Oògùn tuntun fún hemophilia? Ẹ jẹ́ ká kọ́ nípa Qfitlia (fitusiran)?

Tí o bá ní àrùn hemophilia, o lè mọ̀ bí ó ti lè múni bínú tó àti bí ó ṣe lè bani lẹ́rù tó láti máa ṣẹ̀jẹ̀ nígbà gbogbo, nígbà míì láìsí ìdí, kí o sì ní ìṣòro láti dá ìṣẹ̀jẹ̀ dúró láti àwọn ibi tí ó kéré jùlọ pàápàá. Ó ṣeé ṣe kí o ti ń lo oògùn láti tọ́jú ìṣẹ̀jẹ̀ rẹ, tàbí kí o máa lo oògùn láti dènà rẹ̀. Ṣùgbọ́n, pẹ̀lú ìlọsíwájú ìmọ̀ ìṣègùn, ọ̀pọ̀lọpọ̀ ìtọ́jú tuntun ló wà fún àìsàn yìí. Nítorí náà lónìí, ẹ jẹ́ kí a sọ̀rọ̀ nípa oògùn tuntun kan, tí ó yàtọ̀. A ń pè é ní Qfitlia (fitusiran).

Lákọ̀ọ́kọ́, ẹ jẹ́ ká wo, kí ló dé tí ẹ̀jẹ̀ kò fi dúró nínú ẹ̀jẹ̀?

Ní ṣókí, àwọn èròjà pàtàkì kan wà tí wọ́n ń ran ẹ̀jẹ̀ wa lọ́wọ́ láti dì. A ń pè wọ́n ní " àwọn ohun tí ń fa ìdìpọ̀ ẹ̀jẹ̀ ." Gẹ́gẹ́ bí a ṣe nílò àmọ̀ láti so bíríkì pọ̀ nígbà tí a bá ń kọ́ ògiri, àwọn ohun tí ń fa ìdìpọ̀ ẹ̀jẹ̀ wọ̀nyí ṣe pàtàkì láti dá ìdìpọ̀ ẹ̀jẹ̀ dúró. Ẹni tí ó ní àrùn hemophilia kò ní ọ̀kan lára ​​àwọn ohun tí ń fa ìdìpọ̀ ẹ̀jẹ̀ wọ̀nyí.

• Àwọn ènìyàn tí wọ́n ní àrùn hemophilia kò ní èròjà kan tí a ń pè ní Factor VIII.
• Àwọn ènìyàn tí wọ́n ní hemophilia B kò ní èròjà kan tí a ń pè ní Factor IX.

Nígbà tí àwọn nǹkan wọ̀nyí bá dínkù, ìṣẹ̀dá ìgbésẹ̀ pàtàkì mìíràn nínú ìlànà ìdì ẹ̀jẹ̀, tí a ń pè ní thrombin , yóò dínkù. Thrombin ni kókó pàtàkì tí ó máa ń di ìdì ẹ̀jẹ̀ tí ó sì máa ń dá ìdì ẹ̀jẹ̀ dúró. Nítorí náà, nígbà tí thrombin bá dínkù, ó máa ń ṣòro láti dá ìdì ẹ̀jẹ̀ dúró nígbà tí ó bá ṣẹlẹ̀. Ṣé o lóye? Lọ́pọ̀ ìgbà, ohun tí a ti ń ṣe gẹ́gẹ́ bí ìtọ́jú fún ìgbà pípẹ́ ni láti ṣe ìdì ẹ̀jẹ̀ (factor 8 tàbí 9) tí kò sí nínú ara rẹ lọ́nà àtọwọ́dá kí a sì fún un gẹ́gẹ́ bí abẹ́rẹ́ sínú iṣan ẹ̀jẹ̀. Ṣùgbọ́n oògùn Qfitlia tí a ń sọ̀rọ̀ nípa rẹ̀ lónìí ń ṣiṣẹ́ ní ọ̀nà tí ó yàtọ̀ pátápátá.

Nítorí náà, kí ni oògùn tuntun yìí tí a ń pè ní Qfitlia (fitusiran)?

