Să vorbim despre medicamentul Amvuttra pentru boala de inimă numit ATTR-CM? (ATTR-CM și Amvuttra)

Poate că nu ați auzit de bolile care apar atunci când un tip de proteină din corpul nostru se acumulează incorect și se depune în organe importante precum inima și nervii. Acestea sunt adesea boli rare. În medicină, acest tip de depunere de proteine ​​se numește amiloidoză . Astăzi, vom vorbi despre o boală rară numită ATTR-CM, care afectează în mod specific inima, adică, în care aceste proteine ​​sunt depuse în mușchiul inimii, și despre medicamentul modern numit Amvuttra, utilizat pentru aceasta.

Ce este mai exact ATTR-CM?

Simplu spus, cardiomiopatia cu transtiretină-amiloid (ATTR-CM) este o afecțiune în care, din cauza unui defect genetic sau care apare în mod natural odată cu înaintarea în vârstă, proteina TTR, care este produsă în corpul nostru, își schimbă forma, se aglomerează și se depune în pereții mușchiului cardiac. Denumirea completă pentru aceasta este cardiomiopatie cu transtiretină-amiloid.

Gândește-te, pereții inimii noastre trebuie să fie flexibili pentru a pompa sângele corect. Dar când aceste proteine ​​se acumulează, pereții inimii devin groși și rigizi . Numim acest fenomen cardiomiopatie. Aceasta face ca inima să nu mai poată pompa sângele corect. În timp, acest fenomen poate evolua chiar până la insuficiență cardiacă.

Unele persoane cu ATTR-CM nu prezintă niciun simptom, dar altele prezintă simptome similare cu cele ale unui atac de cord normal.

• Dificultăți ușoare de respirație (dispnee)
• Umflare, în special la nivelul picioarelor și gleznelor
• Confuzie sau disperare
• Creșterea ritmului cardiac sau bătăi neregulate ale inimii
• Durere în piept

Acest lucru te poate face să te simți repede obosită atunci când faci lucruri precum urcatul scărilor, treburile casnice sau mersul pe jos pe distanțe scurte.

În plus, pot apărea și alte simptome care nu au legătură cu inima. De exemplu, slăbiciune, amorțeală sau durere la nivelul brațelor și picioarelor, transpirație excesivă, amețeli sau leșin și probleme digestive.

Cum funcționează medicamentul Amvuttra?

Pentru a înțelege acest lucru, trebuie mai întâi să știm câteva lucruri despre o proteină numită TTR. TTR (Transtiretina) este o proteină produsă în principal în ficat. Funcția sa principală este de a transporta hormonii tiroidieni și vitamina A în tot corpul.

La persoanele cu ATTR-CM, un defect genetic determină producerea proteinei TTR într-o formă incorectă. Această formă incorectă a proteinei se acumulează și se depune în inimă.

Medicamentul Amvuttra funcționează ca un amortizor genetic. Adică, acest medicament merge direct la ficat și blochează proteina TTR defectă.Reduce activitatea genei create. E ca și cum ai da mai încet volumul la radio.

Amvuttra este o injecție subcutanată. Acest vaccin este administrat de obicei de un profesionist din domeniul sănătății la fiecare trei luni .

Cum a fost testat eficiența acestui medicament?

Ca orice medicament nou, eficacitatea AMVUTTRA a fost confirmată printr-un studiu amplu. În acest studiu, 655 de pacienți ATTR-CM au primit vaccinul Amvuttra, iar celălalt grup a primit un vaccin placebo, fără niciun medicament, la fiecare 12 luni, timp de trei ani.

Cercetătorii au analizat mai mulți factori pentru a măsura dacă acest medicament a fost eficac.

• Testul de mers de șase minute: Acesta măsoară cât de departe puteți merge într-un ritm normal în 6 minute. Această distanță scade pe măsură ce afecțiunea cardiacă se agravează.
• Clasificarea Asociației Cardiologice din New York (NYHA): Aceasta măsoară severitatea simptomelor de insuficiență cardiacă. Există patru clase (I, II, III, IV). Cu cât numărul clasei este mai mare, cu atât boala este mai severă.

• Chestionarul privind calitatea vieții (KCCQ-OS): Acesta măsoară impactul bolii asupra calității vieții pacientului.

Ce a descoperit cercetarea?

La sfârșitul perioadei de tratament de trei ani, cercetătorii au analizat rezultatele.

Principala constatare a fost că pacienții care au primit Amvuttra au prezentat un risc cu 28% mai mic de deces, spitalizare subită sau vizită la camera de gardă din cauza insuficienței cardiace , comparativ cu cei care au primit un placebo (un vaccin inactiv).

Un alt lucru important este că, la sfârșitul celor 42 de luni, riscul de deces din orice cauză a fost redus cu 35% în grupul care a primit Amvuttra.

În plus, pacienții care au primit Amvuttra au prezentat un declin controlat al capacității de mers și al calității vieții.

Dar rețineți că aceste rezultate ale cercetărilor pot să nu fie aceleași pentru toată lumea. Dumneavoastră și medicul dumneavoastră va trebui să decideți împreună dacă Amvuttra este potrivit pentru dumneavoastră și dacă beneficiile depășesc efectele secundare.

Să aflăm despre rezultate și efecte secundare.

Cât durează până se văd rezultatele?

Amvuttra este un medicament care acționează în timp. Prin urmare, rezultatele nu se văd imediat. Poate dura câteva luni sau mai mult până când se observă o ameliorare a simptomelor.

Cum să gestionezi efectele secundare?

Unul dintre principalele efecte secundare ale Amvuttra este scăderea nivelului de vitamina A din sânge. Acest lucru se datorează faptului că proteina TTR este cea care transportă vitamina A în tot organismul. Atunci când medicamentul reduce producția de TTR, scade și transportul de vitamina A.

• Medicul dumneavoastră vă va solicita în mod regulat analize de sânge pentru a vă verifica nivelul de vitamina A. Este foarte important să faceți aceste analize la timp.
• Adăugați în dieta dumneavoastră alimente bogate în vitamina A (de exemplu , morcovi, cartofi dulci, spanac, ouă, lapte, ardei gras roșii ).
• Dacă observați orice modificări ale vederii (în special scăderea vederii nocturne), informați imediat medicul.
• În funcție de nivelul de vitamina A, medicul dumneavoastră vă poate recomanda administrarea unui supliment de vitamina A.

Acestea nu sunt singurele efecte secundare ale Amvuttra. Dacă aveți alte simptome care vă deranjează, asigurați-vă că discutați cu medicul dumneavoastră .