आपण ATTR-CM नावाच्या हृदयरोगावरील अमवुत्र औषधाबद्दल बोलूया का? (ATTR-CM आणि अमवुत्र)

आपल्या शरीरातील एका प्रकारच्या प्रथिनांचा चुकीच्या पद्धतीने संचय होऊन ते हृदय आणि नसा यांसारख्या महत्त्वाच्या अवयवांमध्ये जमा होतात, ज्यामुळे होणाऱ्या आजारांबद्दल तुम्ही कदाचित ऐकले नसेल. हे आजार बहुतेकदा दुर्मिळ असतात. वैद्यकीय भाषेत, या प्रकारच्या प्रथिन संचयाला 'अमायलोसिस' (amyloidosis ) म्हणतात. आज आपण एटीटीआर-सीएम (ATTR-CM) नावाच्या एका दुर्मिळ आजाराबद्दल बोलणार आहोत, जो विशेषतः हृदयावर परिणाम करतो, म्हणजेच ज्यामध्ये ही प्रथिने हृदयाच्या स्नायूंमध्ये जमा होतात, आणि त्यासाठी वापरल्या जाणाऱ्या 'अम्वुत्रा' (Amvuttra) नावाच्या आधुनिक औषधाबद्दलही जाणून घेणार आहोत.

ATTR-CM नक्की काय आहे?

सोप्या भाषेत सांगायचे झाल्यास, एटीटीआर-सीएम (ATTR-CM) ही एक अशी स्थिती आहे, ज्यामध्ये अनुवांशिक दोषामुळे किंवा नैसर्गिकरित्या वाढत्या वयानुसार, आपल्या शरीरात तयार होणारे टीटीआर (TTR) नावाचे प्रथिन आकार बदलून एकत्र जमा होते आणि हृदयाच्या स्नायूंच्या भिंतींमध्ये साठते. याचे पूर्ण नाव ट्रान्सथायरेटिन अॅमिलॉइड कार्डिओमायोपॅथी (Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy) आहे.

विचार करा, रक्त योग्यरित्या पंप करण्यासाठी आपल्या हृदयाच्या भिंती लवचिक असणे आवश्यक आहे. पण जेव्हा ही प्रथिने जमा होतात, तेव्हा हृदयाच्या भिंती जाड आणि कडक होतात. याला कार्डिओमायोपॅथी म्हणतात. यामुळे हृदय योग्यरित्या रक्त पंप करू शकत नाही. कालांतराने, ही स्थिती हृदय निकामी होण्यापर्यंत (हार्ट फेल्युअर) पोहोचू शकते.

ATTR-CM असलेल्या काही लोकांना कोणतीही लक्षणे जाणवत नाहीत, परंतु इतरांना सामान्य हृदयविकाराच्या झटक्यासारखी लक्षणे जाणवतात.

• श्वास घेण्यास थोडा त्रास होणे (डिस्पनिया)
• सूज, विशेषतः पायांमध्ये आणि घोट्यांमध्ये
• गोंधळ किंवा निराशा
• हृदयाचे ठोके वाढणे किंवा अनियमित हृदयाचे ठोके
• छातीत दुखणे

यामुळे पायऱ्या चढणे, घरातील कामे करणे किंवा थोड्या अंतरापर्यंत चालणे यांसारख्या गोष्टी करताना तुम्हाला लवकर थकवा जाणवू शकतो.

याव्यतिरिक्त, हृदयाशी संबंधित नसलेली इतर लक्षणे देखील दिसू शकतात. उदाहरणार्थ, अशक्तपणा, हात आणि पायांना बधिरता किंवा वेदना , जास्त घाम येणे , चक्कर येणे किंवा बेशुद्ध पडणे आणि पचनाच्या समस्या.

अमवुत्र औषध कसे काम करते?

हे समजून घेण्यासाठी, आपल्याला प्रथम टीटीआर (TTR) नावाच्या प्रथिनाबद्दल थोडे जाणून घेणे आवश्यक आहे. टीटीआर (ट्रान्सथायरेटिन) हे एक प्रथिन आहे जे प्रामुख्याने आपल्या यकृतामध्ये तयार होते. संपूर्ण शरीरात थायरॉईड संप्रेरके आणि व्हिटॅमिन ए वाहून नेणे हे त्याचे मुख्य कार्य आहे.

ATTR-CM असलेल्या व्यक्तींमध्ये, एका जनुकीय दोषामुळे TTR प्रथिन चुकीच्या आकारात तयार होते. प्रथिनाचा हा चुकीचा आकार हृदयात साठतो आणि जमा होतो.

अमवुत्रा हे औषध जीन सायलेन्सर म्हणून काम करते. म्हणजेच, हे औषध थेट यकृतामध्ये जाऊन त्या सदोष TTR प्रथिनाला अवरोधित करते.हे तयार होत असलेल्या जनुकाची क्रियाशीलता कमी करते. हे रेडिओचा आवाज कमी करण्यासारखे आहे.

अम्वुत्रा हे त्वचेखालील इंजेक्शन आहे. ही लस सामान्यतः दर तीन महिन्यांनी आरोग्य व्यावसायिकाद्वारे दिली जाते.

या औषधाच्या यशाची चाचणी कशी घेण्यात आली?

