चिकित्सा क्षेत्रमा नयाँ आशा: जीन थेरापीको बारेमा सरल तरिकाले जानौं

केही रोगहरू तपाईंको आमा र बुबाबाट आउँछन्, हैन र? वा केही रोगहरू छन् जुन औषधि वा शल्यक्रियाद्वारा पनि पूर्ण रूपमा निको पार्न धेरै गाह्रो हुन्छ। कल्पना गर्नुहोस्, यदि हाम्रो आफ्नै शरीरमा जीनहरू परिवर्तन गर्ने र यसको जरामा रहेको रोगलाई निको पार्ने तरिका भएको भए के हुन्थ्यो? जीन थेरापी भविष्यको लागि ठूलो आशाहरू मध्ये एक हो। यद्यपि यो अझै धेरै नयाँ छ, यसलाई चिकित्सा विज्ञानमा ठूलो परिवर्तन ल्याउन सक्ने कुरा मानिन्छ।

जीन थेरापी भनेको के हो?

सरल भाषामा भन्नुपर्दा, जीन थेरापी एक चिकित्सा प्रविधि हो जसले रोगहरू रोक्न र उपचार गर्न हाम्रो आफ्नै आनुवंशिक सामग्री प्रयोग गर्दछ। परम्परागत रूपमा, हामी औषधि, चक्की, सिरप , इंजेक्शन, वा शल्यक्रिया जस्ता चीजहरू प्रयोग गर्नेछौं। तर यो प्रविधिको साथ, डाक्टरहरूले तपाईंको आफ्नै आनुवंशिक श्रृंगारलाई असर गर्न र रोगको अन्तर्निहित कारणलाई सच्याउन सक्छन्।

हाम्रो शरीरलाई एउटा ठूलो भवनको रूपमा सोच्नुहोस्। त्यो भवन निर्माण गर्न प्रयोग गरिएको ब्लुप्रिन्ट हाम्रो जीन हो। कहिलेकाहीँ यो ब्लुप्रिन्टमा सानो गल्ती वा त्रुटि हुन सक्छ। त्यो गल्तीले केही रोगहरू निम्त्याउँछ। त्यसैले जीन थेरापी भनेको त्यो गलत ब्लुप्रिन्टलाई सच्याउने बारे हो। यसको अर्थ:

• रोग निम्त्याउने प्रोटिन घटाउने: जब केही जीनहरू खराब हुन्छन्, तिनीहरूले शरीरको लागि हानिकारक प्रोटिनहरू उत्पादन गर्छन्। यो विधिले तिनीहरूको उत्पादन घटाउन सक्छ।
• राम्रो प्रोटिनको उत्पादन बढाउने: कहिलेकाहीँ शरीरले आवश्यक पर्ने प्रोटिन पर्याप्त मात्रामा उत्पादन गर्दैन। त्यस्तो अवस्थामा, यो विधिले जीनहरूलाई ती प्रोटिनहरू सही रूपमा बनाउन निर्देशन दिन सक्छ।
• नयाँ वा परिमार्जित प्रोटिन उत्पादन गर्ने: यो विधिले शरीर भित्र रोगसँग लड्न सक्ने नयाँ प्रकारको प्रोटिन पनि सिर्जना गर्न सक्छ।

यो हाम्रो शरीरमा कसरी काम गर्छ?

यो बुझ्नको लागि, पहिले जीनको बारेमा थोरै जानौं। हाम्रो शरीरको प्रत्येक कोषमा एउटा केन्द्रक हुन्छ। त्यो केन्द्रक भित्र क्रोमोजोम भनिने चीजहरू हुन्छन्। यी क्रोमोजोमहरू DNA बाट बनेका हुन्छन्। यो DNA मा तपाईंको कपालको रंग, आँखाको रंग र उचाइदेखि सबै कुरा निर्धारण गर्ने जानकारी हुन्छ।

डीएनएका यी विशिष्ट भागहरूलाई हामी जीन भन्छौं। यो एउटा ठूलो कुकबुक (डीएनए) मा भएको रेसिपी जस्तै हो। यी जीनहरूले हाम्रो शरीरलाई काम गर्न आवश्यक पर्ने प्रोटिनहरू कसरी बनाउने भन्ने बारे निर्देशन दिन्छन्। त्यो रेसिपीले हामीलाई केक कसरी बनाउने भनेर बताउँछ।

कहिलेकाहीँ हामी उमेर बढ्दै जाँदा, वातावरणमा विषाक्त पदार्थहरूरसायनको सम्पर्कमा आउँदा, वा आमाबाबुबाट वंशाणुगत रूपमा प्राप्त गर्दा, यी जीनहरूमा साना परिवर्तनहरू (जीन भेरियन्टहरू/उत्परिवर्तनहरू) हुन्छन्। यो त्यो रेसिपीमा रहेको अक्षर वा शब्द गलत भए जस्तै हो। त्यसपछि बनाइएको प्रोटिन (केक) पनि गलत हुन्छ। त्यो नै धेरै रोगहरूको जरा हो।

जीन थेरापी हाल कुन रोगहरूको लागि प्रयोग गरिन्छ?

