Parleremu di a medicina Amvuttra per a malatia di u core chjamata ATTR-CM? (ATTR-CM è Amvuttra)

Pò dassi chì ùn avete micca intesu parlà di malatie chì si verificanu quandu un tipu di proteina in u nostru corpu s'accumula in modu incorrectu è si deposita in organi impurtanti cum'è u core è i nervi. Queste sò spessu malatie rare. In medicina, stu tipu di deposizione di proteine ​​hè chjamatu amiloidosi . Oghje, parleremu di una malattia rara chjamata ATTR-CM, chì affetta specificamente u core, vale à dì, in quale queste proteine ​​sò depositate in u musculu cardiacu, è a droga muderna chjamata Amvuttra aduprata per questu.

Chì ghjè esattamente ATTR-CM?

In poche parole, ATTR-CM hè una cundizione in a quale, per via di un difettu geneticu o chì si verifica naturalmente cù l'invecchiamento, a proteina TTR, chì hè prodotta in u nostru corpu, cambia di forma è si raggruppa è si deposita in i muri di u musculu cardiacu. U nome cumpletu per questu hè Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina.

Pensateci, i muri di u nostru core anu bisognu di esse flessibili per pompà currettamente. Ma quandu ste proteine ​​s'accumulanu, i muri di u core diventanu spessi è rigidi . Chjamemu questu cardiomiopatia. Questu rende u core incapace di pompà u sangue currettamente. Cù u tempu, questu pò ancu prugressà finu à l'insufficienza cardiaca.

Certe persone cun ATTR-CM ùn sperimentanu micca sintomi, ma altri sperimentanu sintomi simili à quelli di un attaccu di core nurmale.

• Leggera mancanza di respiru (dispnea)
• Gonfiore, in particulare in e gambe è e caviglie
• Cunfusione o disperazione
• Aumentu di a frequenza cardiaca o battitu cardiacu irregulare
• Dolore di pettu

Questu pò fà vi sentì stanchi rapidamente quandu fate cose cum'è cullà e scale, fà i travagli di casa, o camminà una corta distanza.

Inoltre, ponu accade ancu altri sintomi chì ùn sò micca ligati à u core. Per esempiu, debulezza, intorpidimentu o dolore in e braccia è e gambe, sudazione eccessiva, vertigini o svenimenti è prublemi digestivi.

Cumu funziona a medicina Amvuttra?

Per capisce questu, ci vole prima sapè un pocu di più nantu à una proteina chjamata TTR. A TTR (Transtiretina) hè una proteina chì hè prodotta principalmente in u nostru fegatu. A so funzione principale hè di trasportà l'ormoni tiroidei è a vitamina A in tuttu u corpu.

In e persone cun ATTR-CM, un difettu geneticu face chì a proteina TTR sia prudutta in una forma incorretta. Sta forma incorretta di a proteina s'accumula è si deposita in u core.

A droga Amvuttra funziona cum'è un silenziatore geneticu. Vale à dì, sta droga và direttamente à u fegatu è blocca quella proteina TTR difettosa.Riduce l'attività di u genu chì hè statu creatu. Hè cum'è calà u vulume di una radio.

Amvuttra hè una iniezione sottutanea. Stu vaccinu hè generalmente amministratu da un prufessiunale di a salute ogni trè mesi .

Cumu hè statu pruvatu u successu di sta medicina?

Cum'è qualsiasi nova droga, l'efficacità di AMVUTTRA hè stata cunfirmata per via di un grande studiu. In questu studiu, 655 pazienti ATTR-CM anu ricevutu u vaccinu Amvuttra è l'altru gruppu hà ricevutu un vaccinu placebo chì ùn cuntene micca droga ogni 12 mesi per trè anni.

I circadori anu esaminatu parechji fattori per misurà se sta droga era efficace.

• Test di caminata di sei minuti: Questu misura quantu pudete camminà à un ritmu nurmale in 6 minuti. Sta distanza diminuisce quandu a vostra cundizione cardiaca peghju.
• Classificazione di l'Associazione Cardiaca di New York (NYHA): Questa misura a gravità di i sintomi di l'insufficienza cardiaca. Ci sò quattru classi (I, II, III, IV). Più altu hè u numeru di classe, più severa hè a malattia.

• Questionariu di qualità di vita (KCCQ-OS): Questu misura l'impattu di a malatia nantu à a qualità di vita di u paziente.

Chì hà trovu a ricerca?

À a fine di u periodu di trattamentu di trè anni, i circadori anu analizatu i risultati.

A principale scuperta hè stata chì i pazienti chì anu ricevutu Amvuttra avianu un risicu 28% più bassu di morte o di uspitalisazione improvvisa o di visita à u pronto soccorsu (ETU) per via di insufficienza cardiaca , paragunatu à quelli chì anu ricevutu un placebo (un vaccinu fittiziu).

Un'altra cosa impurtante hè chì à a fine di 42 mesi, u risicu di morte per qualsiasi causa hè statu riduttu di 35% in u gruppu chì hà ricevutu Amvuttra.

Inoltre, i pazienti chì anu ricevutu Amvuttra anu avutu una diminuzione cuntrullata di a capacità di marchjà è di a qualità di vita.

Ma ricordate, sti risultati di ricerca ùn ponu micca esse listessi per tutti. Voi è u vostru duttore duverete decide inseme se Amvuttra hè ghjustu per voi è se i benefici superanu l'effetti secundari.

Amparemu di più nantu à i risultati è l'effetti secundarii.

Quantu tempu ci vole à vede i risultati ?

Amvuttra hè una medicina chì funziona cù u tempu. Dunque, i risultati ùn si vedenu micca subitu. Pò esse bisognu di parechji mesi o più per vede qualchì miglioramentu di i sintomi.

Cumu gestisce l'effetti secundarii?

Unu di i principali effetti secundarii di Amvuttra hè una diminuzione di i livelli di vitamina A in u sangue. Questu hè perchè a proteina TTR hè ciò chì trasporta a vitamina A in tuttu u corpu. Quandu a droga riduce a pruduzzione di TTR, u trasportu di vitamina A diminuisce ancu.

• U vostru duttore vi farà fà analisi di sangue regularmente per verificà i vostri livelli di vitamina A. Hè assai impurtante fà queste analisi in tempu.
• Aghjunghjite alimenti ricchi di vitamina A (per esempiu , carotte, patate dolci, spinaci, ova, latte, peperoni rossi ) à a vostra dieta.
• Sè vo nutate qualchì cambiamentu in a vostra visione (in particulare una diminuzione di a visione notturna), informate subitu u vostru duttore.
• Sicondu u vostru livellu di vitamina A, u vostru duttore pò cunsiglià di piglià un supplementu di vitamina A.

Quessi ùn sò micca i soli effetti secundarii di Amvuttra. Sè avete altri sintomi chì vi disturbanu, assicuratevi di parlà cù u vostru duttore .