دۇچېن مۇسكۇل دىستروفىيەسى (DMD) ئۈچۈن يېڭى ئۈمىد: كېلىڭ، دۇۋىزات دورىسى ھەققىدە ئۆگىنىۋالايلى؟

دوختۇرىڭىز بالىڭىزنىڭ Duchenne مۇسكۇل دىستروفىيىسى (DMD) كېسىلىگە گىرىپتار بولغانلىقىنى ئېيتقاندا، بۇنىڭ قانچىلىك ئېغىر ۋە قورقۇنچلۇق ئىكەنلىكىنى چۈشىنىمەن. بۇ ئاساسلىقى ئوغۇللارغا تەسىر كۆرسىتىدىغان ۋە ئاستا-ئاستا مۇسكۇللىرىنى ئاجىزلاشتۇرىدىغان ئىرسىي كېسەللىك. ئالامەتلەر ئادەتتە بالىلىق دەۋرىدە كۆرۈلىدۇ. DMD نى تولۇق داۋالىغىلى بولىدىغان دورا يوق. ئەمما ئەنسىرىمەڭ. تېببىي پەن كۈندىن-كۈنگە تەرەققىي قىلماقتا. بۇ تەرەققىيات بىلەن بىرگە، يېڭى بىر ئۈمىد Duvyzat دەپ ئاتىلىدىغان يېڭى دورا. بۇ ھەقتە ئاددىي سۆزلەشەيلى.

Duvyzat دېگەن نېمە؟ ئۇ قانداق ئىشلەيدۇ؟

ئاددىي قىلىپ ئېيتقاندا، مۇسكۇللىرىمىزنىڭ كۈچلۈك بولۇشى ئۈچۈن دائىم ئاسراشقا موھتاج. بەدىنىمىزدىكى مۇسكۇللارنى خىش تامغا ئوخشايدىغان بىر نەرسە دەپ ئويلاڭ. بۇ تامنىڭ كۈچلۈك ۋە بىر-بىرىگە باغلىنىپ تۇرۇشى ئۈچۈن، ئۇنىڭ ياخشى بىر قەۋەت قاتلىمىغا ئېھتىياجى بار. شۇنىڭغا ئوخشاش، مۇسكۇل ھۈجەيرىلىرىمىزنىڭ كۈچلۈك بولۇشى ئۈچۈن، دىستروفىن دەپ ئاتىلىدىغان ئالاھىدە بىر ئاقسىل قاتلىمىغا ئوخشايدىغان بىر ماددا ئىنتايىن مۇھىم.

دۇچېن مۇسكۇل دىستروفىيىسى (DMD) بەدەندە دىستروفىن ئاقسىلى يېتەرلىك ئىشلەپچىقىرىلمىغاندا، يېتەرلىك ئىشلەپچىقىرىلمىغاندا ياكى يېتەرلىك ئىشلەپچىقىرىلمىغاندا يۈز بېرىدىغان بىر خىل گېن كېسىلى. بۇ «يېلىم» يوقالغاندا، مۇسكۇل دىۋارلىرى ئاجىزلىشىپ، پارچىلىنىپ، رېمونت قىلغىلى بولمايدۇ. شۇڭلاشقا مۇسكۇللار ۋاقىتنىڭ ئۆتۈشىگە ئەگىشىپ ئاجىزلىشىدۇ.

بۇ مەسىلىدىن باشقا، DMD كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بالىلاردا گىستون دېئاتسېتىلازا (HDAC) دەپ ئاتىلىدىغان ئېنزىملارنىڭ ئاكتىپلىقى ئاشىدۇ. بۇ مۇسكۇللاردا سۇرۇنكا ياللۇغلىنىشنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. بۇ مۇسكۇللارنىڭ رېمونت قىلىنىشىنى تېخىمۇ ئازايتىدۇ، مۇسكۇللارنىڭ ئورنىنى ماي ۋە يارا توقۇلمىسى ئالىدۇ.

ھازىرغىچە، دوختۇرلار DMD نى داۋالاشتا ستېروئىد، فىزىكىلىق داۋالاش ۋە مېيىپلار ئورۇندۇقى قاتارلىق ياردەمچى ئۈسكۈنىلەرنى ئىشلىتىپ كەلگەن. ئەمما Duvyzat تۇنجى ستېروئىدسىز دورا. ئۇ HDAC ئېنزىمىنىڭ ھەددىدىن زىيادە ئاكتىپلىقىنى كونترول قىلىش ئارقىلىق ئىشلەيدۇ. بۇ مۇسكۇللاردىكى ياللۇغلىنىشنى ئازايتىدۇ ۋە ئۇلارنىڭ پارچىلىنىشىغا يول قويىدۇ. بۇ دېگەنلىك، مۇسكۇللارنىڭ ئاجىزلىشىش سۈرئىتى ئاستىلايدۇ.

