Mucaan keessan xinnoon fiiguu, utaaluu, sadarkaa ol baʼuu ykn taaʼee kaʼuu yommuu rakkatu akka haadha ykn abbaatti hammam sitti dhagaʼama? Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) dhukkuba jeneetikii kan maashaalee suuta suutaan dadhabsiisu yoo ta’u, baay’inaan ijoollee dhiiraa kan miidhudha. Hanga ammaatti qorichi dhaabbataa kanaaf kennamu jiraachuu baatus, amma yaaliiwwan haaraan dhukkuba kana to'achuu fi jireenya daa'imaa salphisuuf addunyaatti dhiyaataniiru. Har'a waa'ee wal'aansa jiinii Elevidys jedhamu kan abdii haaraa akkasii fide dubbanna.
Qorichi Elevidys jedhamu kun dhugumatti akkamitti hojjeta?
Kana hubachuuf jalqaba akkamitti DMD akka guddatu haa ilaallu. Maashaalee qaama keenya keessa jiran akka gamoo cimaatti yaadi. Gamoon kun jabaatee akka hin jigneef pirootiinii addaa 'dystrophin' jedhamu nu barbaachisa. Innis akka simintoo gamoo tokko keessatti cilee walitti qabee jiruuti.
Daa'imman DMD qaban irratti sababa jijjiirama jeneetikiitiin 'simintoon' distrophin jedhamu kun sirnaan hin oomishamu. Kunis ijaarsi maashaalee jedhaman suuta suutaan akka dadhaban fi akka gargar ba’an taasisa. Jalqaba maashaaleen miilaafi jilba keessa jiran laafuu jalqabu. Kunis fiiguu, utaaluu fi sadarkaa ol bahuun rakkisaa ta’a. Yeroo booda dadhabbiin kun harka, onnee fi somba irrattis dhiibbaa uumuu danda’a.
Elevidys yaala jiinii ti. Salphaatti yoo ilaalle, kooppii gabaabaa jiinii qajeelfama distrophin gara seelii maashaa taasisuu karaa vaayirasii addaa (vector) of keessaa qabu geessuu of keessaa qaba.
Kunis qaamni daa’imaa bifa pirootiinii diistiroofiinii gabaabaa ta’e, garuu hojii irra ooluu danda’u akka uumu gargaara. Doktooronni 'simintoon haaraan' kun saffisa maashaaleen itti dadhaban akka saffisiisu abdatu.
Wal'aansi kun akkamitti kennama?
Kun kiniinii guyyaa guyyaa miti. Elevidys wal'aansa jireenya keessatti al tokko ta'eedha.
Kunis akka infuushiniitti, akkuma soogidda, ujummoo dhiigaa keessatti kennama. Garuu kun mana keessatti hojjetamuu hin danda'u. Hospitaala keessatti, hordoffii guutuu hakiimota jalatti kennama . Sababni isaas daa’imni yeroo wal’aansi kennamu sa’aatii hedduudhaaf of eeggannoodhaan hordofamuu qaba.
Wal’aansa dura qorichi isteeroyidii gosa kortikoostirooyidii carraa miidhaa cinaa hir’isuuf jalqabama. Doktarichis daa’imni talaallii isaa hunda xumuruu isaa ni mirkaneessa.
Bu’aan qorannoo kanaa maali?
Bu'a qabeessummaa fi nageenya qoricha kanaa irratti qorannoowwan hedduun gaggeeffamaniiru. Qorannoowwan kunneen garaagarummaa daa’imman Elevidys kennamee fi kanneen hin kennamne (garee pilaasboo) gidduu jiru qorataniiru. Haaluma kanaan faayidaawwan gurguddoon argaman keessaa muraasni kunooti.
| Bu'aa | Ibsa salphaa |
|---|---|
| Sochii dabaluu (Qabxii NSAA) . | Qormaata sochii daa'immanii safaru North Star Ambulatory Assessment (NSAA) irratti daa'imman Elevidys fudhatan giddu galeessaan daa'imman qoricha kana hin fudhanne irraa gara qabxii 2 ol galmeessaniiru. Kana jechuun dandeettiin hojii guyyaa guyyaa raawwachuu isaanii xiqqoo fooyya’eera. |
| Maashaalee keessatti distrophin dabaluu | Qorannoo kana keessatti maashaalee daa'immanii keessaa kutaan xiqqaan fudhatamee yeroo qoratamu (baayoopsii) hammi pirootiinii distrophin seelii maashaa daa'imman Elevidys fudhatan keessatti argamu haalaan dabaleera. |
| Saffisa hojii dabaluu | Yeroo ciisanii ka’anii, meetira 10 fiiguuf, sadarkaa 4 ol ba’uuf fudhatan yeroo safaran, ijoolleen Elevidys fudhatan hojiiwwan kana xiqqoo saffisaan hojjechuu danda’aniiru. |
Garuu kana yaadadhaa. Daa'imni hundi bu'aa wal fakkaatu hin argatu. Atii fi hakiimni kee bu’aa isaa irratti waliin mari’achuun wal’aansi sun hangam akka milkaa’u murteessuu qabdu.
Wal’aansi kun kennamuu hin qabne jiraa?
Eeyyee, guutummaatti. Daa’imman DMD qaban hundi qoricha kana kennamuu hin danda’u. Haalli addaa tokko tokko kan wal’aansi Elevidys kennamuu hin qabne jiru.
- Mudaa jeneetikii addaa: Daa’imman jiini DMD fidu keessatti mudaa addaa murtaa’e qaban (fakkeenyaaf , deletions in exon 8 or exon 9 ) wal’aansi kun hin kennamu. Kunis wal’aansa dura qorannoo jeneetikiitiin adda baafamuu danda’a.
