'n Nuwe middel vir hemofilie? Kom ons leer meer oor Qfitlia (fitusiran)?

As jy hemofilie het, weet jy waarskynlik hoe frustrerend en skrikwekkend dit kan wees om aanhoudend te bloei, soms sonder rede, en sukkel om bloeding selfs van die kleinste snye te stop. Jy neem dalk reeds medikasie om jou bloeding te behandel, of jy neem dalk medikasie om dit te voorkom. Met die vooruitgang van die mediese wetenskap is daar egter nou baie effektiewe, nuwe behandelings vir hierdie toestand. So vandag, kom ons praat oor 'n nuwe, ander middel. Dit word Qfitlia (fitusiran) genoem.

Kom ons kyk eers, hoekom stop bloeding nie in hemofilie nie?

Eenvoudig gestel, daar is spesiale proteïene wat ons bloed help stol. Ons noem dit " stollingsfaktore ". Net soos mortel nodig is om bakstene bymekaar te hou wanneer 'n muur gebou word, is hierdie stollingsfaktore noodsaaklik om bloeding te stop. 'n Persoon met hemofilie het 'n tekort aan een van hierdie stollingsfaktore.

• Mense met hemofilie A het nie 'n stof genaamd Faktor VIII nie.
• Mense met hemofilie B het nie 'n stof genaamd Faktor IX nie.

Wanneer hierdie faktore afneem, neem die produksie van nog 'n belangrike stap in die bloedstollingsproses, genaamd trombien , af. Trombien is die hooffaktor wat uiteindelik 'n bloedklont vorm en bloeding stop. Dus, wanneer trombien afneem, word dit moeilik om bloeding te stop wanneer dit voorkom. Verstaan ​​jy? Gewoonlik doen ons al so lank behandeling om die stollingsfaktor (faktor 8 of 9) wat in jou liggaam ontbreek, kunsmatig te maak en dit as 'n inspuiting in 'n aar te gee. Maar die Qfitlia-middel waaroor ons vandag praat, werk op 'n heeltemal ander manier.

So wat is hierdie nuwe medisyne genaamd Qfitlia (fitusiran)?

Hierdie is 'n middel wat op 'n baie vreemde manier werk. Ons het vroeër gepraat oor die feit dat bloed iets genaamd trombien nodig het om te stol. In ons eie liggame is daar 'n ander proteïen wat die produksie van hierdie trombien beheer, dit wil sê, dit stop die produksie van meer trombien. Dit word antitrombien genoem.Dink so daaraan. Jy het 'n bloedstollingsfaktor (trombien) in jou liggaam wat jou bloed help stol. Maar daar is 'n ander faktor (antitrombien) wat dit beheer en verhoed om te werk. In hemofilie is die produksie van die faktor wat help (trombien) aanvanklik laag. Dus, wanneer die faktor wat dit voorkom (antitrombien) normaal werk, neem die bloedstolling nog meer af. Wat Qfitlia doen, is om die hoeveelheid antitrombien wat dit voorkom, te verminder. Dan word die hoeveelheid trombien wat jou liggaam natuurlik produseer, toegelaat om behoorlik te werk sonder om belemmer te word. Dit beteken dat dit die liggaam se eie stelsel gebruik om bloedstolling aan te moedig, eerder as om jou die stollingsfaktor te gee wat jy verloor het. Dit is die eerste antitrombienverminderende middel wat in die behandeling van hemofilie gebruik word.

Kom ons verduidelik die verskil tussen hierdie twee behandelingsmetodes verder.

Jy kan hierdie verskil maklik uit die tabel hieronder verstaan.

Is hierdie medisyne geskik vir my en hoe gebruik ek dit?

