भवतः कुटुम्बे कस्यचित् विशेषतः बालस्य जन्मजातहार्मोनलविकारः अस्ति वा ? भवन्तः स्त्रियाः वृद्धिमन्दता, प्रारम्भिकयौवनं, अनियमितमासिकधर्मचक्रम् इत्यादिभिः समस्याभिः परिचिताः भवेयुः । एतेषां कारणं भवितुम् अर्हति इति दुर्लभा आनुवंशिकस्थितिः 'Congenital Adrenal Hyperplasia' इति कथ्यते । वयं संक्षेपेण CAH इति वदामः। अद्य वयं अस्य विषये संक्षेपेण वदामः, तदर्थं च नूतनं चिकित्सां यत् आगतं तत् च।
सरलतया वक्तुं शक्यते यत् CAH इति किम् ?
CAH इति आनुवंशिकस्थितिः अस्ति या वृक्कस्य उपरि स्थितौ लघुग्रन्थिद्वयं अधिवृक्कग्रन्थिं अस्माकं जीवनाय अत्यावश्यकं हार्मोनं कोर्टिसोल् उत्पादयितुं निवारयति
अस्माकं शरीरं कारखानम् इति चिन्तयन्तु। यदा अस्मिन् कारखाने एकं उत्पादं (कोर्टिसोल्) न्यूनं भवति तदा मस्तिष्के नियन्त्रणकेन्द्रं (पिट्यूटरी ग्रंथि) व्यथितं भवति तथा च अधिवृक्कग्रन्थिभ्यः संकेतान् (ACTH) प्रेषयति यत् ते अधिकं परिश्रमं कुर्वन्ति अस्य अतिउत्तेजनस्य कारणात् यद्यपि कोर्टिसोल् उत्पादनं न वर्धते तथापि तस्य स्थाने 'एण्ड्रोजेन्' इति अधिकानि पुरुषहार्मोनाः उत्पादयितुं आरभते ।
एतत् हार्मोन-असन्तुलनं बहवः समस्याः जनयितुं शक्नोति- १.
- स्त्रीशिशुः - जन्मसमये बाह्यजननाङ्गं पुरुषशिशुसदृशं दृश्यते ।
- उभयपक्षस्य कृते : वृद्धिमन्दता, प्रारम्भिकयौवनं, वंध्यता च इत्यादीनि समस्याः जीवने पश्चात् भवितुं शक्नुवन्ति ।
तदतिरिक्तं केषाञ्चन CAH रोगिणां एल्डोस्टेरोन् इति अन्यस्य महत्त्वपूर्णस्य हार्मोनस्य उत्पादनमपि न्यूनीकृतं भवितुम् अर्हति । एतत् हार्मोनं विना CAH अतीव तीव्रं भवितुम् अर्हति, येन आघातः, कोमा, मृत्युः अपि भवितुम् अर्हति ।
७० वर्षीयः चिकित्सा नूतना आशा च
दशकानि यावत्, CAH इत्यस्य एकमात्रं चिकित्सा आसीत् यत् शरीरस्य हार्मोनस्य कोर्टिसोल् इत्यस्य न्यूनस्तरस्य स्थाने स्टेरॉयड् इत्यस्य उच्चमात्रायां , यथा हाइड्रोकोर्टिसोन् इति परन्तु एतानि अधिकमात्रायां स्टेरॉयड्-द्रव्याणां दीर्घकालं यावत् सेवनेन अनेके दुष्प्रभावाः भवितुम् अर्हन्ति । एतेषु बालकानां वजनवृद्धिः, उच्चरक्तचापः, दुर्बलाः अस्थिः, बालकानां वृद्धिः स्थगितम् च ।
परन्तु अधुना सुसमाचारः अस्ति! ७० वर्षाणां अनन्तरं FDA इत्यनेन CAH इत्यस्य कृते विशेषरूपेण विकसितं प्रथमं एकमात्रं च औषधं crinecerfont (ब्राण्ड् नाम: Crenessity) इति अनुमोदनं कृतम् ।
एतत् नूतनं औषधं (Crinecerfont) कथं कार्यं करोति ?