- Sadarkaa farra qaamaa dabaluu:Elevidys daa’imman farra qaama vaayirasii (AAVrh74 vector) isa baatu baay’ee qabaniif kennamuu hin qabu. Sababni isaas farra qaamolee sun qorichi sun maashaalee sirnaan akka hin geenye dhorkuu fi miidhaa hamaa fiduu waan danda’uufi. Kunis qorannoo dhiigaatiin dursee adda baasuun ni danda’ama.
- Infeekshinii Sochii: Daa’imni yeroo wal’aansa jalqabutti infekshinii kamiyyuu kan akka ho’a qaamaa, qorra, qufaa, ykn dhukkubbii garaa yoo qabaate, hanga guutummaatti fayyutti wal’aansi hin jalqabu.
Miidhaa cinaa fi akkamitti akka bulchan?
Akkuma yaala kamiyyuu Elevidys miidhaa cinaa fiduu danda'a. Miidhaan cinaa baay'inaan mul'atu garaa kaasaa fi garaa kaasaa dha . Isaan kun yeroo baay’ee torban muraasa jalqabaa keessatti mul’atu. Yoo daa’imni keessan mallattoolee kana keessaa tokko yoo qabaate, hakiima keessanitti himaa. Qoricha garaa kaasaa gargaaru siif kennu. Dhangala’oo baay’ee dhuguun bishaan qaama keessaa akka hin hir’annes barbaachisaadha.
Kana malees, miidhaa cinaa biroo ta’uu danda’anii fi mallattoolee isaanii beekuun gaariidha.
| Miidhaa cinaa | Amaloota of eeggannoo gochuu qabdan |
|---|---|
| Dhaqna gubaa | Ho'i qaamaa mallattoo infekshinii ta'uu waan danda'uuf ho'i qaamaa yoo qabaatte hakiima kee beeksisi. |
| Lakkoofsi pilaateleetii dhiigaa gadi aanaa (Thrombocytopenia) . | Pilaateleetiin yeroo dhiiguu dhiigni akka dhangala'u gargaaru. Isaan kun gadi aanaa yoo ta’an, .
|
| Dhiibbaa kalee irratti qabu | Yoo adiin ijaa ykn gogaan keelloo ta'aa jiraate mallattoo rakkoo kalee ta'uu danda'a. Doktarri kee yeroo hunda qorannoo dhiigaa (LFT) gochuun kana ni ilaala. |
| Dhiibbaa onnee irratti qabu | Yoo dhukkubbiin garaa ykn hafuura baafachuun sitti ulfaate mallattoo inflammation maashaa onnee ta'uu danda'a. Hatattamaan hakiima keetti himi. |
Wanti hunda caalaa barbaachisaa ta’e mallattoolee hin baratamne jettee yaaddu kamiyyuu osoo hin shakkiin hakiima kee waliin haasa’uudha.
Wal’aansa duraa fi booda qorannoon akkamii ni raawwatama?
Eeyyee, kun wal’aansa walxaxaa waan ta’eef, haala fayyaa daa’imaa irratti hubannoo gaarii argachuuf qorannoowwan hedduun ni raawwatama.
- Qormaata jiinii: Mucaan sun ofii isaatii DMD qabaachuu fi mudaa jeneetikii Elevidys ulaagaa guutuu akka hin qabne taasisu jiraachuu isaa mirkaneessuu.
- Qormaata farra qaamaa: Sadarkaa farra qaama vaayirasii AAVrh74 kanaan dura waa’ee isaa dubbanne ilaaluu.
- Lakkoofsa dhiigaa guutuu (CBC): Infeekshinii ykn wantoota dhiiga biroo hin baramne ilaaluu.
- Qormaata hojii kalee (LFT): Fayyaa kalee wal’aansa duraa fi booda hordofuu.
- Fayyaa maashaalee onnee (Qorannoo Troponin): Onneen dhiibbaa irra ga’uu isaa baruu.
- Sadarkaa pilaateleetii dhiigaa: Wal’aansa booda hammi pilaateleetii dhiigaa hir’achuu isaa hordofuu.
Qorannoowwan kun hundinuu nageenya daa'imaa hanga danda'ametti mirkaneessuuf kan raawwatamanidha.
Ergaa Manaa Fudhachuu
- Elevidys yaala jiinii jireenya keessatti al tokko kan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) jedhamuuf kennamudha. Dhukkuba kanaaf qoricha osoo hin taane, saffisa dadhabina maashaalee saffisiisuuf abdii kenna.
- Qaamni pirootiinii diistiroofiinii bifa gabaabaa fi hojiirra oolu akka oomishuuf gargaaruudhaan hojjeta .
- Wal’aansi kun daa’ima DMD qabu hundaaf hin mijatu . Ulaagaa guutuuf qorannoo jeneetikii addaa fi qorannoo dhiigaa barbaada.
- Wal’aansi kun akka qoricha ujummoo dhiigaa hospitaala keessatti, hordoffii fayyaa jalatti kennama .
- Miidhaan cinaa kan akka garaa kaasaa fi garaa kaasaa uumamuu danda’a. Akkasumas haalawwan ciccimoo kanneen akka pilaateleetii dhiigaa gadi bu’uu irrattis beekuu qabda. Yoo rakkoon kamiyyuu yoo si mudate hatattamaan hakiima keetti himi.
- Kun wal’aansa baay’ee walxaxaa fi haaraa waan ta’eef, bal’ina isaa hunda hakiima daa’ima keessanii wajjin mari’adhaatii ibsa argachuu keessan mirkaneessaa.
💬 Comments (0)
Hanga ammaatti yaadni tokkollee hin maxxanfamne. Yaada keessan yeroo jalqabaaf asitti dabalaa.
Yaada keessan itti dabalaa