హీమోఫిలియాకు కొత్త మందు? క్యూఫిట్లియా (ఫిటుసిరాన్) గురించి తెలుసుకుందాం?

మీకు హీమోఫిలియా ఉన్నట్లయితే, కొన్నిసార్లు ఎటువంటి కారణం లేకుండా నిరంతరం రక్తస్రావం కావడం, చిన్న గాయాల నుండి కూడా రక్తస్రావాన్ని ఆపడం కష్టంగా ఉండటం ఎంత నిరాశపరిచేదిగా మరియు భయానకంగా ఉంటుందో మీకు బహుశా తెలిసే ఉంటుంది. మీరు బహుశా ఇప్పటికే మీ రక్తస్రావానికి చికిత్స చేయడానికి మందులు తీసుకుంటూ ఉండవచ్చు, లేదా దానిని నివారించడానికి మందులు తీసుకుంటూ ఉండవచ్చు. అయితే, వైద్య శాస్త్రంలో పురోగతితో, ఇప్పుడు ఈ పరిస్థితికి అనేక ప్రభావవంతమైన, కొత్త చికిత్సలు అందుబాటులో ఉన్నాయి. కాబట్టి ఈ రోజు, మనం ఒక కొత్త, విభిన్నమైన ఔషధం గురించి మాట్లాడుకుందాం. దానిని క్యూఫిట్లియా (ఫిటుసిరాన్) అని పిలుస్తారు.

ముందుగా, హీమోఫిలియాలో రక్తస్రావం ఎందుకు ఆగదో చూద్దాం.

సులభంగా చెప్పాలంటే, మన రక్తం గడ్డకట్టడానికి సహాయపడే ప్రత్యేక ప్రోటీన్లు ఉన్నాయి. వీటిని మనం " గడ్డకట్టే కారకాలు " అని పిలుస్తాము. గోడ కట్టేటప్పుడు ఇటుకలను కలిపి ఉంచడానికి సున్నం ఎలా అవసరమో, రక్తస్రావాన్ని ఆపడానికి ఈ గడ్డకట్టే కారకాలు కూడా అలాగే అత్యవసరం. హిమోఫిలియా ఉన్న వ్యక్తిలో ఈ గడ్డకట్టే కారకాలలో ఒకటి లోపించి ఉంటుంది.

• హీమోఫిలియా A ఉన్న వ్యక్తులలో ఫ్యాక్టర్ VIII అనే పదార్థం లోపిస్తుంది.
• హీమోఫిలియా బి ఉన్న వ్యక్తులలో ఫ్యాక్టర్ IX అనే పదార్థం లోపిస్తుంది.

ఈ కారకాలు తగ్గినప్పుడు, రక్తం గడ్డకట్టే ప్రక్రియలో మరో ముఖ్యమైన దశ అయిన థ్రాంబిన్ ఉత్పత్తి తగ్గుతుంది. థ్రాంబిన్ అనేది చివరికి రక్తం గడ్డకట్టేలా చేసి, రక్తస్రావాన్ని ఆపే ప్రధాన కారకం. కాబట్టి థ్రాంబిన్ తగ్గినప్పుడు, రక్తస్రావం జరిగితే దాన్ని ఆపడం కష్టమవుతుంది. అర్థమైందా? సాధారణంగా, ఇంతకాలంగా మనం చికిత్సగా చేస్తున్నది ఏమిటంటే, మీ శరీరంలో లోపించిన గడ్డకట్టే కారకాన్ని (కారకం 8 లేదా 9) కృత్రిమంగా తయారు చేసి, దానిని సిరలోకి ఇంజెక్షన్‌గా ఇవ్వడం. కానీ ఈరోజు మనం మాట్లాడుకుంటున్న క్యూఫిట్లియా ఔషధం పూర్తిగా భిన్నమైన పద్ధతిలో పనిచేస్తుంది.

అయితే Qfitlia (fitusiran) అనే ఈ కొత్త మందు అంటే ఏమిటి?

