Nový liek na hemofíliu? Dozvieme sa viac o Qfitlii (fitusiran)?

Ak máte hemofíliu, pravdepodobne viete, aké frustrujúce a desivé môže byť neustále krvácanie, niekedy bezdôvodne, a problém zastaviť krvácanie aj z tých najmenších rezných rán. Možno už užívate lieky na liečbu krvácania alebo možno užívate lieky na jeho prevenciu. S pokrokom lekárskej vedy však teraz existuje mnoho účinných nových liečebných postupov pre tento stav. Dnes si teda pohovorme o novom, odlišnom lieku. Volá sa Qfitlia (fitusiran).

Najprv sa pozrime, prečo krvácanie pri hemofílii neprestáva?

Zjednodušene povedané, existujú špeciálne proteíny, ktoré pomáhajú zrážať našu krv. Nazývame ich „ zrážacie faktory “. Rovnako ako je malta potrebná na držanie tehál pohromade pri stavbe múru, tieto zrážacie faktory sú nevyhnutné na zastavenie krvácania. Osoba s hemofíliou má nedostatok jedného z týchto zrážacích faktorov.

• Ľudia s hemofíliou A majú nedostatok látky nazývanej faktor VIII.
• Ľuďom s hemofíliou B chýba látka nazývaná faktor IX.

Keď sa tieto faktory znížia, znižuje sa aj produkcia ďalšieho dôležitého kroku v procese zrážania krvi, nazývaného trombín . Trombín je hlavným faktorom, ktorý nakoniec tvorí krvnú zrazeninu a zastavuje krvácanie. Keď sa teda zníži trombín, je ťažké zastaviť krvácanie, keď k nemu dôjde. Rozumiete? Zvyčajne to, čo už tak dlho robíme ako liečbu, je umelá výroba zrážacieho faktora (faktor 8 alebo 9), ktorý v tele chýba, a jeho podávanie ako injekcia do žily. Ale liek Qfitlia, o ktorom dnes hovoríme, funguje úplne inak.

Čo je teda tento nový liek s názvom Qfitlia (fitusiran)?

Toto je liek, ktorý funguje veľmi zvláštnym spôsobom. Už sme hovorili o tom, že krv potrebuje na zrážanie niečo, čo sa nazýva trombín. V našom tele existuje ďalší proteín, ktorý riadi produkciu tohto trombínu, teda zastavuje produkciu ďalšieho trombínu. Volá sa antitrombín .Predstavte si to takto. Vo svojom tele máte faktor zrážania krvi (trombín), ktorý pomáha zrážaniu krvi. Existuje však aj iný faktor (antitrombín), ktorý jeho fungovanie kontroluje a zároveň mu bráni. Pri hemofílii je produkcia faktora, ktorý pomáha (trombín), spočiatku nízka. Takže keď faktor, ktorý bráni (antitrombín), funguje normálne, zrážanlivosť krvi sa ešte viac znižuje. Qfitlia znižuje množstvo antitrombínu, ktorý mu bráni. Potom môže množstvo trombínu, ktoré vaše telo prirodzene produkuje, správne fungovať bez toho, aby bolo obmedzované. To znamená, že na podporu zrážania krvi využíva vlastný systém tela, namiesto toho, aby vám dodával stratený faktor zrážanlivosti. Toto je prvý liek znižujúci antitrombín, ktorý sa používa na liečbu hemofílie.

Poďme si bližšie vysvetliť rozdiel medzi týmito dvoma metódami liečby.

Tento rozdiel ľahko pochopíte z tabuľky nižšie.

Je tento liek pre mňa vhodný a ako ho mám užívať?

