Nytt håp for de med hemofili A: Lær om Altuviiio!

Har du eller noen i familien din hemofili A? I så fall vet du sannsynligvis altfor godt hvor vanskelig det er å stoppe blødninger selv fra et lite kutt, og behovet for hyppige injeksjoner. Dette er virkelig en livsforvandlende utfordring. Men nå finnes det et nytt legemiddel som kan brukes til å behandle denne tilstanden, og det kan bare brukes én gang i uken. I dag snakker vi om legemidlet som heter Altuviiio.

Hva er hemofili A? Hvordan kan Altuviiio hjelpe?

Enkelt sagt er hemofili A en genetisk tilstand som går i arv fra foreldre til barn. En person med denne tilstanden har svært lave nivåer av faktor VIII, et viktig protein som hjelper blodet med å koagulere.

Tenk på blodet vårt som mørtelen som holder en vegg sammen. Når et sår oppstår, må denne mørtelen binde seg sammen for å lukke det. Faktor VIII er som sementen som holder denne mørtelen sammen. Fordi en person med hemofili A mangler denne «sementen» (faktor VIII), tar det lang tid å stoppe blødningen fra et sår.

Tilstanden kan være mild, moderat eller alvorlig, avhengig av nivået av faktor VIII. Fordi sykdommen er arvelig (X-bundet), er den vanligst hos menn, og de alvorligste tilfellene ses hos dem. Kvinner kan også bli rammet, men symptomene er vanligvis mildere.

En person med alvorlig hemofili kan blø i ledd, muskler eller indre organer uten noen åpenbar grunn, ikke bare fra et mindre kutt. Vi kaller disse «spontane blødninger». Hvis disse ikke behandles riktig, kan de forårsake langvarig skade og til og med være livstruende.

Den vanlige behandlingen er å injisere rekombinant faktor VIII-protein, som er laget i et laboratorium. Dette brukes på to måter:

1. «Behandling etter behov»: Injeksjonen gis kun når blødning oppstår for å stoppe den.

2. Forebyggende behandling: For å forhindre blødning hos pasienter med alvorlige tilstander gis kontinuerlige injeksjoner etter en fastlagt tidsplan (for eksempel to eller tre ganger i uken).

Det er her Altuviiio kommer inn i bildet. Mens de fleste eksisterende faktor VIII-medisiner krever to eller tre doser per uke, er Altuviiio en dose som gis én gang i uken. Dette er fordi den spesielle proteinstrukturen («Fc-VWF-XTEN») gjør at faktor VIII forblir stabil og aktiv i kroppen over lengre tid.

Hvordan bruker du denne medisinen?

Altuviiio er en flytende medisin som gis i en vene. Det vil si en intravenøs infusjon. Dette gis vanligvis av helsepersonell på et sykehus eller en klinikk.

Medisinboksen inneholder et hetteglass med pulver, en sprøyte med væske og annet nødvendig utstyr. Først må du blande pulveret og væsken for å rekonstituere medisinen. For å gjøre dette må du bruke en spesiell adapter for å sakte injisere væsken fra sprøyten inn i hetteglasset. Deretter må du sakte rotere hetteglasset for å løse opp pulveret helt. Deretter må du trekke væsken tilbake i sprøyten.

Viktigst: Se nøye før du bruker medisinen. Den tilberedte væsken skal være klar, fargeløs eller lysegul . Ikke bruk den hvis den har flekker eller partikler. Den tilberedte medisinen skal brukes innen 3 timer.

Du kan trenge mer enn ett hetteglass til den foreskrevne dosen. I så fall må du blande medisinen fra flere hetteglass til en stor sprøyte som legen din vil gi deg.

Når dosen er klar, festes et spesielt rør til sprøyten, som er koblet til en nål som føres inn i venen. Sprøyten klemmes deretter sakte for å injisere medisinen inn i kroppen. Dette kan ta alt fra 1 til 10 minutter.

Hva er de spesifikke risikoene ved dette legemidlet?

Noen ganger produserer kroppen vår noe som ligner på «kjempere» mot dette eksternt administrerte faktor VIII-proteinet. I medisinske termer kalles disse inhibitorer eller antistoffer. Hvis disse inhibitorene dannes, ødelegger de faktor VIII, noe som gjør legemidlet mye mindre effektivt.

Det er ennå ikke klart hvor vanlig dette er blant personer som bruker Altuviiio. Men ikke bekymre deg, legen din vil regelmessig sjekke blodet ditt for å se om disse hemmerne har utviklet seg.

• Hvis inhibitorene er på lave nivåer, kan legen øke doseringen av medisinen.
• Hvis inhibitornivåene dine blir for høye, kan du kanskje ikke lenger bruke Altuviiio. Hvis dette skjer, vil legen din forklare deg andre behandlinger som er spesielt utviklet for personer med inhibitorer.

Hva fant studiene?

Studier gjort for å se effektiviteten til Altuviiio har gitt svært gode resultater. La oss se på det i en enkel tabell.

Disse resultatene viser at Altuviiio er et svært effektivt legemiddel for å forhindre blødning og kontrollere blødning hvis den oppstår.

Noen flere ting å vite

• Hvor raskt virker medisinen?

Altuviiio øker faktor VIII-nivåene dine umiddelbart etter injeksjon. Dette reduserer risikoen for blødning raskt. Du må imidlertid ikke slutte å ta medisinen uten å rådføre deg med legen din . For å holde faktor VIII-nivåene dine høye, må du ta medisinen som planlagt hver uke.

• Samhandler det med andre medisiner?

Så vidt vi vet er det ikke rapportert om at Altuviiio interagerer med andre medisiner. Det er imidlertid viktig å fortelle legen din om alle medisiner du tar, selv vitaminer.

• Er dette en spesiell medisin?

Ja. Altuviiio er et «spesialmedisin». Dette betyr at det kanskje ikke er tilgjengelig på et vanlig apotek, og at det kan være nødvendig å få det fra et spesialapotek på sykehuset eller gjennom et offentlig system. Legen din vil veilede deg om dette.