ఇది చాలా విచిత్రమైన పద్ధతిలో పనిచేసే ఒక ఔషధం. రక్తం గడ్డకట్టడానికి థ్రాంబిన్ అనే పదార్థం అవసరమని మనం ఇంతకుముందు మాట్లాడుకున్నాం. మన శరీరంలోనే, ఈ థ్రాంబిన్ ఉత్పత్తిని నియంత్రించే మరో ప్రోటీన్ ఉంటుంది, అంటే అది మరింత థ్రాంబిన్ ఉత్పత్తిని ఆపివేస్తుంది. దానిని యాంటీథ్రాంబిన్ అంటారు.దీనిని ఈ విధంగా ఆలోచించండి. మీ శరీరంలో రక్తం గడ్డకట్టడానికి సహాయపడే థ్రాంబిన్ అనే ఒక రక్త గడ్డకట్టే కారకం ఉంటుంది. కానీ, దాని పనితీరును నియంత్రించి, నిరోధించే మరో కారకం (యాంటీథ్రాంబిన్) కూడా ఉంటుంది. హీమోఫిలియాలో, సహాయపడే కారకం (థ్రాంబిన్) ఉత్పత్తి మొదట్లో తక్కువగా ఉంటుంది. కాబట్టి, నిరోధించే కారకం (యాంటీథ్రాంబిన్) సాధారణంగా పనిచేసినప్పుడు, రక్తం గడ్డకట్టడం మరింత తగ్గుతుంది. క్యూఫిట్లియా చేసే పని ఏమిటంటే , దానిని నిరోధించే యాంటీథ్రాంబిన్ పరిమాణాన్ని తగ్గించడం. అప్పుడు, మీ శరీరం సహజంగా ఉత్పత్తి చేసే థ్రాంబిన్ ఎటువంటి ఆటంకం లేకుండా సరిగ్గా పనిచేయడానికి వీలు కలుగుతుంది. అంటే, మీరు కోల్పోయిన గడ్డకట్టే కారకాన్ని మీకు అందించడానికి బదులుగా, ఇది రక్తం గడ్డకట్టడాన్ని ప్రోత్సహించడానికి శరీరం యొక్క సొంత వ్యవస్థనే ఉపయోగిస్తుంది. హీమోఫిలియా చికిత్సలో ఉపయోగించబడుతున్న మొట్టమొదటి యాంటీథ్రాంబిన్-తగ్గించే ఔషధం ఇదే.

ఈ రెండు చికిత్సా పద్ధతుల మధ్య ఉన్న వ్యత్యాసాన్ని మరింత వివరంగా వివరిద్దాం.

కింది పట్టిక నుండి మీరు ఈ వ్యత్యాసాన్ని సులభంగా అర్థం చేసుకోవచ్చు.

ఈ మందు నాకు సరిపోతుందా మరియు దీనిని ఎలా ఉపయోగించాలి?

మీకు హీమోఫిలియా A లేదా B ఉండి, మీ వయస్సు 12 సంవత్సరాల కంటే ఎక్కువ ఉంటే, ఈ మందు మీకు సరైనదో కాదో మీ డాక్టర్ పరిశీలించవచ్చు. అత్యంత ముఖ్యమైన విషయం ఏమిటంటే, గతంలో ఫ్యాక్టర్ థెరపీ తీసుకున్నప్పుడు ఇన్హిబిటర్లు (నిరోధకత) ఏర్పడిన వ్యక్తులలో కూడా దీనిని ఉపయోగించవచ్చు. అయితే, ఈ చికిత్సను ప్రారంభించే ముందు, మీ డాక్టర్ అనేక రక్త పరీక్షలు చేస్తారు. 1. యాంటీథ్రాంబిన్ స్థాయి: ఇది మీ రక్తంలో ఎంత యాంటీథ్రాంబిన్ ఉందో కొలుస్తుంది. ఈ విలువ ఆధారంగా క్యూఫిట్లియా మోతాదు నిర్ణయించబడుతుంది. 2. కాలేయ పనితీరు: చికిత్సకు ముందు మరియు చికిత్స సమయంలో మీ కాలేయాన్ని పర్యవేక్షిస్తారు. ఈ మందును చర్మం కింద (సబ్క్యూటేనియస్) ఇంజెక్షన్‌గా ఇస్తారు. అంటే, దీనిని సిరలోకి ఇవ్వరు. శిక్షణ తర్వాత మీరు లేదా మీ సంరక్షకుడు దీనిని ఇంట్లో మీకు ఇవ్వవచ్చు. దీనిని పొత్తికడుపు, తొడ లేదా పై చేయి వెనుక భాగంలోని చర్మంపై ఇస్తారు. మీరు గాయాలు లేదా కోతలు ఉన్న ప్రదేశాలకు దూరంగా ఉండాలి. మీరు ఇప్పటికే ఇతర హీమోఫిలియా చికిత్సలు తీసుకుంటున్నట్లయితే, క్యూఫిట్లియా ప్రారంభించిన తర్వాత మీరు ఆ చికిత్సలను ఆపవలసి లేదా మార్చవలసి రావచ్చు. మీ డాక్టర్ ఈ విషయాన్ని మీకు స్పష్టంగా వివరిస్తారు. మీ వైద్యుని సలహా లేకుండా మీరు ప్రస్తుతం వాడుతున్న మందులను గానీ, క్యూఫిట్లియా వాడకాన్ని గానీ ఎప్పుడూ ఆపవద్దు. అలా చేయడం వల్ల మీకు రక్తస్రావం అయ్యే ప్రమాదం పెరగవచ్చు.

దుష్ప్రభావాల గురించి కూడా మనం తెలుసుకోవాలా? వాటిని ఎలా నివారించవచ్చు?

ఏ ఇతర మందుల మాదిరిగానే, క్యూఫిట్లియా వల్ల కూడా కొన్ని దుష్ప్రభావాలు ఉండవచ్చు. వాటి గురించి తెలుసుకోవడం మరియు వాటిని నివారించడానికి చర్యలు తీసుకోవడం ముఖ్యం.