Ak máte hemofíliu A alebo B a máte viac ako 12 rokov, váš lekár môže zvážiť, či je tento liek pre vás vhodný. Najdôležitejšie je, že sa môže používať aj u ľudí, u ktorých sa vyvinuli inhibítory (rezistencia) na predchádzajúcu faktorovú terapiu. Pred začatím tejto liečby vám však lekár vykoná niekoľko krvných testov . 1. Hladina antitrombínu: Táto hodnota meria množstvo antitrombínu vo vašej krvi. Dávka lieku Qfitlia sa určuje na základe tejto hodnoty. 2. Funkcia pečene: Vaša pečeň sa monitoruje pred liečbou a počas nej. Tento liek sa podáva ako injekcia pod kožu (subkutánne). To znamená, že sa nepodáva do žily. Vy alebo opatrovateľ vám ho môžete podať doma po tréningu. Podáva sa do kože brucha, stehna alebo zadnej časti hornej časti ramena. Mali by ste sa vyhýbať oblastiam s modrinami alebo porezaním. Ak už užívate iné lieky na hemofíliu, možno budete musieť po začatí liečby liekom Qfitlia tieto lieky prestať alebo zmeniť. Váš lekár vám to jasne vysvetlí. Nikdy neprestaňte užívať svoje súčasné lieky ani neprestaňte užívať liek Qfitlia bez rady lekára. Môže to zvýšiť riziko krvácania.

Mali by sme si byť vedomí aj vedľajších účinkov? Ako im môžeme predísť?

Tak ako každý liek, aj Qfitlia môže mať niektoré vedľajšie účinky. Je dôležité si ich byť vedomý a podniknúť kroky na ich predchádzanie.

• • Krvné zrazeniny: Keďže tento liek podporuje zrážanie krvi, je veľmi zriedkavé, že sa v žilách tvoria nežiaduce krvné zrazeniny. Váš lekár určí správnu dávku podľa vašej hladiny antitrombínu, aby sa toto riziko znížilo.

Je veľmi dôležité pravidelne absolvovať krvné testy podľa odporúčaní lekára. Hladiny antitrombínu sa zvyčajne kontrolujú v prvom, treťom, piatom a šiestom mesiaci liečby. Takto sa dá určiť správna dávka lieku pre vás a ako znížiť toto riziko.

• Zvýšené pečeňové enzýmy: Niektorí ľudia môžu mať zvýšené pečeňové enzýmy . Preto lekári pravidelne sledujú stav pečene pomocou krvných testov .

• Žlčové kamene a zápal žlčníka: Ak sa u vás náhle objavia príznaky, ako je silná bolesť žalúdka, nevoľnosť a vracanie , okamžite to informujte svojho lekára.

• Infekcie: V mieste vpichu existuje malé riziko infekcie. Preto je dôležité vždy si injekciu podávať čisto a podľa pokynov lekára. Dôležité sú aj správne hygienické návyky, ako je časté umývanie rúk.

Štúdie ukázali, že ľudia s hemofíliou (tí s inhibítormi aj bez nich), ktorí užívali Qfitliu, mali výrazne menej krvácavých epizód ako tí, ktorí nepodstupovali žiadnu preventívnu liečbu. Aj ľudia s inhibítormi, ktorí prešli z iných liečebných postupov na Qfitliu, mali menej krvácavých epizód. Majte však na pamäti, že tieto výsledky sa môžu u jednotlivých osôb líšiť.

Posolstvo na odnesenie domov

• Qfitlia (fitusiran) je nová liečba hemofílie A a B, ktorá funguje iným spôsobom.
• Toto funguje tak, že znižuje množstvo antitrombínu, ktorý zabraňuje zrážaniu krvi, namiesto toho, aby sa zvonka dodával nízky zrážací faktor tela.
• Tento liek sa podáva injekciou pod kožu, nie do žily, a zvyčajne sa podáva zriedkavo, napríklad raz za mesiac alebo každé dva mesiace.
• Váš lekár určí, či je táto liečba pre vás vhodná, po niekoľkých krvných testoch.
• Aby sa predišlo vedľajším účinkom, je nevyhnutné podstupovať krvné testy (najmä antitrombín a testy funkcie pečene) v pravidelných intervaloch podľa pokynov lekára.
• Vyhnite sa ukončeniu liečby liekom Qfitlia bez lekárskej rady z akéhokoľvek dôvodu.

Hemofília, hemofília, Qfitlia, fitusiran, zrážanlivosť krvi, krvácanie, zrážanlivý faktor, antitrombín, liečba hemofílie, nový liek, vedľajšie účinky