Nová nádej pre neurofibromatózu typu 1 (NF1): Získajte informácie o lieku Gomekli (mirdametinib)

Má niekto vo vašej rodine, možno vaše dieťa, ochorenie nazývané neurofibromatóza typu 1 (NF1)? Možno vás obávajú bolestivé, ťažko odstrániteľné plexiformné neurofibrómy (PN), ktoré sú s týmto ochorením spojené. Dnes však hovoríme o novom, sľubnom lieku, ktorý je teraz schválený na použitie u dospelých a detí na liečbu tohto ochorenia. Volá sa Gomekli (mirdametinib).

Čo je Gomekli? Ako to funguje?

Zamyslite sa nad tým, naše telo má rôzne signálne dráhy pre rast buniek. Pri NF1 sa jedna z týchto signálnych dráh stáva hyperaktívnou, čo vedie k tvorbe nádorov okolo nervov. Tieto nádory niekedy rastú okolo dôležitých oblastí, ako sú nervy, cievy a vnútorné orgány, čo sťažuje ich chirurgické odstránenie a niekedy je to nemožné.

Toto robí Gomekli. Blokuje dva enzýmy v našom tele nazývané MEK1 a MEK2. Tieto enzýmy vysielajú signály, ktoré nádory potrebujú na svoj rast. Keď teda Gomekli zastaví túto signálnu dráhu, nádory rastú menej a niekedy sa zmenšia a začnú sa zmenšovať . Jednoducho povedané, ide o dobrú alternatívnu liečbu pre ľudí, ktorí nemôžu podstúpiť operáciu.

Ako sa tento liek používa?

Váš lekár určí správnu dávku lieku Gomekli pre vás alebo vaše dieťa na základe vašej výšky a hmotnosti .

Táto liečba sa zvyčajne vykonáva v 28-dňovom cykle.

• Tento liek by ste mali užívať dvakrát denne, každých 12 hodín .
• Liek musíte užívať týmto spôsobom 21 dní po sebe .
• Potom musíte liek užívať 7 dní .
• Po uplynutí 28 dní sa opäť začína nový cyklus.

Gomekli sa dodáva v kapsulách. Pre tých, ktorí majú problémy s prehĺtaním kapsúl, je k dispozícii aj tableta s hroznovou príchuťou, ktorú je možné rozpustiť vo vode a užiť. Postup prípravy:

1. Do odmerky na lieky vložte počet tabliet predpísaných lekárom.

2. Pridajte k tomu 5 alebo 10 mililitrov vody.

3. Krúživým pohybom pretrepávajte pohár približne dve až štyri minúty, kým sa tablety úplne nerozpustia. Po rozpustení tekutina zbelie a bude vyzerať trochu mliečne.

4. Vypite to ihneď z pohára. Alebo to môžete nasať pomocou perorálnej striekačky .

5. Po dopití pridajte do toho istého pohára ďalších 5 – 10 ml vody, premiešajte a vypite aj túto vodu. To pomôže zvyšnému lieku vstrebať sa do tela.

6. Ak ho nevypijete do 30 minút od prípravy, zvyšnú tekutinu vyhoďte.

✨ Clinical nutrition Verified Partner

Clinical vitamins and nutritional supplements

Clinically proven high quality vitamins, minerals and immune nutritional supplements.

Check Availability →

Čo hovoria štúdie o úspešnosti lieku Gomekli?

Účinnosť a bezpečnosť tohto lieku bola potvrdená v klinickej štúdii s názvom štúdia ReNeu. Zúčastnilo sa jej 111 detí a dospelých vo veku 2 roky a starších s neoperovateľnými nádormi peritoneálnej nervovej sústavy.

Výsledky sú naozaj povzbudivé.

Najdôležitejšie je, že tieto výsledky sa začali objavovať už 4 mesiace po začatí liečby. Zvyčajne trvá približne 7 – 8 mesiacov, kým sa prvé výsledky prejavia.

Pamätajte však, že výsledky týchto štúdií nie sú pre každého rovnaké . Výsledky sa môžu líšiť v závislosti od vašej situácie.

Ako zistíte, či liek účinkuje?

Hlavným spôsobom, ako to zistiť, sú magnetické rezonancie (MRI) , ktoré vám nariadi lekár. Tieto vyšetrenia môžu skontrolovať, či sa nádory zmenšujú.

Navyše si ten rozdiel začnete všímať aj sami.

• Zníženie bolesti: Bolesť spôsobená nádorom je výrazne znížená.
• Lepšia pohyblivosť: Ak ste mali ťažkosti s pohybom kvôli nádorom, tieto sa zmiernia a bude jednoduchšie vykonávať každodenné úlohy.
• Zlepšenie kvality života:Celkovo sa začínam cítiť lepšie ako predtým.

V štúdii sa pozorovali dobré výsledky, ako napríklad zníženie bolesti, aj po približne 3 mesiacoch liečby.

Aké sú najčastejšie vedľajšie účinky?

Tak ako každý liek, aj Gomekli môže spôsobovať niektoré vedľajšie účinky. Väčšinu z nich však možno zvládnuť.

A čo je najdôležitejšie: Ak sa u vás vyskytnú akékoľvek vedľajšie účinky, aj keď sú mierne, určite to povedzte svojmu lekárovi . Môže znížiť dávku, na určitý čas prestať užívať liek alebo vám predpísať iný liek na zmiernenie vedľajších účinkov.

Ďalšie špeciálne informácie o tomto lieku

Pred začatím liečby liekom Gomekli a počas nej je potrebné zvážiť niekoľko vecí.

1. Zrak: Tento liek môže niekedy ovplyvniť oči. Preto pred začatím liečbyMali by ste podstúpiť kompletné očné vyšetrenie. Počas liečby by ste si mali nechať skontrolovať zrak podľa pokynov lekára. Ak sa u vás vyskytnú akékoľvek príznaky, ako je rozmazané videnie, okamžite to oznámte lekárovi.

2. Funkcia srdca: Pred začatím užívania lieku sa vykoná echokardiogram , ktorý meria funkciu srdca. Toto vyšetrenie sa opakuje každé 3 mesiace počas prvého roka liečby.

3. Tehotenstvo: Tento liek môže byť škodlivý pre plod .

• Ak ste žena v plodnom veku, pred začiatkom liečby vám bude vykonaný tehotenský test. Počas liečby a 6 týždňov po jej ukončení musíte používať vysoko účinnú formu antikoncepcie.
• Ak ste muž, mali by ste počas liečby a 3 mesiace po jej ukončení používať účinnú antikoncepciu. Otvorene sa o tom porozprávajte so svojím lekárom.