بۇ دورىنى قانداق ئىشلىتىشىم كېرەك؟

دۇۋىزات ئېغىزدىن ئىچىلىدىغان سۇيۇق دورا. ئۇنى كۈنىگە ئىككى قېتىم، ئەتىگەندە ۋە كەچتە، يېمەكلىك بىلەن بىللە ئىچىش كېرەك.

• دورىنى ھەر كۈنى ئوخشاش ۋاقىتتا ئىچىش ناھايىتى مۇھىم.
• دورا بوتۇلكىسىنى ئىشلىتىشتىن بۇرۇن، ئۇنى كەم دېگەندە 30 سېكۇنت ياخشى چايقىۋېتىشىڭىز كېرەك.
• دورىنىڭ مىقدارىنى ئۇنىڭغا قوشۇلغان ئالاھىدە ئوكۇل ئارقىلىق ئۆلچەڭ.
• ئەڭ مۇھىمى: بۇ دورىنى سۇ ياكى باشقا سۇيۇقلۇقلار بىلەن ئارىلاشتۇرماڭ.

دوختۇرىڭىز بۇ دورىنى يالغۇز بېرىشى ياكى ستېروئىدلار بىلەن بىللە بېرىشى مۇمكىن. بۇ بالىنىڭ ئەھۋالىغا ئاساسەن قارار قىلىنىدۇ.

بۇ دورىنىڭ خۇسۇسىيىتى قانداق تەتقىق قىلىندى؟

بۇ دورىنىڭ ئۈنۈمى ۋە بىخەتەرلىكىنى تەكشۈرۈش ئۈچۈن ئېلىپ بېرىلغان چوڭ تىپتىكى تەتقىقاتتا، DMD كېسىلىگە گىرىپتار بولغان ئوغۇللار ئىككى گۇرۇپپىغا بۆلۈندى.

1. بىرىنچى گۇرۇپپا: ئۇلارغا Duvyzat دورىسى بېرىلدى.

2. 2-گۇرۇپپا: ئۇلارغا دورىغا ئوخشايدىغان، ئەمما تەركىبىدە ھېچقانداق ئاكتىپ تەركىب يوق بىر نەرسە بېرىلگەن. تېبابەتتە بۇنى «پلاسېبو» دەپ ئاتايمىز.

بۇ، دورىنىڭ ھەقىقىي تەسىرىنى، يەنى ئۇنىڭ پەقەت شۇ يەردە بولۇشتىن قانچىلىك پەرقلىنىدىغانلىقىنى ئۆلچەش ئۈچۈن قىلىنىدۇ. بۇ تەتقىقاتقا قاتناشقانلارنىڭ ھەممىسى ئوغۇللار ئىدى. ئۇلارنىڭ ئوتتۇرىچە يېشى 9 ياش ئىدى.

بۇ داۋالاش ئۇسۇللىرى 72 ھەپتە داۋاملاشقاندىن كېيىن، بالىلارنىڭ ئىقتىدارىدىكى ئۆزگىرىشلەر ئۆلچەندى. بۇنىڭ ئۈچۈن باشقا بىر قانچە سىناق ئۇسۇلى قوللىنىلدى.

• شىمالىي يۇلتۇز ئامبۇلاتورىيەلىك باھالاش (NSAA) نومۇرى: DMD كېسىلىگە گىرىپتار بولغانلارنىڭ كۈندىلىك پائالىيەتلەرنى قىلىش ئىقتىدارىنى ئۆلچەش ئۇسۇلى.
• ئالتە مىنۇتلۇق پىيادە مېڭىش سىنىقى: 6 مىنۇتتا قانچىلىك يىراققا پىيادە ماڭالايدىغانلىقىڭىزنى كۆرىدۇ.
• MRI تەكشۈرۈشى: سان قىسمىدىكى مۇسكۇللاردىكى ماينىڭ ئۆزگىرىشىنى ئۆلچەيدۇ.

