Ще поговорим ли за лекарството Амвутра за сърдечно заболяване, наречено ATTR-CM? (ATTR-CM и Амвутра)

Може би не сте чували за заболявания, които възникват, когато определен вид протеин в тялото ни се натрупва неправилно и се отлага във важни органи като сърцето и нервите. Това често са редки заболявания. В медицината този вид отлагане на протеини се нарича амилоидоза . Днес ще говорим за рядко заболяване, наречено ATTR-CM, което засяга специфично сърцето, т.е. при което тези протеини се отлагат в сърдечния мускул, и за съвременното лекарство, наречено Amvuttra, използвано за него.

Какво точно е ATTR-CM?

Казано по-просто, ATTR-CM е състояние, при което поради генетичен дефект или естествено възникващо с напредване на възрастта, протеинът TTR, който се произвежда в тялото ни, променя формата си, струпва се и се отлага в стените на сърдечния мускул. Пълното наименование на това е Транстиретин амилоидна кардиомиопатия.

Помислете за това, стените на сърцето ни трябва да са гъвкави, за да изпомпват правилно кръвта. Но когато тези протеини се натрупват, стените на сърцето стават дебели и твърди . Това се нарича кардиомиопатия. Това прави сърцето неспособно да изпомпва кръвта правилно. С течение на времето това може дори да прогресира до сърдечна недостатъчност.

Някои хора с ATTR-CM не изпитват никакви симптоми, но други изпитват симптоми, подобни на тези при нормален инфаркт.

• Лек задух (диспнея)
• Подуване, особено в краката и глезените
• Объркване или отчаяние
• Учестен сърдечен ритъм или неравномерен сърдечен ритъм
• Болка в гърдите

Това може да ви накара да се чувствате бързо уморени, когато правите неща като качване на стълби, домакинска работа или ходене на кратко разстояние.

Освен това могат да се появят и други симптоми, несвързани със сърцето. Например, слабост, изтръпване или болка в ръцете и краката, прекомерно изпотяване , замаяност или припадък и храносмилателни проблеми.

Как действа лекарството Амвутра?

За да разберем това, първо трябва да знаем малко за протеин, наречен TTR. TTR (транстиретин) е протеин, който се произвежда главно в черния ни дроб. Основната му функция е да транспортира тиреоидни хормони и витамин А в цялото тяло.

При хора с ATTR-CM, генетичен дефект причинява производството на TTR протеин в неправилна форма. Тази неправилна форма на протеина се натрупва и отлага в сърцето.

Лекарството Amvuttra действа като генен заглушител . Тоест, това лекарство отива директно в черния дроб и блокира този дефектен TTR протеин.Това намалява активността на създавания ген. Все едно да намалиш звука на радиото.

Амвутра е подкожна инжекция. Тази ваксина обикновено се прилага от медицински специалист на всеки три месеца .

Как беше тестван успехът на това лекарство?

Както всяко ново лекарство, ефективността на AMVUTTRA е потвърдена чрез мащабно проучване. В това проучване на 655 пациенти с ATTR-CM е приложена ваксината Amvuttra, а другата група е получила плацебо ваксина, несъдържаща лекарство, на всеки 12 месеца в продължение на три години.

Изследователите са разгледали няколко фактора, за да преценят дали това лекарство е ефективно.

• Шестминутен тест за ходене: Този тест измерва колко разстояние можете да извървите с нормално темпо за 6 минути. Това разстояние намалява с влошаване на сърдечното ви състояние.
• Класификация на Нюйоркската сърдечна асоциация (NYHA): Тя измерва тежестта на симптомите на сърдечна недостатъчност. Има четири класа (I, II, III, IV). Колкото по-висок е номерът на класа, толкова по-тежко е заболяването.

• Въпросник за качеството на живот (KCCQ-OS): Той измерва влиянието на заболяването върху качеството на живот на пациента.

Какво установи изследването?

В края на тригодишния период на лечение, изследователите анализирали резултатите.

Основното откритие е, че пациентите, получили Amvuttra, са имали 28% по-нисък риск от смърт, внезапна хоспитализация или посещение в спешно отделение (ETU) поради сърдечна недостатъчност , в сравнение с тези, получили плацебо (сляпа ваксина).

Друго важно нещо е, че в края на 42-ия месец рискът от смърт по каквато и да е причина е намалял с 35% в групата, която е получавала Amvuttra.

Освен това, пациентите, получавали Amvuttra, са имали контролиран спад в способността за ходене и качеството на живот.

Но не забравяйте, че резултатите от тези изследвания може да не са еднакви за всички. Вие и Вашият лекар ще трябва да решите заедно дали Amvuttra е подходящ за Вас и дали ползите надвишават страничните ефекти.

Нека да научим за резултатите и страничните ефекти.

Колко време отнема да се видят резултати?

Амвутра е лекарство, което действа с течение на времето. Следователно резултатите не се виждат веднага. Може да отнеме няколко месеца или повече, за да се види подобрение на симптомите.

Как да се справим със страничните ефекти?

Една от основните странични ефекти на Amvuttra е намаляване на нивата на витамин А в кръвта. Това е така, защото TTR протеинът е това, което транспортира витамин А в тялото. Когато лекарството намали производството на TTR, транспортът на витамин А също намалява.

• Вашият лекар ще Ви назначава редовно кръвни изследвания , за да провери нивата Ви на витамин А. Много е важно тези изследвания да се правят навреме.
• Добавете към диетата си храни, богати на витамин А (например моркови, сладки картофи, спанак, яйца, мляко, червени чушки ).
• Ако забележите някакви промени в зрението си (особено намалено нощно виждане), незабавно уведомете Вашия лекар.
• В зависимост от нивото на витамин А, Вашият лекар може да препоръча прием на добавка с витамин А.

Това не са единствените странични ефекти на Амвутра. Ако имате други симптоми, които ви притесняват, не забравяйте да се консултирате с Вашия лекар .