Naj se pogovorimo o zdravilu Amvuttra za srčno bolezen, imenovanem ATTR-CM? (ATTR-CM in Amvuttra)

Morda še niste slišali za bolezni, ki nastanejo, ko se določena vrsta beljakovin v našem telesu nepravilno kopiči in odlaga v pomembnih organih, kot sta srce in živci. To so pogosto redke bolezni. V medicini se ta vrsta odlaganja beljakovin imenuje amiloidoza . Danes bomo govorili o redki bolezni, imenovani ATTR-CM, ki posebej prizadene srce, torej pri kateri se te beljakovine odlagajo v srčni mišici, in o sodobnem zdravilu Amvuttra, ki se uporablja za to bolezen.

Kaj točno je ATTR-CM?

Preprosto povedano, ATTR-CM je stanje, pri katerem zaradi genetske okvare ali naravnega staranja protein TTR, ki se proizvaja v našem telesu, spremeni obliko in se zgosti ter odloži v stenah srčne mišice. Polno ime za to je transtiretinska amiloidna kardiomiopatija.

Pomislite, naše srčne stene morajo biti prožne, da lahko pravilno črpajo kri. Ko pa se te beljakovine kopičijo, stene srca postanejo debele in toge . Temu pravimo kardiomiopatija. Zaradi tega srce ne more pravilno črpati krvi. Sčasoma lahko to napreduje celo v srčno popuščanje.

Nekateri ljudje z ATTR-CM ne občutijo nobenih simptomov, drugi pa imajo simptome, podobne tistim pri normalnem srčnem infarktu.

• Blaga kratka sapa (dispneja)
• Otekanje, zlasti v nogah in gležnjih
• Zmedenost ali obup
• Povišan srčni utrip ali nepravilen srčni utrip
• Bolečine v prsih

Zaradi tega se lahko hitro utrudite pri stvareh, kot so hoja po stopnicah, gospodinjska opravila ali hoja na kratke razdalje.

Poleg tega se lahko pojavijo tudi drugi simptomi, ki niso povezani s srcem. Na primer šibkost, odrevenelost ali bolečine v rokah in nogah, prekomerno potenje , omotica ali omedlevica ter prebavne težave.

Kako deluje zdravilo Amvuttra?

Da bi to razumeli, moramo najprej nekaj vedeti o beljakovini, imenovani TTR. TTR (transtiretin) je beljakovina, ki se proizvaja predvsem v naših jetrih. Njena glavna funkcija je prenos ščitničnih hormonov in vitamina A po telesu.

Pri ljudeh z ATTR-CM genetska napaka povzroči, da se beljakovina TTR proizvaja v napačni obliki. Ta nepravilna oblika beljakovine se kopiči in odlaga v srcu.

Zdravilo Amvuttra deluje kot utiševalec genov. To pomeni, da gre neposredno v jetra in blokira okvarjen protein TTR.Zmanjša aktivnost gena, ki se ustvarja. To je kot zmanjšati glasnost radia.

Zdravilo Amvuttra se daje v subkutani obliki. To cepivo običajno daje zdravstveni delavec vsake tri mesece .

Kako je bil preizkušen uspeh tega zdravila?

Kot pri vsakem novem zdravilu je bila učinkovitost zdravila AMVUTTRA potrjena z veliko študijo. V tej študiji je 655 bolnikov z ATTR-CM prejelo cepivo Amvuttra, druga skupina pa je tri leta vsakih 12 mesecev prejemala cepivo s placebom, ki ni vsebovalo zdravila.

Raziskovalci so preučili več dejavnikov, da bi ugotovili, ali je to zdravilo učinkovito.

• Šestminutni test hoje: Ta meri, koliko lahko prehodite z normalnim tempom v 6 minutah. Ta razdalja se zmanjšuje, ko se vaše srčno stanje poslabša.
• Klasifikacija Newyorškega združenja za srce (NYHA): Ta meri resnost simptomov srčnega popuščanja. Obstajajo štirje razredi (I, II, III, IV). Višja kot je številka razreda, hujša je bolezen.

• Vprašalnik o kakovosti življenja (KCCQ-OS): Ta meri vpliv bolezni na kakovost življenja bolnika.

Kaj je ugotovila raziskava?

Ob koncu triletnega obdobja zdravljenja so raziskovalci analizirali rezultate.

Glavna ugotovitev je bila, da so imeli bolniki, ki so prejeli cepivo Amvuttra , 28 % manjše tveganje za smrt ali nenadno hospitalizacijo ali obisk urgentne službe zaradi srčnega popuščanja v primerjavi s tistimi, ki so prejeli placebo (cepivo brez zdravilne učinkovine).

Pomembno je tudi, da se je po 42 mesecih tveganje za smrt zaradi katerega koli vzroka v skupini, ki je prejemala zdravilo Amvuttra, zmanjšalo za 35 % .

Poleg tega so imeli bolniki, ki so prejemali zdravilo Amvuttra, nadzorovano zmanjšanje sposobnosti hoje in kakovosti življenja.

Vendar ne pozabite, da ti rezultati raziskav morda niso enaki za vse. Z zdravnikom se boste morali skupaj odločiti, ali je zdravilo Amvuttra primerno za vas in ali koristi odtehtajo neželene učinke.

Spoznajmo rezultate in stranske učinke.

Koliko časa traja, da se vidijo rezultati?

Amvuttra je zdravilo, ki deluje sčasoma. Zato rezultati niso vidni takoj. Izboljšanje simptomov se lahko pojavi šele čez nekaj mesecev ali več .

Kako obvladovati stranske učinke?

Eden glavnih stranskih učinkov zdravila Amvuttra je znižanje ravni vitamina A v krvi. To je zato, ker protein TTR prenaša vitamin A po telesu. Ko zdravilo zmanjša nastajanje TTR, se zmanjša tudi transport vitamina A.

• Zdravnik vam bo redno naročil krvne preiskave za preverjanje ravni vitamina A. Zelo pomembno je, da te preiskave opravite pravočasno.
• V svojo prehrano dodajte živila, bogata z vitaminom A (npr. korenje, sladki krompir, špinača, jajca, mleko, rdeča paprika ).
• Če opazite kakršne koli spremembe v vidu (zlasti zmanjšan nočni vid), nemudoma obvestite svojega zdravnika.
• Glede na vašo raven vitamina A vam lahko zdravnik priporoči jemanje dodatkov vitamina A.

To niso edini neželeni učinki zdravila Amvuttra. Če imate kakršne koli druge simptome, ki vas motijo, se posvetujte z zdravnikom .