Amvuttra-medisin for sjelden nervesvekkende sykdom (hATTR-polynevropati)

Føler du bare nummenhet eller prikking i hender og føtter? Eller har du muskelsvakhet og problemer med å gå? Noen ganger kan disse symptomene være forårsaket av en sjelden tilstand som vi ikke har hørt om ennå. I dag skal vi snakke om en slik tilstand og en ny behandling for den.

Hva er hATTR? Hvordan fungerer Amvuttra?

Enkelt sagt er hATTR (hereditær transthyretinmediert amyloidose) en arvelig sykdom. Den tilhører en gruppe sykdommer som kalles amyloidose. Ved disse sykdommene endrer visse proteiner i kroppen vår form, akkumuleres på unormale måter og avleires i forskjellige organer.

Ved hATTR-sykdom avleires et protein kalt transthyretin (TTR) på denne måten. TTR er faktisk et godt protein som produseres i leveren vår og bidrar til å transportere skjoldbruskkjertelhormoner og vitamin A gjennom kroppen. Imidlertid har en person med hATTR-sykdom en liten endring i TTR-genet, det vil si en mutasjon. Som et resultat har TTR-proteinet som produseres feil form. Dette misdannede proteinet akkumuleres og avleires på steder som nerver, hjerte og fordøyelsessystem som avleiringer kalt amyloid .

Når disse avleiringene samler seg rundt nervene, blir de skadet. Vi kaller dette polynevropati . Det er da symptomene nevnt tidligere, som betennelse, nummenhet, smerte og vansker med å gå, oppstår.

Legemidlet Amvuttra virker ved å redusere mengden av dette unormale TTR-proteinet som produseres av leveren. Dette reduserer opphopningen av amyloidavleiringer i kroppen, noe som bidrar til å kontrollere symptomer og forhindre eller forsinke at sykdommen forverres.

Legen din vil også anbefale endringer i kostholdet og treningsrutinen din, samt behandling av symptomene dine. Inntil nylig var de eneste behandlingsalternativene for denne sykdommen symptomkontroll og, om nødvendig, lever- eller hjertetransplantasjoner. Men moderne legemidler som Amvuttra lar deg nå kontrollere sykdommen ved å redusere TTR-proteinet, som er den underliggende årsaken til sykdommen.

Hvordan bruker du denne medisinen?

Amvuttra er en injeksjon som gis under huden . Den gis av helsepersonell, for eksempel en lege eller en utdannet sykepleier. Den gis vanligvis fire ganger i året (hver tredje måned) . Du kan avtale å få vaksinen på legen din, på en klinikk eller til og med hjemme.

Hvordan har denne medisinen blitt forsket på?

Som alle nye legemidler har Amvuttra blitt testet i kliniske studier for å fastslå effektiviteten og sikkerheten. I denne studien ble en gruppe pasienter som fikk Amvuttra sammenlignet med en gruppe pasienter som fikk placebo , en dummybehandling som ikke inneholdt noen aktiv ingrediens. Slik kan vi avgjøre om medisinen virkelig virker.

Studien inkluderte pasienter med hATTR-sykdom og den resulterende polynevropatien. Deres nervesvakhet, muskelstyrke og evne til å utføre daglige aktiviteter ble målt ved hjelp av spesielle poengsystemer.

Ifølge resultatene fra studien forbedret pasientene som fikk Amvuttra sin nevrologiske funksjon og livskvalitet. Mens de nevrologiske poengsummene deres gikk ned og symptomene ble bedre, opplevde de som fikk placebo en økning i symptomer.

Når vil jeg begynne å føle effekten av medisinen?

Dette er ikke en rask løsning. Etter hvert som medisinen gradvis begynner å virke i kroppen din, kan du merke en reduksjon eller en viss forbedring av symptomene dine i løpet av noen få måneder . Det langsiktige målet med denne behandlingen er å kontrollere sykdomsprogresjonen. Derfor er det svært viktig å følge med på symptomene dine.

Fortell legen din at han må være oppmerksom på disse tingene:

• Evnen til å gå uten hjelp
• Nummenhet og prikking i lemmene
• Kroppsreflekser
• Kontrollere blodtrykket mens du står

Selv om du ikke merker en umiddelbar endring, ikke glem å ta vaksinene i tide. Legen din kan også utføre forskjellige blodprøver, skanninger eller fysiske undersøkelser for å overvåke fremgangen din.

Bivirkninger og hvordan håndtere dem?

De vanligste bivirkningene som er sett med Amvuttra er:

• Smerter i armer eller ben
• Leddsmerter
• Pustevansker

I tillegg kan Amvuttra redusere vitamin A-nivåene dine . Derfor vil legen din ta en blodprøve for å sjekke vitamin A-nivåene dine før og under behandlingen. Hvis du oppdager noen endringer i synet ditt, spesielt problemer med nattsyn , må du informere legen din umiddelbart.

Dette er ikke de eneste mulige bivirkningene. Hvis du får noen nye symptomer som gjør at du føler deg ukomfortabel, må du informere legen din umiddelbart.

Kan det være problemer med andre medisiner?

Det er ikke kjent at Amvuttra forårsaker noen signifikante interaksjoner med andre matvarer, drikkevarer eller medisiner. Det er imidlertid best å fortelle legen din om alle medisiner, vitaminer, urteprodukter og kosttilskudd du tar.