Hemofili och alhemofili: En modern behandling för att kontrollera blödning

Har du någonsin hört talas om ett tillstånd som kallas hemofili ? Detta är ett sällsynt men mycket allvarligt tillstånd. Enkelt uttryckt är det ett tillstånd där blodet inte koagulerar ordentligt i våra kroppar. Det betyder att även en liten skada, ett fall eller ett skärsår ibland kan orsaka betydande blödningar. Ibland kan spontan blödning uppstå utan någon uppenbar anledning.

Vad exakt är hemofili?

Tänk dig att när vi blöder har våra kroppar ett litet team av arbetare som arbetar för att stoppa det. Vi kallar dessa arbetare för "faktorer". Det är faktiskt speciella typer av proteiner. Dessa faktorer samverkar och bildar en blodpropp och stoppar blödningen.

Det finns två huvudtyper av hemofili:

• Hemofili A: Dessa personer har inte tillräckligt med proteinet som kallas faktor VIII , vilket behövs för blodets koagulering.
• Hemofili B : Dessa personer saknar ett protein som kallas faktor IX .

Detta behandlas vanligtvis av din läkare genom att ge dig den bristfälliga faktorn intravenöst. Behandling för att förhindra blödning kallas "profylax", och behandling vid blödning kallas "vid behov".

Men, det finns ett litet problem här...

Hos vissa patienter börjar kroppen arbeta mot dessa faktorer som vi ger genom vaccination. Som om den tror att de är en fiende och attackerar dem. Vi kallar detta bildandet av "hämmare" . När detta händer minskar kraften hos den faktorbehandling vi ger. Så att behandla personer med den här typen av "hämmare" är lite mer komplicerat.

Vad händer med det här nya läkemedlet som heter Alhemo?

Alhemo(concizumab-mtci) är ett nytt läkemedel som är godkänt för att minska eller förebygga blödningar, särskilt hos patienter med hemofili A eller hemofili B som har de tidigare nämnda "hämmarna".

Enkelt uttryckt har våra kroppar naturligt ett protein som förhindrar blodets koagulering. Det kallas TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor) . Tänk på det som en "trafikpolis" i våra kroppar; den kontrollerar blodets koaguleringsprocessen. Det Alhemo gör är att störa arbetet hos denna "polis" som kallas TFPI något. Sedan ökar kroppen produktionen av en annan faktor som hjälper blodet att koagulera (faktor Xa), och förmågan att bilda blodproppar förbättras. Detta minskar risken för blödning avsevärt.

Hur använder man Alhemo?

Alhemo är en daglig subkutan injektion . Den kommer i en förfylld penna, så den är väldigt enkel att använda. Om din läkare bestämmer att du kan ge dig själv denna injektion hemma, kommer de att visa dig exakt hur du gör det.

• Dos: En något högre dos (laddningsdos) ges den första behandlingsdagen . Därefter ska du ta den ordinerade underhållsdosen dagligen. Dosen bestäms utifrån din vikt, så du bör informera din läkare om din vikt förändras.
• Tester: Fyra veckor efter att behandlingen påbörjats kommer du att ta ett blodprov för att kontrollera om mängden läkemedel i din kropp är korrekt. Baserat på resultaten kan din läkare justera din dos.
• Vaccinationsställen: Vaccinet ges i buken (5 cm runt naveln) eller låret. Injicera inte på samma ställe varje dag, utan byt plats. Injicera inte i områden som är ömma, har blåmärken, är röda, har eksem eller har ärr .

Vilka är biverkningarna? Hur hanterar man dem?

Liksom alla läkemedel kan Alhemo ha biverkningar.

Vanliga biverkningar

Eftersom detta är ett vaccin kan mindre reaktioner vid injektionsstället förekomma. Till exempel:

• Blåmärken, rodnad, klåda eller lätt blödning vid injektionsstället.
• För att underlätta detta kan du lägga en sval kompress på området.
• Detta kan också minskas genom att byta injektionsställe varje dag.
• Ta inte smärtstillande medel eller andra läkemedel utan att rådfråga din läkare.

Allvarliga biverkningar – var extra försiktig med detta!

Dessa blodproppar i händerna, benen, lungorna, hjärtatEller så kan det bildas i venerna på platser som hjärnan. Om du förbereder dig för en operation bör du också berätta för din läkare om det.

Om du upplever något av följande symtom, sök omedelbart läkarvård utan dröjsmål:

• Hjärtklappning
• Bröstsmärta eller täthet
• Andningssvårigheter
• Talsvårigheter, synförändringar
• Smärta eller svullnad i benen

Hur får man tag på en sådan speciell medicin?

Alhemo är inte ett läkemedel som du kan köpa på ett vanligt apotek. Det här är en typ av "specialmedicin". Det finns en särskild process för att få tag på dessa.

Efter att din läkare har ordinerat medicinen kommer du att bli kontaktad av ett specialapotek. Det är de som kommer att ge dig information om hur du får medicinen levererad hem till dig. Du kan också behöva få förhandstillstånd från ditt försäkringsbolag. En representant från företaget som tillverkar medicinen kan också hjälpa dig med denna process. Din läkare kommer att vägleda dig genom allt detta.