах вэ |
|---|---|
| А аминдэмийн түвшин буурсан | А аминдэмийн нэмэлтийг эмчийн зааврын дагуу яг таг ууна. Эмчийн заавраас хэтрүүлж хэзээ ч бүү уу. Хэрэв та шөнийн хараа муудах эсвэл нүд хуурайших зэрэг харааны өөрчлөлтийг анзаарсан бол эмчдээ яаралтай мэдэгдээрэй. |
| Бөөлжих | Хангалттай ус, шингэн зүйл уугаарай. Тослог болон хүнд хоолноос зайлсхий. Аажмаар идээрэй. Хэрэв хэдэн өдрийн дараа бөөлжих нь зогсохгүй бол эмчтэйгээ заавал зөвлөлдөөрэй. |
Эдгээр нь гол гаж нөлөө юм. Үүнээс гадна, таныг зовоож буй аливаа шинж тэмдгийн талаар эмчтэйгээ ярилцаарай.
Эмчилгээ амжилттай болсон эсэхийг яаж мэдэх вэ?
Таны эмч таны эрүүл мэндийг тогтмол хянаж байх болно. Үүнд таны TTR түвшинг шалгах цусны шинжилгээ орно. Тэд мөн таны мэдрэлийн шинж тэмдгүүд хэр сайжирч байгааг шалгах болно. Цаг хугацаа өнгөрөхөд та булчингийн хүч чадал, өдөр тутмын ажил хийх чадвар, сэтгэл санааны байдал сайжирч байгааг анзаарч магадгүй юм.
Хамгийн чухал зүйл бол эмчийн зөвлөгөөгүйгээр вакцинжуулалтыг ямар ч шалтгаанаар зогсоож болохгүй эсвэл вакцинжуулалтын хуваарийг өөрчилж болохгүй.
Бусад эм, хоол хүнстэй холбоотой асуудал байна уу?
Одоогийн судалгаагаар Вайнуа болон бусад эм, хүнсний бүтээгдэхүүний хооронд ямар нэгэн сөрөг харилцан үйлчлэл илрээгүй байна. Гэсэн хэдий ч ирээдүйд шинэ мэдээлэл гарч ирж магадгүй юм.
Тиймээс энэ эмчилгээг эхлэхээс өмнө болон эмчилгээний явцад эмчдээ хэрэглэж буй бусад бүх эм, витамин, нэмэлт тэжээл, Аюрведийн бүтээгдэхүүний талаар бүрэн тайлбар өгөх хэрэгтэй. Энэ нь таны аюулгүй байдалд маш чухал юм.
Гэртээ авч явах мессеж
- Вайнуа бол ховор тохиолддог генетикийн өвчин болох hATTR амилоидозын үед батлагдсан шинэлэг, сар бүр хэрэглэх вакцины эмчилгээ юм.
- Энэ нь мэдрэлийг гэмтээдэг хэвийн бус уургийн бие махбодийн үйлдвэрлэлийг бууруулдаг.
- Энэ нь өвчний улмаас үүссэн мэдрэлийн гэмтлийг хянах, өвчтөний амьдралын чанарыг сайжруулахад тусалдаг.
- А аминдэмийн түвшин буурах нь гол гаж нөлөө тул эмчийн зааж өгсөн А аминдэмийн нэмэлтийг зааврын дагуу уух нь чухал юм.
- Эмчилгээг эхлүүлэх эсвэл зогсоохоос өмнө, мөн ямар нэгэн гаж нөлөө илэрвэл эмчтэйгээ үргэлж зөвлөлдөөрэй.
💬 Comments (0)
Одоогоор ямар ч сэтгэгдэл нийтлээгүй байна. Энд анх удаа сэтгэгдэлээ нэмнэ үү.
Сэтгэгдэлээ нэмнэ үү