Oògùn yìí ń ṣiṣẹ́ lọ́nà tó yàtọ̀ gan-an. A ti sọ̀rọ̀ nípa òtítọ́ náà tẹ́lẹ̀ pé ẹ̀jẹ̀ nílò ohun kan tí a ń pè ní thrombin láti dì. Nínú ara wa, amuaradagba mìíràn wà tí ó ń ṣàkóso ìṣẹ̀dá thrombin yìí, ìyẹn ni pé, ó ń dá ìṣẹ̀dá thrombin dúró. A ń pè é ní antithrombin .Ronú nípa rẹ̀ lọ́nà yìí. O ní ohun èlò ìdènà ẹ̀jẹ̀ (thrombin) nínú ara rẹ tí ó ń ran ìdènà ẹ̀jẹ̀ rẹ lọ́wọ́. Ṣùgbọ́n ohun mìíràn tún wà (antithrombin) tí ó ń ṣàkóso tí ó sì ń dí i lọ́wọ́ láti ṣiṣẹ́. Nínú hemophilia, ìṣẹ̀dá ohun èlò tí ó ń ran (thrombin) lọ́wọ́ máa ń lọ sílẹ̀ ní àkọ́kọ́. Nítorí náà, nígbà tí ohun èlò tí ó ń dènà (antithrombin) bá ń ṣiṣẹ́ déédéé, ìdènà ẹ̀jẹ̀ máa ń dínkù sí i. Ohun tí Qfitlia ń ṣe ni láti dín iye antithrombin tí ó ń dí i lọ́wọ́ kù. Lẹ́yìn náà, iye thrombin tí ara rẹ ń ṣe nípa ti ara rẹ ni a gbà láàyè láti ṣiṣẹ́ dáadáa láìsí ìdíwọ́. Èyí túmọ̀ sí pé ó ń lo ètò ara láti fún ìdènà ẹ̀jẹ̀ níṣìírí, dípò fífún ọ ní ohun èlò ìdènà ẹ̀jẹ̀ tí o ti pàdánù. Èyí ni oògùn antithrombin àkọ́kọ́ tí a óò lò nínú ìtọ́jú hemophilia.

Ẹ jẹ́ kí a ṣàlàyé ìyàtọ̀ tó wà láàrín àwọn ọ̀nà ìtọ́jú méjèèjì yìí síwájú sí i.

O le ni oye iyatọ yii ni irọrun lati inu tabili ni isalẹ.

Ṣé oògùn yìí yẹ fún mi àti báwo ni mo ṣe lè lò ó?

Tí o bá ní hemophilia A tàbí B tí o sì ti ju ọmọ ọdún 12 lọ, dókítà rẹ lè ronú bóyá oògùn yìí tọ́ fún ọ. Ohun tó ṣe pàtàkì jùlọ ni pé a lè lò ó fún àwọn ènìyàn tí wọ́n ní àwọn ìdènà (ìdènà) sí ìtọ́jú factor tẹ́lẹ̀. Síbẹ̀síbẹ̀, kí o tó bẹ̀rẹ̀ ìtọ́jú yìí, dókítà rẹ yóò ṣe ọ̀pọ̀ àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀ . 1. Ìpele Antithrombin: Èyí ń wọn iye antithrombin tó wà nínú ẹ̀jẹ̀ rẹ. A ń pinnu ìwọ̀n Qfitlia ní ìbámu pẹ̀lú iye yìí. 2. Iṣẹ́ ẹ̀dọ̀: A ń ṣe àyẹ̀wò ẹ̀dọ̀ rẹ kí ó tó àti nígbà ìtọ́jú. A ń fúnni ní oògùn yìí gẹ́gẹ́ bí abẹ́rẹ́ lábẹ́ awọ ara (nínú awọ ara). Èyí túmọ̀ sí pé a kò fúnni ní ẹ̀jẹ̀ sínú iṣan ara. Ìwọ tàbí olùtọ́jú lè fún ọ nílé lẹ́yìn ìdánrawò. A ń fúnni ní awọ ara ikùn, itan, tàbí ẹ̀yìn apá òkè. O yẹ kí o yẹra fún àwọn ibi tí ó ní ọgbẹ́ tàbí ìge. Tí o bá ti ń lo àwọn ìtọ́jú hemophilia mìíràn, o lè nílò láti dáwọ́ dúró tàbí yí àwọn ìtọ́jú wọ̀nyẹn padà lẹ́yìn tí o bá ti bẹ̀rẹ̀ Qfitlia. Dókítà rẹ yóò ṣàlàyé èyí fún ọ ní kedere. Má ṣe dáwọ́ lílo oògùn tí o ń lò lọ́wọ́lọ́wọ́ dúró tàbí kí o dáwọ́ lílo Qfitlia dúró láìsí ìmọ̀ràn dókítà rẹ. Ṣíṣe bẹ́ẹ̀ lè mú kí ẹ̀jẹ̀ máa ṣàn sí i.

Ṣé ó yẹ kí a mọ̀ nípa àwọn àbájáde búburú náà? Báwo la ṣe lè dènà wọn?

Gẹ́gẹ́ bí oògùn èyíkéyìí, Qfitlia lè ní àwọn àbájáde díẹ̀. Ó ṣe pàtàkì láti mọ̀ nípa wọn kí o sì gbé àwọn ìgbésẹ̀ láti dènà wọn.

