दुर्मिळ मज्जातंतू दुर्बल करणाऱ्या आजारासाठी (hATTR पॉलीन्यूरोपॅथी) अमवुत्रा औषध.

तुमच्या हातापायांना फक्त बधिरता किंवा मुंग्या आल्यासारखे वाटते का? किंवा तुम्हाला स्नायूंचा अशक्तपणा आणि चालण्यात अडचण येते का? कधीकधी, ही लक्षणे एका दुर्मिळ आजारामुळे उद्भवू शकतात, ज्याबद्दल आपण अद्याप ऐकलेले नाही. आज आपण अशाच एका आजाराबद्दल आणि त्यावरच्या एका नवीन उपचाराबद्दल बोलणार आहोत.

hATTR म्हणजे काय? अमवुत्र कसे काम करते?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, एचएटीटीआर (हेरेडिटरी ट्रान्सथायरेटिन-मेडिएटेड अॅमिलॉइडोसिस) हा एक अनुवांशिक आजार आहे. हा अॅमिलॉइडोसिस नावाच्या आजारांच्या गटात मोडतो. या आजारांमध्ये, आपल्या शरीरातील काही प्रथिने आपला आकार बदलतात, असामान्य पद्धतीने जमा होतात आणि विविध अवयवांमध्ये साठतात.

hATTR आजारामध्ये, ट्रान्सथायरेटिन (TTR) नावाचे प्रथिन अशा प्रकारे जमा होते. TTR हे खरे तर एक चांगले प्रथिन आहे, जे आपल्या यकृतामध्ये तयार होते आणि संपूर्ण शरीरात थायरॉईड संप्रेरके व व्हिटॅमिन ए वाहून नेण्यास मदत करते. तथापि, hATTR आजार असलेल्या व्यक्तीच्या TTR जनुकात एक लहान बदल, म्हणजेच उत्परिवर्तन (mutation) झालेले असते. परिणामी, तयार होणारे TTR प्रथिन चुकीच्या आकाराचे असते. हे विद्रूप प्रथिन जमा होते आणि मज्जातंतू, हृदय व पचनसंस्था यांसारख्या ठिकाणी अमायलॉइड नावाच्या साठ्याच्या स्वरूपात जमा होते.

जेव्हा हे थर नसांभोवती जमा होतात, तेव्हा त्यांना इजा पोहोचते. यालाच पॉलिन्यूरोपॅथी म्हणतात. तेव्हाच सूज, बधिरता, वेदना आणि चालण्यात अडचण यांसारखी आधी सांगितलेली लक्षणे दिसू लागतात.

महत्त्वाची गोष्ट ही आहे की, जरी तुम्हाला या आजाराशी संबंधित जनुकीय प्रकार कुटुंबातील सदस्याकडून वारसाने मिळाला असला तरी, याचा अर्थ असा नाही की तुम्हाला hATTR आजार नक्कीच होईल.

अमवुत्रा हे औषध यकृताद्वारे तयार होणाऱ्या या असामान्य TTR प्रथिनाचे प्रमाण कमी करून कार्य करते. यामुळे शरीरातील अमायलोइड साठ्याचे संचयन कमी होते, लक्षणे नियंत्रणात ठेवण्यास आणि आजार अधिक गंभीर होण्यापासून रोखण्यास किंवा उशीर करण्यास मदत होते.

तुमचे डॉक्टर तुमच्या लक्षणांवर उपचार करण्यासोबतच, तुमच्या आहारात आणि व्यायामाच्या नित्यक्रमात बदल करण्याची शिफारस देखील करतील. अलीकडेपर्यंत, या आजारावरील उपचाराचे एकमेव पर्याय म्हणजे लक्षणांवर नियंत्रण ठेवणे आणि आवश्यक असल्यास यकृत किंवा हृदय प्रत्यारोपण करणे हे होते. परंतु आता अमवुत्रासारखी आधुनिक औषधे, या आजाराचे मूळ कारण असलेल्या टीटीआर (TTR) प्रथिनाचे प्रमाण कमी करून, तुम्हाला या आजारावर नियंत्रण मिळवण्यास मदत करतात.

हे औषध कसे वापरायचे?

अम्वुत्रा हे त्वचेखाली दिले जाणारे एक इंजेक्शन आहे. हे डॉक्टर किंवा प्रशिक्षित नर्स यांसारख्या आरोग्य व्यावसायिकाद्वारे दिले जाते. हे सहसा वर्षातून चार वेळा (दर तीन महिन्यांनी) दिले जाते. तुम्ही तुमच्या डॉक्टरांच्या दवाखान्यात, क्लिनिकमध्ये किंवा अगदी घरीही ही लस घेण्याची व्यवस्था करू शकता.

✨ Hearing health Verified Partner

Medical grade state-of-the-art hearing aids

Advanced hearing aids designed for clear hearing and noise control in the ear.

Check Availability →

या औषधावर कसे संशोधन करण्यात आले आहे?