एतत् सर्वाधिकं महत्त्वपूर्णं वस्तु अस्ति। पुरातनचिकित्सायाः विपरीतम् एतत् नूतनं औषधं सर्वथा भिन्नरूपेण कार्यं करोति ।
'Crinesurfont' बहिः हार्मोनं न योजयति । तस्य स्थाने एतत् औषधं प्रत्यक्षतया मस्तिष्कस्य नियन्त्रणकेन्द्रं (पिट्यूटरी ग्रन्थिं) गत्वा अधिवृक्कग्रन्थिं उत्तेजकं अवांछितसंकेतस्य (ACTH) मुक्तिं अवरुद्धयति
सरलतया वक्तुं शक्यते यत् एतत् अनावश्यकप्रणाल्याः 'स्विच्' निष्क्रियं करणं इव अस्ति । एतेन शरीरे अनावश्यकस्य 'एण्ड्रोजेन्' हार्मोनस्य उत्पादनं नियन्त्रितं भवति ।
अस्य बृहत्तमः लाभः अस्ति यत् यतः एण्ड्रोजनस्य स्तरः नियन्त्रितः भवति, अतः हार्मोनलसन्तुलनं स्थापयितुं आवश्यकं स्टेरॉयड्-मात्रायां महत्त्वपूर्णं न्यूनीकरणं कर्तुं शक्यते अस्य अर्थः अस्ति यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य दुष्प्रभावाः अपि बहु न्यूनीकर्तुं शक्यन्ते ।
| लक्षणम् | पुरातनः उपचारः (उच्चः स्टेरॉयड् मात्राः) २. | नवीन उपचार (Crinecerfont + न्यून स्टेरॉयड खुराक) |
|---|---|---|
| कार्यक्षमता | न्यूनीकृतं कोर्टिसोल् हार्मोनं बाह्यरूपेण प्रदातुं। | मस्तिष्कात् अवांछितसंकेतान् (ACTH) अवरुद्ध्य एण्ड्रोजनस्य उत्पादनं नियन्त्रयति। |
| मुख्य उद्देश्य | हार्मोनस्य स्तरं नियन्त्रयितुं उच्चमात्रायाः आवश्यकता भवति । | एण्ड्रोजनस्य स्तरं न्यूनीकर्तुं आवश्यकस्य स्टेरॉयड्-मात्रायाः न्यूनीकरणं च । |
| दुष्प्रभावाः | दीर्घकालीनसमस्याः यथा वजनवृद्धिः, स्थगितवृद्धिः, दुर्बलाः अस्थिः च । | स्टेरॉयड्-सम्बद्धानां दुष्प्रभावानाम् न्यूनीकरणस्य सम्भावना। लघु दुष्प्रभावाः (शिरोवेदना, श्रान्तता) ज्ञाताः सन्ति । |
एतत् औषधं कस्य कृते सर्वोत्तमम् अस्ति ?
'Crinesurfont' सम्प्रति 4 वर्षाणाम् अधिकवयसः CAH रोगिणां कृते अनुमोदितः अस्ति . न तु स्टेरॉयड् इत्यस्य प्रतिस्थापनं, अपितु स्टेरॉयड् इत्यस्य अतिरिक्तम् ।एकः अतिरिक्त-उपचारः ।
- बालकानां कृते : यतः बालकाः अद्यापि वर्धन्ते, अतः स्टेरॉयड्-उपचारस्य अधिकमात्रायां तेषां वृद्धौ महत् प्रभावः भवितुम् अर्हति । अतः एतत् औषधं यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य मात्रां न्यूनीकर्तुं शक्नोति, तत् तेषां कृते अतीव उपयोगी भवितुम् अर्हति । किशोरावस्थायां विशेषतया एतत् महत्त्वपूर्णं भवति यदा हार्मोनस्य नियन्त्रणं कठिनं भवति ।
- प्रौढानां कृते : एषः उपचारः तेषां प्रौढानां कृते अपि राहतं दातुं शक्नोति ये दीर्घकालं यावत् स्टेरॉयड्-सेवनात् दुष्प्रभावं प्राप्नुवन्ति, अथवा येषां हार्मोन-स्तरं स्थिरं स्थापयितुं कष्टं भवति
दुष्प्रभावानाम् सुरक्षायाश्च विषये ज्ञातव्यम्
चिकित्सापरीक्षासु अस्य औषधस्य कतिपयानि लघु, अस्थायी दुष्प्रभावाः एव ज्ञाताः ।
- प्रौढानां कृते : श्रान्तता, शिरोवेदना, चक्करः, सन्धिवेदना।
- बालकानां कृते : शिरोवेदना, उदरवेदना, श्रान्तता, नासिकारोधः।
महत्त्वपूर्णं यत् एतेषु अधिकांशः लक्षणं मृदुः आसीत्, औषधस्य सेवनं त्यक्तुं प्रवृत्तानां रोगिणां संख्या अपि अत्यल्पा आसीत् ।
विशेष चेतावनी : अधिवृक्कसंकटस्य विषये सावधानाः भवन्तु!