• • రక్తపు గడ్డలు: ఈ మందు రక్తం గడ్డకట్టడాన్ని ప్రోత్సహిస్తుంది కాబట్టి, సిరల లోపల అవాంఛిత రక్తపు గడ్డలు ఏర్పడటం చాలా అరుదు. ఈ ప్రమాదాన్ని తగ్గించడానికి మీ యాంటీథ్రాంబిన్ స్థాయికి తగిన మోతాదును మీ డాక్టర్ నిర్ణయిస్తారు.

మీ డాక్టర్ సిఫార్సు చేసినట్లుగా క్రమం తప్పకుండా రక్త పరీక్షలు చేయించుకోవడం చాలా ముఖ్యం. చికిత్స ప్రారంభించిన మొదటి, మూడవ, ఐదవ మరియు ఆరవ నెలల్లో సాధారణంగా యాంటీథ్రాంబిన్ స్థాయిలను తనిఖీ చేస్తారు. ఈ విధంగానే మీకు సరైన మందు మోతాదును నిర్ధారించవచ్చు మరియు ఈ ప్రమాదాన్ని తగ్గించవచ్చు.

• కాలేయ ఎంజైమ్‌ల పెరుగుదల: కొంతమందిలో కాలేయ ఎంజైమ్‌లు అధికంగా ఉండవచ్చు. అందుకే వైద్యులు రక్త పరీక్షల ద్వారా కాలేయ పరిస్థితిని క్రమం తప్పకుండా పర్యవేక్షిస్తారు.

• పిత్తాశయ రాళ్లు మరియు పిత్తాశయ వాపు: మీకు అకస్మాత్తుగా తీవ్రమైన కడుపు నొప్పి, వికారం మరియు వాంతులు వంటి లక్షణాలు కనిపిస్తే, వెంటనే మీ వైద్యుడికి తెలియజేయండి.

• ఇన్ఫెక్షన్లు: ఇంజెక్షన్ ఇచ్చే చోట ఇన్ఫెక్షన్ సోకే స్వల్ప ప్రమాదం ఉంది. అందువల్ల, ఎల్లప్పుడూ శుభ్రంగా మరియు మీ డాక్టర్ సూచించిన విధంగా ఇంజెక్షన్ ఇవ్వడం ముఖ్యం. తరచుగా చేతులు కడుక్కోవడం వంటి మంచి పరిశుభ్రత పద్ధతులు కూడా ముఖ్యమైనవి.

అధ్యయనాల ప్రకారం, ఎలాంటి నివారణ చికిత్స తీసుకోని వారితో పోలిస్తే, క్యూఫిట్లియా తీసుకున్న హిమోఫిలియా రోగులలో (ఇన్హిబిటర్లు ఉన్నవారు మరియు లేనివారు ఇద్దరిలోనూ) రక్తస్రావ సంఘటనలు గణనీయంగా తగ్గాయి. అలాగే, ఇతర చికిత్సల నుండి క్యూఫిట్లియాకు మారిన ఇన్హిబిటర్లు ఉన్న రోగులలో కూడా రక్తస్రావ సంఘటనలు తగ్గాయి. కానీ ఈ ఫలితాలు వ్యక్తిని బట్టి మారవచ్చని గుర్తుంచుకోవాలి.

ముగింపు సందేశం

• క్యూఫిట్లియా (ఫిటుసిరాన్) అనేది హిమోఫిలియా A మరియు B లకు ఒక కొత్త చికిత్స, ఇది భిన్నమైన పద్ధతిలో పనిచేస్తుంది.
• శరీరంలో తక్కువగా ఉన్న రక్తం గడ్డకట్టే కారకాన్ని బయటి నుండి అందించడానికి బదులుగా, రక్తం గడ్డకట్టడాన్ని నిరోధించే యాంటీథ్రాంబిన్ పరిమాణాన్ని తగ్గించడం ద్వారా ఇది పనిచేస్తుంది.
• ఈ మందును సిరలోకి కాకుండా, చర్మం కిందకు ఇంజెక్షన్ రూపంలో ఇస్తారు మరియు దీనిని సాధారణంగా నెలకు ఒకసారి లేదా ప్రతి రెండు నెలలకు ఒకసారి వంటి అరుదుగా ఇస్తారు.
• అనేక రక్త పరీక్షల తర్వాత ఈ చికిత్స మీకు సరైనదో కాదో మీ డాక్టర్ నిర్ణయిస్తారు.
• దుష్ప్రభావాలను నివారించడానికి, మీ డాక్టర్ సూచించిన విధంగా క్రమం తప్పకుండా రక్త పరీక్షలు (ముఖ్యంగా యాంటీథ్రాంబిన్ మరియు కాలేయ పనితీరు పరీక్షలు) చేయించుకోవడం చాలా అవసరం.
• ఏ కారణం చేతనైనా వైద్య సలహా లేకుండా క్యూఫిట్లియా చికిత్సను ఆపవద్దు.

హీమోఫిలియా, హీమోఫిలియా, క్యూఫిట్లియా, ఫిటుసిరాన్, రక్తం గడ్డకట్టడం, రక్తస్రావం, గడ్డకట్టే కారకం, యాంటీథ్రాంబిన్, హీమోఫిలియా చికిత్స, కొత్త మందు, దుష్ప్రభావాలు