Лекарство Amvuttra за рядко заболяване, увреждащо нервите (hATTR полиневропатия)

Чувствате ли само изтръпване или мравучкане в ръцете и краката си? Или имате мускулна слабост и затруднено ходене? Понякога тези симптоми могат да бъдат причинени от рядко състояние, за което все още не сме чували. Днес ще поговорим за едно такова състояние и ново лечение за него.

Какво е hATTR? Как работи Amvuttra?

Казано по-просто, hATTR (наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза) е наследствено заболяване. То принадлежи към група заболявания, наречени амилоидоза. При тези заболявания определени протеини в тялото ни променят формата си, натрупват се по необичаен начин и се отлагат в различни органи.

При hATTR заболяване, по този начин се отлага протеин, наречен транстиретин (TTR) . TTR всъщност е добър протеин, който се произвежда в черния дроб и помага за транспортирането на тиреоидни хормони и витамин А в тялото. Човек с hATTR заболяване обаче има малка промяна в гена TTR, т.е. мутация. В резултат на това произведеният TTR протеин е в неправилна форма. Този деформиран протеин се натрупва и се отлага на места като нервите, сърцето и храносмилателната система като отлагания, наречени амилоид .

Когато тези отлагания се натрупат около нервите, те се увреждат. Това се нарича полиневропатия . Тогава се появяват споменатите по-рано симптоми, като възпаление, изтръпване, болка и затруднено ходене .

Лекарството Amvuttra действа чрез намаляване на количеството на този анормален TTR протеин, произвеждан от черния дроб. Това намалява натрупването на амилоидни отлагания в тялото, помагайки за контролиране на симптомите и предотвратяване или забавяне на влошаването на заболяването.

Вашият лекар ще препоръча и промени в диетата и режима ви на упражнения, както и лечение на симптомите. Доскоро единствените възможности за лечение на това заболяване бяха контрол на симптомите и, ако е необходимо, трансплантация на черен дроб или сърце. Но съвременните лекарства като Amvuttra вече ви позволяват да контролирате заболяването, като намалявате TTR протеина, който е основната причина за заболяването.

Как използвате това лекарство?

Амвутра е инжекция, която се прилага подкожно . Прилага се от здравен специалист, като например лекар или обучена медицинска сестра. Обикновено се прилага четири пъти годишно (на всеки три месеца) . Можете да уговорите получаване на ваксината в лекарския кабинет, клиника или дори у дома.

Как е изследвано това лекарство?

Както всяко ново лекарство, Amvuttra е тестван в клинични изпитвания, за да се определи неговата ефективност и безопасност. В това изпитване група пациенти, получили Amvuttra, са сравнени с група пациенти, получили плацебо - сляпо лечение, което не съдържа активна съставка. Ето как можем да определим дали лекарството наистина действа.

Проучването включва пациенти с hATTR заболяване и произтичащата от него полиневропатия. Тяхната нервна слабост, мускулна сила и способност за извършване на ежедневни дейности са измерени с помощта на специални системи за оценяване.

Според резултатите от проучването, пациентите, получили Amvuttra, са подобрили неврологичната си функция и качеството си на живот. Докато неврологичните им резултати са намалели и симптомите са се подобрили, тези, които са получили плацебо, са имали увеличение на симптомите.

Кога ще започна да усещам ефектите на лекарството?

Това не е бързо решение. Тъй като лекарството постепенно започва да действа в тялото ви, може да забележите намаляване или известно подобрение на симптомите си в рамките на няколко месеца . Дългосрочната цел на това лечение е да се контролира прогресията на заболяването. Ето защо е много важно да следите симптомите си.

Кажете на Вашия лекар да внимава за тези неща:

• Способността за ходене без помощ
• Изтръпване и мравучкане в крайниците
• Телесни рефлекси
• Контролиране на кръвното налягане, докато стоите

Дори и да не забележите незабавна промяна, не пропускайте да си направите ваксинациите навреме. Вашият лекар може също да извърши различни кръвни изследвания, сканирания или физически прегледи, за да следи напредъка ви.

Странични ефекти и как да се справим с тях?

Най-честите нежелани реакции, наблюдавани при Amvuttra, са:

• Болка в ръцете или краката
• Болки в ставите
• Затруднено дишане

Освен това, Amvuttra може да намали нивата на витамин А. Поради това, Вашият лекар ще Ви направи кръвен тест, за да провери нивата Ви на витамин А преди и по време на лечението. Ако забележите някакви промени в зрението си, особено проблеми с нощното виждане , незабавно информирайте Вашия лекар.

Това не са единствените възможни странични ефекти. Ако имате някакви нови симптоми, които ви карат да се чувствате неудобно, незабавно уведомете Вашия лекар.

Може ли да има проблеми с други лекарства?

Не е известно Амвутра да причинява значителни взаимодействия с други храни, напитки или лекарства. Най-добре е обаче да информирате Вашия лекар за всички лекарства, витамини, билкови продукти и добавки, които приемате.