कोणत्याही नवीन औषधाप्रमाणे, अमवुत्राची परिणामकारकता एका मोठ्या अभ्यासाद्वारे सिद्ध झाली आहे. या अभ्यासात, ६५५ एटीटीआर-सीएम (ATTR-CM) रुग्णांना अमवुत्रा लस देण्यात आली आणि दुसऱ्या गटाला कोणतेही औषध नसलेली प्लेसिबो लस तीन वर्षांसाठी दर १२ महिन्यांनी देण्यात आली.

हे औषध प्रभावी आहे की नाही हे मोजण्यासाठी संशोधकांनी अनेक घटकांचा अभ्यास केला.

• सहा मिनिटांची चालण्याची चाचणी: यामध्ये तुम्ही सामान्य गतीने ६ मिनिटांत किती अंतर चालू शकता हे मोजले जाते. तुमच्या हृदयाची स्थिती जसजशी बिघडते, तसतसे हे अंतर कमी होते.
• न्यूयॉर्क हार्ट असोसिएशन (NYHA) वर्गीकरण: याद्वारे हृदयविकाराच्या लक्षणांची तीव्रता मोजली जाते. याचे चार वर्ग आहेत (I, II, III, IV). वर्गाचा क्रमांक जितका जास्त, तितका आजार अधिक गंभीर असतो.

• जीवनमानाची गुणवत्ता प्रश्नावली (KCCQ-OS): याद्वारे रुग्णाच्या जीवनमानावर आजाराचा होणारा परिणाम मोजला जातो.

संशोधनात काय आढळले?

तीन वर्षांच्या उपचार कालावधीच्या शेवटी, संशोधकांनी निकालांचे विश्लेषण केले.

मुख्य निष्कर्ष असा होता की ज्या रुग्णांना अमवुत्रा देण्यात आले होते, त्यांच्यामध्ये प्लेसिबो (एक डमी लस) घेतलेल्यांच्या तुलनेत हृदयविकारामुळे मृत्यू किंवा अचानक रुग्णालयात दाखल होणे किंवा आपत्कालीन कक्षात (ETU) जाण्याचा धोका २८% कमी होता.

दुसरी महत्त्वाची गोष्ट म्हणजे, ४२ महिन्यांच्या अखेरीस, अमवुत्रा घेतलेल्या गटामध्ये कोणत्याही कारणाने होणाऱ्या मृत्यूचा धोका ३५ टक्क्यांनी कमी झाला होता.

याव्यतिरिक्त, ज्या रुग्णांना अमवुत्रा देण्यात आले होते, त्यांच्या चालण्याच्या क्षमतेत आणि जीवनमानात होणारी घट नियंत्रणात राहिली.

पण लक्षात ठेवा, हे संशोधनाचे निष्कर्ष प्रत्येकासाठी सारखेच असतील असे नाही. अमवुत्रा तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही आणि त्याचे फायदे दुष्परिणामांपेक्षा जास्त आहेत की नाही, हे तुम्हाला आणि तुमच्या डॉक्टरांना मिळून ठरवावे लागेल.

चला, परिणाम आणि दुष्परिणामांबद्दल जाणून घेऊया.

परिणाम दिसण्यासाठी किती वेळ लागतो?

अमवुत्रा हे एक असे औषध आहे ज्याचा परिणाम दिसण्यासाठी वेळ लागतो. त्यामुळे, त्याचे परिणाम लगेच दिसून येत नाहीत. लक्षणांमध्ये कोणतीही सुधारणा दिसण्यासाठी अनेक महिने किंवा त्याहून अधिक काळ लागू शकतो.

दुष्परिणाम कसे हाताळावेत?

अमवुत्राच्या मुख्य दुष्परिणामांपैकी एक म्हणजे रक्तातील व्हिटॅमिन ए ची पातळी कमी होणे. याचे कारण असे की, टीटीआर (TTR) प्रथिन संपूर्ण शरीरात व्हिटॅमिन ए चे वहन करते. जेव्हा हे औषध टीटीआरचे उत्पादन कमी करते, तेव्हा व्हिटॅमिन ए चे वहन देखील कमी होते.

• तुमचे डॉक्टर तुमच्या व्हिटॅमिन ए ची पातळी तपासण्यासाठी नियमितपणे रक्त तपासणी करायला सांगतील . या तपासण्या वेळेवर करून घेणे खूप महत्त्वाचे आहे.
• तुमच्या आहारात व्हिटॅमिन ए ने भरपूर असलेले पदार्थ (उदा. गाजर, रताळे, पालक, अंडी, दूध, लाल ढोबळी मिरची ) समाविष्ट करा.
• तुमच्या दृष्टीमध्ये काही बदल जाणवल्यास (विशेषतः रात्रीची दृष्टी कमी झाल्यास), तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब कळवा.
• तुमच्या व्हिटॅमिन ए च्या पातळीनुसार, तुमचे डॉक्टर व्हिटॅमिन ए सप्लिमेंट घेण्याची शिफारस करू शकतात.

अमवुत्राचे हे एकमेव दुष्परिणाम नाहीत. जर तुम्हाला इतर कोणतीही लक्षणे त्रासदायक वाटत असतील, तर तुमच्या डॉक्टरांशी नक्की बोला .