• • Ìdìdì Ẹ̀jẹ̀ : Nítorí pé oògùn yìí ń mú kí ẹ̀jẹ̀ dídì, ó ṣọ̀wọ́n kí ẹ̀jẹ̀ dídì tí a kò fẹ́ ṣẹ̀dá sínú àwọn iṣan ara. Dókítà rẹ yóò pinnu ìwọ̀n tó yẹ fún ìwọ̀n antithrombin rẹ láti dín ewu yìí kù.

Ó ṣe pàtàkì gan-an láti máa ṣe àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀ déédéé gẹ́gẹ́ bí dókítà rẹ ṣe dámọ̀ràn. A sábà máa ń ṣàyẹ̀wò ìwọ̀n antithrombin ní oṣù àkọ́kọ́, kẹta, karùn-ún, àti oṣù kẹfà ìtọ́jú. Báyìí ni a ṣe lè mọ ìwọ̀n oògùn tó tọ́ fún ọ àti bí o ṣe lè dín ewu yìí kù.

• Àwọn enzymu ẹ̀dọ̀ tó ga: Àwọn ènìyàn kan lè ní àwọn enzymu ẹ̀dọ̀ tó ga. Ìdí nìyí tí àwọn dókítà fi máa ń ṣe àyẹ̀wò ipò ẹ̀dọ̀ nígbà gbogbo pẹ̀lú àwọn àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀ .

• Àrùn Ikùn àti Ìgbóná Àpòòtọ́: Tí o bá rí àwọn àmì àrùn bí ìrora inú líle, ríru, àti ìgbẹ́ , sọ fún dókítà rẹ lẹ́sẹ̀kẹsẹ̀.

• Àkóràn: Ewu díẹ̀ ló wà láti kó àrùn ní ibi tí a ti fún ni abẹ́rẹ́. Nítorí náà, ó ṣe pàtàkì láti máa fún ni abẹ́rẹ́ ní mímọ́ tónítóní àti gẹ́gẹ́ bí dókítà rẹ ṣe pàṣẹ. Àwọn ìṣe ìmọ́tótó tó dára, bíi fífọ ọwọ́ nígbà gbogbo, tún ṣe pàtàkì.

Àwọn ìwádìí ti fihàn pé àwọn ènìyàn tí wọ́n ní àrùn hemophilia (àwọn tí wọ́n ní àti àwọn tí kò ní àwọn oògùn tí ń dènà àrùn) tí wọ́n mu Qfitlia ní àrùn ẹ̀jẹ̀ díẹ̀ ní iye tí ó pọ̀ ju àwọn tí kò lo oògùn ìdènà èyíkéyìí lọ. Bákan náà, àwọn ènìyàn tí wọ́n ní oògùn tí wọ́n yípadà láti àwọn ìtọ́jú mìíràn sí Qfitlia ní àrùn ẹ̀jẹ̀ díẹ̀. Ṣùgbọ́n ẹ rántí pé àwọn àbájáde wọ̀nyí lè yàtọ̀ láti ọ̀dọ̀ ẹnìkọ̀ọ̀kan sí ẹlòmíràn.

Ifiranṣẹ Mu-Ile

• Qfitlia (fitusiran) jẹ́ ìtọ́jú tuntun fún hemophilia A àti B tí ó ń ṣiṣẹ́ ní ọ̀nà mìíràn.
• Èyí ń ṣiṣẹ́ nípa dídín ìwọ̀n antithrombin kù, èyí tí ó ń dènà ìdènà ẹ̀jẹ̀, dípò fífún ara ní ìwọ̀n ìdènà ẹ̀jẹ̀ tí ó kéré níta.
• Abẹ́rẹ́ ni oògùn yìí jẹ́ lábẹ́ awọ ara, kì í ṣe sínú iṣan ẹ̀jẹ̀, a sì sábà máa ń fún ni ní àkókò díẹ̀, bíi lẹ́ẹ̀kan lóṣù tàbí ní oṣù méjì.
• Dókítà rẹ yóò pinnu bóyá ìtọ́jú yìí tọ́ fún ọ lẹ́yìn ọ̀pọ̀ àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀.
• Láti yẹra fún àwọn ìyọnu ẹ̀gbẹ́, ó ṣe pàtàkì láti ṣe àyẹ̀wò ẹ̀jẹ̀ (pàápàá jùlọ iṣẹ́ antithrombin àti ẹ̀dọ̀) ní àkókò déédéé gẹ́gẹ́ bí dókítà rẹ ṣe kọ ọ́ sílẹ̀.
• Yẹra fún dídúró ìtọ́jú Qfitlia láìsí ìmọ̀ràn dókítà fún ìdí èyíkéyìí.

Hemophilia, Hemophilia, Qfitlia, fitusiran, ìdìdì ẹ̀jẹ̀, ìṣàn ẹ̀jẹ̀, ohun tó ń fa ìdìdì ẹ̀jẹ̀, antithrombin, ìtọ́jú hemophilia, oògùn tuntun, àwọn àbájáde ẹ̀gbẹ́