वास्तवमा, धेरै जीन थेरापी उपचारहरू अझै पनि क्लिनिकल परीक्षण चरणमा छन्। यसको अर्थ मानिसहरूलाई दिइनु अघि तिनीहरू सुरक्षित र प्रभावकारी छन् कि छैनन् भनेर परीक्षण गरिँदैछ। यस विधिको लागि हाल भइरहेको अनुसन्धानका मुख्य क्षेत्रहरू हुन्:

• क्यान्सर
• म्याकुलर डिजेनेरेशन र अन्य आँखा रोगहरू
• केही वंशाणुगत आनुवंशिक अवस्थाहरू
• एचआईभी / एड्स

यद्यपि, अब अमेरिकी खाद्य तथा औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा अनुमोदित धेरै जीन थेरापी विधिहरू छन्, जसको अर्थ यो अब केवल सपना मात्र रहेन। उदाहरणका लागि:

• Luxturna®: यो केही वंशाणुगत आँखा रोगहरूका कारण दृष्टि गुमाउने व्यक्तिहरूको लागि एक पटकको उपचार हो।
• Zolgensma®: यो २ वर्ष मुनिका बालबालिकालाई असर गर्ने गम्भीर रोग, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफीको उपचारको लागि अनुमोदित छ।

के यस उपचारका विभिन्न प्रकारहरू छन्?

हो, जीन थेरापी गर्ने तीन मुख्य तरिकाहरू छन्। हेरौं ती के हुन्।

शरीरमा जीन कसरी प्रवेश गरिन्छ?

यी स्वस्थ जीनहरू सिधै हाम्रा कोषहरूमा जाँदैनन्। तिनीहरूलाई एउटा सवारी साधन चाहिन्छ। त्यो सवारी साधनलाई 'भेक्टर' भनिन्छ। कल्पना गर्नुहोस् कि तपाईं एउटा पार्सल पठाउँदै हुनुहुन्छ। एउटा कुरियर (भेक्टर) ले त्यो पार्सल (जीन) लाई ठ्याक्कै त्यहीँ लैजान्छ जहाँ यसलाई (कोष) जान आवश्यक छ।

धेरैजसो समय, भाइरसहरूलाई यी 'भेक्टर' को रूपमा प्रयोग गरिन्छ। अब तपाईं सोच्दै हुनुहुन्छ होला, "यदि तपाईंले आफ्नो शरीरमा भाइरस राख्नुभयो भने के यसले तपाईंलाई बिरामी पार्दैन?" यहाँ वैज्ञानिकहरूले गर्ने काम भनेको भाइरसका सबै रोग निम्त्याउने भागहरू हटाउनु हो, कोषहरूमा प्रवेश गर्न सक्ने भागहरू मात्र छोड्नु हो। त्यसपछि, तिनीहरूले स्वस्थ जीनलाई भाइरसमा घुसाउँछन् र शरीरमा प्रवेश गर्छन्।

यो गर्ने दुई मुख्य तरिकाहरू छन्:

१. इन भिभो (शरीर भित्र): यहाँ, जीन भएको 'भेक्टर' लाई खोपको रूपमा सिधै शरीरमा इन्जेक्सन गरिन्छ।

२. एक्स भिभो (शरीर बाहिर): यसमा तपाईंको शरीरबाट केही कोषहरू (जस्तै रक्त कोषहरू) लिने, प्रयोगशालामा ती कोषहरूमा जीनहरू घुसाउने, र त्यसपछि ती परिमार्जित कोषहरूलाई तपाईंको शरीरमा पुन: परिचय गराउने समावेश छ।

जीन थेरापीका फाइदा र बेफाइदा के के छन्?

सबै कुरा जस्तै, यो विधिको पनि फाइदा र बेफाइदा छ।

के म यसबारे मेरो डाक्टरसँग कुरा गर्नुपर्छ?

यदि तपाईं वा तपाईंको परिवारमा कसैलाई वंशाणुगत रोग, क्यान्सर, वा उपचार गर्न गाह्रो अवस्था छ, जस्तै यहाँ उल्लेख गरिएका छन् भने, यस बारेमा आफ्नो डाक्टरसँग कुरा गर्नु धेरै महत्त्वपूर्ण छ।

श्रीलंकामा जीन थेरापी अझै पनि सामान्य उपचार होइन। तर विश्वभर भइरहेका यी विकासक्रमहरू बारे सचेत हुनु महत्त्वपूर्ण छ। सायद भविष्यमा, यी सामान्य उपचारहरू बन्न सक्छन्।

यो प्रविधि विकास हुन केही समय लाग्नेछ, तर यसले देखाउँछ कि चिकित्सा विज्ञान रोग जतिसुकै गम्भीर किन नहोस्, त्यसको समाधान खोज्न निरन्तर प्रयासरत छ। यो हामी सबैको लागि ठूलो आशा हो।