As u hemofilie A of B het en ouer as 12 jaar is, kan u dokter oorweeg of hierdie medisyne geskik is vir u. Die belangrikste is dat dit ook gebruik kan word deur mense wat inhibeerders (weerstand) teen vorige faktorterapie ontwikkel het. Voordat u met hierdie behandeling begin, sal u dokter egter verskeie bloedtoetse doen. 1. Antitrombienvlak: Dit meet hoeveel antitrombien in u bloed is. Die dosis Qfitlia word op grond van hierdie waarde bepaal. 2. Lewerfunksie: U lewer word voor en tydens behandeling gemonitor. Hierdie medisyne word as 'n inspuiting onder die vel (subkutaan) gegee. Dit beteken dat dit nie in 'n aar toegedien word nie. U of 'n versorger kan dit tuis aan u gee na opleiding. Dit word in die vel van die buik, dy of agterkant van die bo-arm gegee. U moet areas met kneusplekke of snye vermy. As u reeds ander hemofiliebehandelings gebruik, moet u moontlik daardie behandelings staak of verander nadat u met Qfitlia begin het. U dokter sal dit duidelik aan u verduidelik. Moet nooit ophou om jou huidige medikasie te neem of ophou om Qfitlia te neem sonder jou dokter se advies nie. Dit kan jou risiko van bloeding verhoog.

Moet ons ook bewus wees van die newe-effekte? Hoe kan ons dit voorkom?

Soos enige medikasie, kan Qfitlia newe-effekte hê. Dit is belangrik om daarvan bewus te wees en stappe te doen om dit te voorkom.

• • Bloedklonte : Omdat hierdie medikasie bloedstolling bevorder, is dit baie skaars dat ongewenste bloedklonte binne die are vorm. Jou dokter sal die regte dosis vir jou antitrombienvlak bepaal om hierdie risiko te verminder.

Dit is baie belangrik om gereelde bloedtoetse te laat doen soos jou dokter aanbeveel. Antitrombienvlakke word gewoonlik nagegaan tydens die eerste, derde, vyfde en sesde maand van behandeling. Dit is hoe die regte dosis medikasie vir jou bepaal kan word en hoe om hierdie risiko te verminder.

• Verhoogde lewerensieme: Sommige mense kan verhoogde lewerensieme hê. Daarom monitor dokters gereeld die toestand van die lewer met bloedtoetse .

• Galstene en galblaasontsteking: As u skielik simptome soos erge maagpyn, naarheid en braking ervaar, stel u dokter onmiddellik in kennis.

• Infeksies: Daar is 'n klein risiko van infeksie by die inspuitplek. Daarom is dit belangrik om altyd skoon te inspuit en soos deur u dokter voorgeskryf. Goeie higiënepraktyke, soos gereelde handwas, is ook belangrik.

Studies het getoon dat mense met hemofilie (beide dié met en sonder inhibeerders) wat Qfitlia geneem het, aansienlik minder bloedingsepisodes gehad het as diegene wat geen voorkomende behandeling geneem het nie. Ook het mense met inhibeerders wat van ander behandelings na Qfitlia oorgeskakel het, minder bloedingsepisodes gehad. Maar hou in gedagte dat hierdie resultate van persoon tot persoon kan verskil.

Boodskap vir die Huis Toe

• Qfitlia (fitusiran) is 'n nuwe behandeling vir hemofilie A en B wat op 'n ander manier werk.
• Dit werk deur die hoeveelheid antitrombien, wat bloedstolling voorkom, te verminder, in plaas daarvan om die liggaam se lae stollingsfaktor ekstern af te gee.
• Hierdie medikasie is 'n inspuiting onder die vel, nie in 'n aar nie, en word gewoonlik ongereeld gegee, soos een keer per maand of elke twee maande.
• Jou dokter sal na verskeie bloedtoetse bepaal of hierdie behandeling vir jou geskik is.
• Om newe-effekte te vermy, is dit noodsaaklik om gereeld bloedtoetse (veral antitrombien en lewerfunksie) te laat doen soos deur u dokter voorgeskryf.
• Vermy die staking van Qfitlia-behandeling sonder mediese advies om enige rede.

Hemofilie, Hemofilie, Qfitlia, fitusiran, bloedstolling, bloeding, stollingsfaktor, antitrombien, hemofiliebehandeling, nuwe medisyne, newe-effekte