تەتقىقات نەتىجىسى قانداق بولدى؟

نەتىجىلەر ھەقىقەتەن ئۈمىدۋار. DMD كېسەللىك ئالامەتلىرى ۋاقىتنىڭ ئۆتۈشىگە ئەگىشىپ ئېغىرلىشىدىغان كېسەللىك. بۇ تەتقىقاتتا ئېنىق بولغىنى شۇكى، Duvyzat ئىچكەن بالىلارنىڭ ئەھۋالىنىڭ ناچارلىشىش سۈرئىتى بۇ دورا (پلاسېبو) ئىچمىگەن بالىلارغا قارىغاندا خېلىلا ئاستىراق بولغان .

• كۈچ ۋە ھەرىكەتچانلىق: Duvyzat ئىچكەن بالىلارنىڭ 72 ھەپتىدىن كېيىن تۆت قەۋەتلىك پەلەمپەيدىن چىقىش ۋاقتى پەقەت 1.25 سېكۇنت ئاشقان. ئەمما بۇ دورىنى ئىچمىگەن بالىلارنىڭ بۇ ۋاقىت تەخمىنەن 3 سېكۇنت ئۇزۇنراق بولغان. بۇ دېگەنلىك Duvyzat ئۇلارنىڭ پەلەمپەيدىن چىقىش ئىقتىدارىنىڭ تۆۋەنلىشىنى تەخمىنەن %40 ئاستىلىتىۋەتكەن.
• NSAA نومۇرى: تەتقىقات ئاخىرىدا، Duvyzat ئىچكەن بالىلاردا NSAA نومۇرىنىڭ تۆۋەنلىشى دورىنى ئىچمىگەن بالىلارغا قارىغاندا كۆرۈنەرلىك دەرىجىدە تۆۋەن بولدى. بۇ يەنە مۇسكۇل كۈچىنىڭ تۆۋەنلەش سۈرئىتىنىڭ تۆۋەنلىگەنلىكىنى كۆرسىتىپ بېرىدۇ.

بۇ نەتىجىلەر بالىڭىز ئۈچۈن ئوخشىماسلىقى مۇمكىن، شۇڭا قارار چىقىرىشتىن بۇرۇن دوختۇرىڭىز بىلەن بۇ دورىنىڭ پايدىسى ۋە خەۋپ-خەتىرىنى مۇزاكىرە قىلىشىڭىز كېرەك.

يان تەسىرلىرى ۋە ئۇلارنى قانداق باشقۇرۇش كېرەك؟

باشقا دورىلارغا ئوخشاش، دۇۋىزاتنىڭمۇ ئەكىس تەسىرى بولۇشى مۇمكىن. بۇنىڭغا دىققەت قىلىش مۇھىم.

بۇلار بىردىنبىر ئالامەتلەر ئەمەس. ئەگەر باشقا غەلىتە ئالامەتلەرنى بايقىسىڭىز، دوختۇرىڭىز بىلەن سۆزلىشىڭ.

باشقا دورىلار بىلەن مەسىلە كۆرۈلىشى مۇمكىنمۇ؟

شۇنداق، Duvyzat باشقا بەزى دورىلار بىلەن ئۆز-ئارا تەسىر كۆرسىتىشى مۇمكىن. شۇڭا، بالىڭىز ئىچىۋاتقان بارلىق دورىلار، جۈملىدىن رېتسېپلىق دورىلار، رېتسېپسىز (OTC) دورىلار، ۋىتامىنلار ۋە ئۆسۈملۈك مەھسۇلاتلىرى توغرىسىدا دوختۇرىڭىزغا ئېيتىشىڭىز كېرەك.

بولۇپمۇ تۆۋەندىكى دورىلارنى ئىچىۋاتقان بولسىڭىز، دوختۇرىڭىزغا مەلۇم قىلىڭ:

• بەزى خولېستېرىننى تۆۋەنلىتىدىغان دورىلار (مەسىلەن، atorvastatin، سىمۋاستاتىن)
• مېتفورمىن قاتارلىق دىئابېت دورىلىرى
• يۈرەك رېتىمىغا تەسىر كۆرسىتىدىغان دورىلار (مەسىلەن، ئامىئودارون)
• بەزى ئانتىبىئوتىكلار (مەسىلەن، ئازىتومىتسىن، سىپروفلوكساسىن)
• روھىي كېسەللىكلەر ئۈچۈن بەزى دورىلار
• ئاللېرگىيە ئۈچۈن بەزى دورىلار

بۇ تىزىملىك ​​تولۇق ئەمەس، شۇڭا بالىڭىزنىڭ ئىستېمال قىلىۋاتقان بارلىق دورىلىرىنى دوختۇرىڭىزغا ئېيتىپ قويۇشىڭىز ئەڭ ياخشى.