Skal vi snakke om Amvuttra-medisinen mot hjertesykdommen kalt ATTR-CM? (ATTR-CM og Amvuttra)

Du har kanskje ikke hørt om sykdommer som oppstår når en type protein i kroppen vår akkumuleres feil og avsettes i viktige organer som hjertet og nervene. Dette er ofte sjeldne sykdommer. I medisin kalles denne typen proteinavsetning amyloidose . I dag skal vi snakke om en sjelden sykdom kalt ATTR-CM, som spesifikt rammer hjertet, det vil si at disse proteinene avsettes i hjertemuskelen, og det moderne legemidlet Amvuttra som brukes mot dette.

Hva er egentlig ATTR-CM?

Enkelt sagt er ATTR-CM en tilstand der proteinet TTR, som produseres i kroppen vår, endrer form og klumper seg sammen og avleires i hjertemuskelveggene på grunn av en genetisk defekt eller naturlig forekommende med aldring. Det fulle navnet på dette er transthyretin amyloid kardiomyopati.

Tenk på det, hjerteveggene våre må være fleksible for å pumpe ordentlig. Men når disse proteinene bygger seg opp, blir hjerteveggene tykke og stive . Vi kaller dette kardiomyopati. Dette gjør at hjertet ikke klarer å pumpe blod ordentlig. Over tid kan dette til og med utvikle seg til hjertesvikt.

Noen personer med ATTR-CM opplever ingen symptomer, men andre opplever symptomer som ligner på de ved et normalt hjerteinfarkt.

• Lett kortpustethet (dyspné)
• Hevelse, spesielt i bena og anklene
• Forvirring eller desperasjon
• Økt hjertefrekvens eller uregelmessig hjerterytme
• Brystsmerter

Dette kan gjøre at du raskt føler deg sliten når du gjør ting som å gå i trapper, gjøre husarbeid eller gå en kort avstand.

I tillegg kan andre symptomer som ikke er relatert til hjertet også forekomme. For eksempel svakhet, nummenhet eller smerter i armer og ben, overdreven svetting , svimmelhet eller besvimelse og fordøyelsesproblemer.

Hvordan virker Amvuttra-medisinen?

For å forstå dette må vi først vite litt om et protein som kalles TTR. TTR (Transthyretin) er et protein som hovedsakelig produseres i leveren vår. Hovedfunksjonen er å transportere skjoldbruskkjertelhormoner og vitamin A gjennom hele kroppen.

Hos personer med ATTR-CM forårsaker en genetisk defekt at TTR-proteinet produseres i feil form. Denne feilaktige formen på proteinet akkumuleres og avsettes i hjertet.

Legemidlet Amvuttra fungerer som en gendemper . Det vil si at dette legemidlet går rett til leveren og blokkerer det defekte TTR-proteinet.Det reduserer aktiviteten til genet som lages. Det er som å skru ned volumet på en radio.

Amvuttra er en subkutan injeksjon. Denne vaksinen gis vanligvis av helsepersonell hver tredje måned .

Hvordan ble denne medisinens suksess testet?

Som alle nye legemidler har effektiviteten til AMVUTTRA blitt bekreftet gjennom en stor studie. I denne studien fikk 655 ATTR-CM-pasienter Amvuttra-vaksinen, og den andre gruppen fikk en placebo-vaksine uten legemiddel hver 12. måned i tre år.

Forskerne så på flere faktorer for å måle om dette legemidlet var effektivt.

• Seks minutters gangetest: Denne måler hvor langt du kan gå i normalt tempo på 6 minutter. Denne distansen reduseres etter hvert som hjertesykdommen din forverres.
• New York Heart Association (NYHA)-klassifisering: Denne måler alvorlighetsgraden av symptomer på hjertesvikt. Det er fire klasser (I, II, III, IV). Jo høyere klassenummer, desto mer alvorlig er sykdommen.

• Spørreskjema om livskvalitet (KCCQ-OS): Dette måler sykdommens innvirkning på pasientens livskvalitet.

Hva fant forskningen?

Ved slutten av den treårige behandlingsperioden analyserte forskerne resultatene.

Hovedfunnet var at pasienter som fikk Amvuttra hadde 28 % lavere risiko for død eller plutselig sykehusinnleggelse eller besøk på akuttmottaket på grunn av hjertesvikt , sammenlignet med de som fikk placebo (en dummy-vaksine).

En annen viktig ting er at risikoen for død uansett årsak var redusert med 35 % i gruppen som fikk Amvuttra etter 42 måneder.

I tillegg hadde pasienter som fikk Amvuttra en kontrollert nedgang i gangevne og livskvalitet.

Men husk at disse forskningsresultatene kanskje ikke er de samme for alle. Du og legen din må sammen avgjøre om Amvuttra er riktig for deg, og om fordelene oppveier bivirkningene.

La oss lære om resultatene og bivirkningene.

Hvor lang tid tar det å se resultater?

Amvuttra er en medisin som virker over tid. Derfor sees ikke resultatene umiddelbart. Det kan ta flere måneder eller mer før man ser noen bedring i symptomene.

Hvordan håndtere bivirkninger?

En av de viktigste bivirkningene av Amvuttra er en reduksjon i vitamin A-nivåene i blodet. Dette er fordi TTR-proteinet er det som transporterer vitamin A gjennom kroppen. Når legemidlet reduserer TTR-produksjonen, reduseres også transporten av vitamin A.

• Legen din vil regelmessig bestille blodprøver for å sjekke vitamin A-nivåene dine. Det er svært viktig å få disse testene tatt i tide.
• Legg til matvarer som er rike på vitamin A (f.eks. gulrøtter, søtpoteter, spinat, egg, melk, rød paprika ) i kostholdet ditt.
• Hvis du merker noen endringer i synet ditt (spesielt redusert nattsyn), må du informere legen din umiddelbart.
• Avhengig av vitamin A-nivået ditt, kan legen din anbefale å ta et vitamin A-tilskudd.

Dette er ikke de eneste bivirkningene av Amvuttra. Hvis du har andre symptomer som plager deg, må du snakke med legen din .