के PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) ले तपाईंलाई असर गर्छ? Fabhalta औषधिको बारेमा कुरा गरौं।

के तपाईंलाई निरन्तर थकान, अलिअलि हिँड्दा सास फेर्न गाह्रो हुने, वा बिहान गाढा खैरो पिसाब आउने जस्ता लक्षणहरू छन्? कहिलेकाहीँ यी दुर्लभ रक्त विकारका लक्षणहरू हुन सक्छन् जसलाई हामी डाक्टरहरूले पारोक्सिज्मल नोक्टर्नल हेमोग्लोबिनुरिया वा PNH भन्छौं। यो नाम सुन्दा नडराउनुहोस्। यो अलि जटिल भए पनि, यो रोग र यसको लागि फाभल्टा नामक नयाँ उपचारको बारेमा सरल र विस्तृत शब्दहरूमा कुरा गरौं।

PNH भनेको वास्तवमा के हो?

सरल भाषामा भन्नुपर्दा, PNH आनुवंशिक दोषको कारणले हुने एक धेरै दुर्लभ रक्त विकार हो। हाम्रा रातो रक्त कोषहरू (RBCs) वरिपरि सुरक्षात्मक प्रोटीन कोटिंग हुन्छ। यद्यपि, PNH मा, यो सुरक्षात्मक कोटिंग बन्दैन।

हाम्रो रातो रक्त कोषहरूलाई कवच बिनाको सिपाहीको रूपमा सोच्नुहोस्। यो सुरक्षा बिना, हाम्रो शरीरको आफ्नै प्रतिरक्षा प्रणाली भ्रमित हुन्छ र यी स्वस्थ रातो रक्त कोषहरूलाई शत्रु ठान्दै आक्रमण गर्न र नष्ट गर्न थाल्छ। रातो रक्त कोषहरूको यो समयपूर्व विघटनलाई हामी चिकित्सा रूपमा हेमोलाइसिस भन्छौं। यो विनाश रक्त नलीहरू भित्र (इन्ट्राभास्कुलर) र रक्त नलीहरू बाहिर (एक्स्ट्राभास्कुलर) दुवै हुन सक्छ।

जब रातो रक्त कोषहरू यसरी नष्ट हुन्छन्, मुख्य लक्षणहरू रक्तअल्पता र रगत जम्ने हुन सक्छन्। यी रगत जम्ने कहिलेकाहीं जीवनको लागि खतरा हुन सक्छन्। PNH भएको व्यक्तिले यी धेरै लक्षणहरू अनुभव गर्न सक्छ, वा उनीहरूमा केही मात्र हुन सक्छ।

PNH को उपचारमा रक्तक्षेपण, रक्तअल्पताको लागि फोलिक एसिड वा आइरन ट्याब्लेट, एन्टीकोआगुलेन्ट, र प्रतिरक्षा प्रणालीको आक्रमणबाट रातो रक्त कोशिकाहरूलाई जोगाउने औषधिहरू समावेश छन्। तपाईंले प्राप्त गर्ने उपचार तपाईंमा कति लक्षणहरू छन् र ती कति गम्भीर छन् भन्ने कुरामा निर्भर गर्दछ।

फाभल्टा औषधिले कसरी काम गर्छ?

PNH को लागि सामान्यतया इंजेक्शनको रूपमा दिइने इकुलिजुमाब (सोलिरिस) वा रभुलिजुमाब (अल्टोमिरिस) जस्ता औषधिहरूले हाम्रो प्रतिरक्षा प्रणालीको पूरक प्रणाली भनिने भागलाई C5 भनिन्छ, जसलाई अवरुद्ध गरेर काम गर्छन्। यद्यपि यी औषधिहरूले इन्ट्राभास्कुलर हेमोलाइसिस रोक्छन्, केही मानिसहरूलाई एक्स्ट्राभास्कुलर हेमोलाइसिसको कारणले एनीमिया हुन जारी रहन सक्छ।

यहीँनेर फाभल्टा भनिने पहिलो मौखिक औषधि महत्त्वपूर्ण हुन्छ।

हाम्रो प्रतिरक्षा प्रणालीलाई हाम्रो देशको रक्षा गर्ने सेनाको रूपमा सोच्नुहोस्। PNH मा, यस सेनाका केही भागहरू भ्रमित हुन्छन् र हाम्रो आफ्नै स्वस्थ रातो रक्त कोशिकाहरूलाई आक्रमण गर्छन्। फाभाल्टाले यो भ्रम निम्त्याउने कारक B नामक प्रोटिनलाई रोक्छ। यसले प्रतिरक्षा प्रणालीलाई रातो रक्त कोशिकाहरूलाई आक्रमण गर्नबाट रोक्छ। यसले स्वस्थ रातो रक्त कोशिकाहरूको संख्या बढाउँछ, लक्षणहरू कम गर्छ, र रक्तक्षेपणको आवश्यकता कम गर्छ।

✨ Medical equipment Verified Partner

Medical test equipment that can be used at home

Essential home medical devices including blood pressure monitors, oximeters and digital thermometers.

