Какво трябва да знаете за Spinraza (Nusinersen), лекарство, използвано за лечение на спинална мускулна атрофия (SMA)

Понякога, като родители, сме много загрижени за малките промени у децата си, нали? Представете си, че ако вашето мъниче не държи врата си изправен като другите деца, не се обръща правилно или не седи изправено, нормално е да се чувствате малко притеснени. Понякога причината за тези неща може да бъде спинална мускулна атрофия , или накратко СМА . Днес говорим за Спинраза, лекарство, използвано в световен мащаб за лечение на това заболяване СМА.

Казано по-просто, какво е спинална мускулна атрофия (СМА)?

Спиналната мускулна атрофия (СМА) е генетично заболяване . Това означава, че може да се предава от поколение на поколение. При него мускулите в тялото ни, т.е. мускулите, постепенно отслабват. Тази слабост може да затрудни детето да държи врата си изправен, да седи самостоятелно, да ходи и в някои тежки случаи дори прости неща като преглъщане и дишане.

Има няколко вида на това заболяване, разделени според възрастта, на която започват да се появяват симптомите.

• СМА с инфантилно начало: Когато симптомите се появят при много малко бебе (преди 6 месеца).
• Ювенилна/късна SMA: Ако симптомите се появят в детска възраст (след 6 месеца).
• СМА с начало в зряла възраст: Ако симптомите се появят след зряла възраст.

Що се отнася до това заболяване, Spinraza е много важно лечение за него. Нека поговорим за това по-подробно сега.

Как се прилага лечението със Spinraza (Nusinersen)?

Спинраза не се прилага като обикновена инжекция. Прилага се като интратекална инжекция . Просто казано, инжектира се директно в гръбначномозъчната течност, която се намира вътре в гръбначния стълб. Това трябва да се прави само от специално обучени лекари. Следователно, това лечение обикновено се извършва в специален лечебен център в болница. Този процес може да отнеме няколко часа.

Когато лечението започне, се прилагат четири дози, наречени „натоварващи дози“, през кратки интервали от време.

1. Първите три дози се прилагат на всеки 14 дни.

2. Четвъртата доза се прилага 30 дни след третата доза.

След тези четири дози лечението продължава с по една доза на всеки четири месеца .

Понякога може да Ви бъдат направени изследвания на кръвта и урината, преди да Ви бъде приложено това лекарство.Вашият лекар може да Ви предпише няколко дози. Това е, за да се види дали лекарството има някакъв ефект. Само Вашият лекар обаче може да реши колко често ще Ви се прилага лечението, каква е дозировката и какви изследвания трябва да направите.

Какви са резултатите от това лекарство?

Проведени са две големи проучвания за изследване на ефективността на лекарството Spinraza: едното при много малки деца (с начало в ранна детска възраст), а другото при малко по-големи деца (с по-късно начало).

В тези проучвания на някои от децата е дадено лекарството Spinraza. Другата група е претърпяла фалшива процедура . Това означава, че всъщност не са били инжектирани с лекарството, а просто са били убодени с малка игла. Това се прави, за да се измери истинският ефект на лекарството.

Резултатите са наистина окуражаващи.

• В проучване на малки бебета: Близо половината от бебетата, получили Spinraza, са показали значително подобрение в двигателните етапи, докато никое от бебетата, получили плацебо, не е показало подобрение.
• В проучването при по-големи деца: След 15 месеца, 57% от децата, получили Spinraza, са имали подобрена мускулна функция, в сравнение само с 26% от тези, получили плацебо.

Това показва колко голяма разлика може да направи това лечение в живота на пациенти със СМА. Но не забравяйте, че това са резултати от изследвания и резултатите на вашето дете може да са различни. Вашият лекар е най-добрият човек, който може да разбере това.

Странични ефекти и сериозни рискове от Spinraza

Както всяко лекарство, Spinraza може да причини странични ефекти. Те варират леко в зависимост от възрастта, на която се появяват симптомите.

Съвети за справяне с често срещаните странични ефекти

• При главоболие: Спете добре, хранете се навреме и пийте много вода.
• При запек: Яжте повече плодове, зеленчуци и храни, богати на фибри, и пийте много вода.
• Предотвратяване на инфекции: Мийте ръцете си често и избягвайте да докосвате лицето си.

Въпреки че това са чести нежелани реакции, ако те продължават или изглеждат тежки, не забравяйте да уведомите Вашия лекар.

Бъдете много внимателни, има сериозни рискове!

Трябва да сте наясно с два много редки, но много сериозни риска, свързани със Spinraza.