एतत् औषधं सेवन्ते सति 'अधिवृक्कसंकट' इति गम्भीरस्थितेः विषये अवगतं भवितुं अतीव महत्त्वपूर्णम् । सरलतया वक्तुं शक्यते यत् यदि उच्चतनावसमये (उदा. तीव्रसंक्रमणं, शल्यक्रिया, दुर्घटना) शरीरे आवश्यकं परिमाणं 'कोर्टिसोल्' न प्राप्यते तर्हि एषा स्थितिः भवितुम् अर्हति
अतः स्वचिकित्सकेन सह वार्तालापं कुर्वन्तु तथा च आपत्काले ("तनावमात्रा") किं अतिरिक्तं स्टेरॉयड् मात्रां सेवनीयम् इति सम्यक् ज्ञातव्यम् । अपि च, 'अधिवृक्कसंकटस्य' लक्षणानाम् (उदा. अतिवमनं, अतिसारः, चक्करः, चेतनायाः हानिः) विषये अवगताः भवन्तु तथा च यदि एतादृशं किमपि भवति तर्हि तत्क्षणमेव चिकित्सालयं वा आपत्कालीन-कक्षं (ETU) गन्तुं स्मर्यताम्
कथं ज्ञास्यामि यत् एतत् औषधं मम/मम बालकस्य कृते योग्यम् अस्ति वा?
एषः निर्णयः भवतः वैद्येन सह परामर्शेन, विशेषतः अन्तःस्रावीविशेषज्ञेन सह भवितव्यः . भवतः चिकित्सकः भवतः रक्तपरीक्षायाः परिणामः, वृद्धि-दरः, भारः, रक्तचापः, वर्तमान-हार्मोन-स्तरः च इत्यादीन् अनेकान् कारकान् विचारयिष्यति, येन एतत् औषधं भवतः कृते उपयुक्तम् अस्ति वा इति निर्धारयिष्यति
एतत् CAH इत्यस्य चिकित्सा नास्ति, परन्तु महती आशा अस्ति यत् एतत् रोगिणां जीवनस्य गुणवत्तां सुधारयितुम्, स्टेरॉयड् दुष्प्रभावं न्यूनीकर्तुं, हार्मोनप्रबन्धनं च सुलभं कर्तुं साहाय्यं करिष्यति।
गृहं नेतु-सन्देशः
- CAH इत्यर्थःएकः आनुवंशिकः स्थितिः यस्मिन् अधिवृक्कग्रन्थिः कोर्टिसोल् न्यूनं अधिकं एण्ड्रोजेन् हार्मोनं च उत्पादयति ।
- Crinecerfont इति नूतनं चिकित्सां विशेषतया CAH कृते विकसितम् अस्ति, यत् ७० वर्षेषु अस्य प्रकारस्य प्रथमम् अस्ति ।
- एतत् न औषधं यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य स्थाने भवति । इदं औषधं यत् स्टेरॉयड् इत्यस्य अतिरिक्तं दत्तं भवति तथा च आवश्यकस्य स्टेरॉयड् इत्यस्य मात्रां न्यूनीकर्तुं साहाय्यं करोति ।
- मुख्यं लाभं स्टेरॉयड्-उपचारस्य दीर्घकालीनदुष्प्रभावं न्यूनीकर्तुं क्षमता अस्ति ।
- 'एड्रेनल क्राइसिस्' इति आपत्कालीनस्थितेः विषये, तस्मिन् काले भवता सेवितव्या "तनावमात्रायाः" विषये च स्वचिकित्सकं अवश्यं पृच्छन्तु ।
- हार्मोनलरोगविशेषज्ञेन वैद्येन सह परामर्शः करणीयः यत् एषः चिकित्सा भवतः वा भवतः बालकस्य वा कृते योग्यः अस्ति वा इति ।
💬 Comments (0)
अद्यापि कोऽपि टिप्पणी न स्थापिता। प्रथमवारं अत्र स्वस्य टिप्पणीं योजयन्तु।
भवतः टिप्पणीं योजयन्तु