Check Availability →

मैले यो औषधि कसरी प्रयोग गर्नुपर्छ?

फाभल्टा एक क्याप्सुल हो जुन खानासँगै वा बिना दिनको दुई पटक पुरै निलिन्छ। क्याप्सुललाई नभाँच्नुहोस्, नचलाउनुहोस् वा चपाउनुहोस्। यदि तपाईंले कुनै खुराक छुटाउनुभयो भने, सम्झने बित्तिकै यसलाई लिनुहोस् र त्यसपछि बाँकी खुराकहरू सामान्य रूपमा लिनुहोस्। यदि तपाईं पहिले नै अर्को PNH औषधि (जस्तै इकुलिजुमाब वा रभुलिजुमाब) लिइरहनुभएको छ भने, तपाईंको डाक्टरले फाभल्टामा स्विच गर्ने सही तरिका बताउनुहुनेछ।

धेरै महत्त्वपूर्ण: यो उपचार सुरु गर्नुभन्दा कम्तिमा दुई हप्ता अघि तपाईंले आफ्नो सबै आवश्यक खोपहरू प्राप्त गर्नुभएको हुनु आवश्यक छ। यसमा निमोकोकल खोप र मेनिन्जाइटिस खोप समावेश छ। यदि तपाईं आफ्नो खोपहरू प्राप्त गर्न असमर्थ हुनुहुन्छ र फाभल्टा सुरु गर्न असमर्थ हुनुहुन्छ भने, तपाईंको डाक्टरले तपाईंलाई खोपहरू दिनेछन् र एकै समयमा एन्टिबायोटिकको कोर्स सुरु गर्नेछन्।

तपाईंको लक्षणहरूमा सुधार भए पनि, चिकित्सकीय सल्लाह बिना Fabhalta लिन बन्द नगर्नुहोस् । यदि तपाईंले त्यसो गर्नुभयो भने, तपाईंको रातो रक्त कोशिकाहरू फेरि छिटो बिग्रन थाल्न सक्छन्।

यस औषधिको प्रभाव कसरी अध्ययन गरिएको छ?

फाभल्टाको प्रभावकारिता र सुरक्षा पुष्टि गर्न दुई मुख्य अध्ययनहरू गरिएको थियो। दुवैमा PNH भएका बिरामीहरू र यसबाट हुने रक्तअल्पता समावेश थियो।

१. APPLY-PNH अध्ययन: यसमा ती व्यक्तिहरू समावेश थिए जसलाई कम्तिमा ६ महिनासम्म अन्य PNH औषधिहरू (eculizumab वा ravulizumab) सेवन गर्दा पनि रक्तअल्पता भएको थियो। उनीहरूलाई दुई समूहमा विभाजन गरिएको थियो, एउटा समूहलाई Fabhalta दिइयो, र अर्को समूहले पुरानो औषधि सेवन गर्न जारी राख्यो।

२. APPOINT-PNH अध्ययन: यसमा PNH को लागि पहिले कुनै अन्य पूरक औषधि नपाएका बिरामीहरू समावेश थिए। तिनीहरू सबैलाई Fabhalta दिइयो।

२४ हप्ता पछि यी अध्ययनहरूको नतिजा धेरै उत्साहजनक छ।

याद राख्नुहोस्, यी अध्ययनहरूको नतिजाको बावजुद, तपाईंको नतिजा व्यक्तिपिच्छे फरक हुन सक्छ। निर्णय गर्नु अघि आफ्नो डाक्टरसँग औषधिको फाइदा र जोखिमहरू छलफल गर्नु उत्तम हुन्छ।

औषधिले काम गरिरहेको छ कि छैन भनेर कसरी थाहा पाउने?

यदि फाभाल्टाको उपचार सफल भयो भने, तपाईंको रातो रक्त कोष र हेमोग्लोबिनको स्तर बढ्न थाल्नेछ। तपाईंले यस्ता चीजहरू अनुभव गर्न सक्नुहुन्छ:

• बढेको ऊर्जा र कम थकान
• पिसाबको गाढा रंग घट्नु
• भोक बढ्छ र पेट दुखाइ कम हुन्छ
• बाह्य रक्तक्षेपणको आवश्यकता कम गर्दै
• दैनिक कार्यहरू सजिलै गर्न सक्षम हुनु

उपचारको नतिजा व्यक्तिपिच्छे फरक हुने भएकोले, आफ्ना लक्षणहरूको रेकर्ड राख्नुहोस् र हरेक पटक आफ्नो डाक्टरलाई भेट्दा त्यसबारे छलफल गर्नुहोस्।

साइड इफेक्ट र तिनीहरूलाई कसरी व्यवस्थापन गर्ने?