इतर कोणत्याही नवीन औषधाप्रमाणे, अमवुत्राची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता निश्चित करण्यासाठी क्लिनिकल ट्रायल्समध्ये तपासणी करण्यात आली आहे. या चाचणीमध्ये, अमवुत्रा घेतलेल्या रुग्णांच्या गटाची तुलना प्लेसिबो (placebo) घेतलेल्या रुग्णांच्या गटाशी करण्यात आली; प्लेसिबो म्हणजे एक बनावट उपचार, ज्यामध्ये कोणताही सक्रिय घटक नव्हता. यावरूनच औषध खरोखर काम करते की नाही हे आपण ठरवू शकतो.

या अभ्यासात hATTR आजार आणि त्यामुळे उद्भवलेल्या पॉलीन्यूरोपॅथी असलेल्या रुग्णांचा समावेश होता. विशेष स्कोअरिंग प्रणाली वापरून त्यांच्या मज्जातंतूंची कमजोरी, स्नायूंची ताकद आणि दैनंदिन कामे करण्याची क्षमता मोजण्यात आली.

अभ्यासाच्या निकालांनुसार, ज्या रुग्णांना अमवुत्रा देण्यात आले त्यांच्या मज्जासंस्थेच्या कार्यात आणि जीवनमानात सुधारणा झाली. त्यांचे न्यूरोलॉजिकल स्कोअर कमी झाले आणि लक्षणे सुधारली, तर ज्यांना प्लेसिबो देण्यात आला त्यांच्या लक्षणांमध्ये वाढ झाली.

पण लक्षात ठेवा, या अभ्यासांचे निष्कर्ष प्रत्येकासाठी सारखेच असतील असे नाही. हे औषध तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही आणि त्याचे फायदे धोक्यांपेक्षा जास्त आहेत की नाही, याबद्दल तुम्ही तुमच्या डॉक्टरांशी चर्चा केली पाहिजे.

मला औषधाचा परिणाम कधी जाणवू लागेल?

हा काही झटपट उपाय नाही. जसजसे औषध तुमच्या शरीरात हळूहळू काम करू लागते, तसतसे काही महिन्यांत तुमच्या लक्षणांमध्ये घट किंवा काही सुधारणा झाल्याचे तुम्हाला जाणवू शकते. या उपचाराचे दीर्घकालीन ध्येय रोगाची वाढ नियंत्रणात आणणे हे आहे. त्यामुळे, तुमच्या लक्षणांवर लक्ष ठेवणे अत्यंत महत्त्वाचे आहे.

तुमच्या डॉक्टरला या गोष्टींकडे लक्ष द्यायला सांगा:

• कोणाच्याही मदतीशिवाय चालण्याची क्षमता
• हातपायांना सुन्नपणा आणि मुंग्या येणे
• शारीरिक प्रतिक्षिप्त क्रिया
• उभे असताना रक्तदाब नियंत्रित करणे

जरी तुम्हाला लगेच बदल जाणवला नाही तरी, वेळेवर लसीकरण करून घ्यायला विसरू नका. तुमच्या प्रगतीवर लक्ष ठेवण्यासाठी तुमचे डॉक्टर विविध रक्त चाचण्या, स्कॅन किंवा शारीरिक तपासण्या देखील करू शकतात.

दुष्परिणाम आणि ते कसे हाताळावेत?

अमवुत्रासोबत दिसून येणारे सर्वात सामान्य दुष्परिणाम खालीलप्रमाणे आहेत:

• हात किंवा पायांमध्ये वेदना
• सांधेदुखी
• श्वास घेण्यास अडचण

याव्यतिरिक्त, अमवुत्रा तुमच्या व्हिटॅमिन ए ची पातळी कमी करू शकते . त्यामुळे, उपचारांपूर्वी आणि उपचार चालू असताना तुमचे डॉक्टर तुमच्या व्हिटॅमिन ए ची पातळी तपासण्यासाठी रक्त तपासणी करतील. जर तुम्हाला तुमच्या दृष्टीमध्ये काही बदल जाणवले, विशेषतः रात्रीच्या दृष्टीमध्ये समस्या जाणवल्या , तर तुमच्या डॉक्टरांना त्वरित कळवा.

हे एकमेव संभाव्य दुष्परिणाम नाहीत. तुम्हाला अस्वस्थ वाटेल अशी कोणतीही नवीन लक्षणे जाणवल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब सांगा.

इतर औषधांमुळे समस्या निर्माण होऊ शकतात का?

अमवुत्रामुळे इतर खाद्यपदार्थ, पेये किंवा औषधांसोबत कोणतीही लक्षणीय आंतरक्रिया होत असल्याचे ज्ञात नाही. तथापि, तुम्ही घेत असलेल्या सर्व औषधे, जीवनसत्त्वे, हर्बल उत्पादने आणि सप्लिमेंट्सबद्दल तुमच्या डॉक्टरांना सांगणे उत्तम राहील.