कुनै पनि औषधि जस्तै, Fabhalta ले साइड इफेक्टहरू निम्त्याउन सक्छ। सबैभन्दा सामान्य टाउको दुख्ने, पखाला लाग्ने, वाकवाकी लाग्ने, पेट दुख्ने र छालामा दाग लाग्ने जस्ता लक्षणहरू हुन्। सामान्य रुघाखोकी र अन्य ब्याक्टेरिया वा भाइरल संक्रमणका लक्षणहरू पनि देखा पर्न सक्छन्।

ध्यान दिनुपर्ने गम्भीर संक्रमणहरू!

यो औषधिले प्रतिरक्षा प्रणालीको केही भागलाई दबाउने भएकोले, निश्चित प्रकारका ब्याक्टेरियाहरूबाट गम्भीर संक्रमणको जोखिम हुन्छ। विशेष गरी *स्ट्रेप्टोकोकस निमोनिया*, *नेइसेरिया मेनिन्जाइटिडिस*, र *हेमोफिलस इन्फ्लुएन्जा टाइप बी*। यदि यी संक्रमणहरू पहिचान गरी तुरुन्तै उपचार गरिएन भने जीवनको लागि खतरा हुन सक्छ।

संक्रमणबाट बच्ने उत्तम तरिका भनेको सिफारिस गरिएका सबै खोपहरू लगाउनु , हात राम्ररी धुनु र बिरामी व्यक्तिहरूबाट टाढा रहनु हो। यदि तपाईंले निम्न मध्ये कुनै पनि लक्षणहरू अनुभव गर्नुभयो भने, तुरुन्तै आफ्नो डाक्टरलाई भन्नुहोस् वा नजिकको अस्पतालको आपतकालीन कक्ष (ETU) मा जानुहोस्।

यदि तपाईंलाई कुनै पनि साइड इफेक्टको बारेमा चिन्ता छ भने, तुरुन्तै आफ्नो डाक्टरसँग कुरा गर्नुहोस्। यदि तपाईंलाई कुनै औषधिबाट विषाक्तता भएको शंका छ भने, तपाईंले कोलम्बो राष्ट्रिय अस्पतालमा रहेको राष्ट्रिय विष सूचना केन्द्रमा कल गर्न सक्नुहुन्छ।

उपचारको क्रममा कस्ता रगत परीक्षणहरू आवश्यक पर्दछ?

तपाईंको स्वास्थ्य र औषधिप्रति तपाईंको प्रतिक्रिया निगरानी गर्न तपाईंको डाक्टरले धेरै रगत परीक्षणहरू गर्नेछन्।

• रातो रक्त कोष (RBC) र हेमोग्लोबिन स्तर:PNH मा यी नियमित रूपमा जाँच गरिन्छन्। यसले तपाईं उपचारप्रति कस्तो प्रतिक्रिया दिइरहनुभएको छ भनेर हेर्न र तपाईंलाई रगत चढाउन आवश्यक छ कि छैन भनेर निर्धारण गर्न मद्दत गर्छ।
• रगतमा बोसोको मात्रा: फाभल्टाले तपाईंको कोलेस्ट्रोल र ट्राइग्लिसराइडको मात्रा बढाउन सक्छ। त्यसैले, तपाईंको डाक्टरले उपचार अघि र उपचारको क्रममा फास्टिङ लिपिड प्रोफाइल परीक्षण सिफारिस गर्नेछन्।

के अन्य औषधिहरूसँग समस्या हुन सक्छ?

हो, केही औषधिहरूले Fabhalta सँग अन्तरक्रिया गर्न सक्छन्। Rifampin जस्ता केही औषधिहरूले Fabhalta को प्रभावकारिता कम गर्न सक्छन्। Gemfibrozil जस्ता केही औषधिहरूसँग Fabhalta लिन सिफारिस गरिँदैन।

त्यसकारण, तपाईंले लिइरहनुभएको सबै औषधिहरूको बारेमा आफ्नो डाक्टरलाई जानकारी दिनु अत्यन्त महत्त्वपूर्ण छ - जसमा प्रिस्क्रिप्शन औषधिहरू, ओभर-द-काउन्टर औषधिहरू, भिटामिनहरू, परम्परागत औषधिहरू, र पूरकहरू पनि समावेश छन्।