Nová naděje pro osoby s hemofilií A: Zjistěte více o Altuviiiu!

Máte vy nebo někdo z vaší rodiny hemofilii A? Pokud ano, pravděpodobně až příliš dobře znáte, jak obtížné je zastavit krvácení i z malé řezné rány a jak je nutné časté injekce. To je skutečně výzva, která vám změní život. Nyní však existuje nový lék, který lze k léčbě tohoto onemocnění použít, a lze jej užívat pouze jednou týdně. Dnes si povíme o tomto léku s názvem Altuviio.

Co je hemofilie A? Jak může Altuviiio pomoci?

Jednoduše řečeno, hemofilie A je genetické onemocnění, které se předává z rodiče na dítě. Osoba s tímto onemocněním má velmi nízké hladiny faktoru VIII, důležitého proteinu, který pomáhá srážet krev.

Představte si naši krev jako maltu, která drží pohromadě zeď. Když vznikne rána, tato malta se musí spojit, aby se uzavřela. Faktor VIII je jako cement, který tuto maltu drží pohromadě. Protože člověk s hemofilií A tento „cement“ (faktor VIII) postrádá, trvá dlouho, než se krvácení z rány zastaví.

Toto onemocnění může být mírné, středně těžké nebo těžké v závislosti na hladině faktoru VIII. Protože je onemocnění dědičné (vázané na chromozom X), je nejčastější u mužů a u nich se vyskytují i ​​nejzávažnější případy. Mohou být postiženy i ženy, ale příznaky jsou obvykle mírnější.

Osoba s těžkou hemofilií může krvácet do kloubů, svalů nebo vnitřních orgánů bez zjevného důvodu, a to nejen z drobného řezného poranění. Tomuto krvácení říkáme „spontánní krvácení“. Pokud se řádně neléčí, může způsobit dlouhodobé poškození a dokonce ohrozit i život.

Obvyklá léčba spočívá v injekčním podání rekombinantního proteinu faktoru VIII, který se vyrábí v laboratoři. Používá se dvěma způsoby:

1. Léčba „na vyžádání“: Injekce se aplikuje pouze tehdy, když dojde ke krvácení, aby se zastavilo.

2. Preventivní léčba: Aby se zabránilo krvácení u pacientů s těžkými onemocněními, podávají se kontinuální injekce podle stanoveného schématu (například dvakrát nebo třikrát týdně).

A právě zde přichází na řadu Altuviiio. Zatímco většina stávajících léků s faktorem VIII vyžaduje dvě nebo tři dávky týdně, Altuviiio se podává jednou týdně. Je to proto, že jeho speciální proteinová struktura („Fc-VWF-XTEN“) umožňuje faktoru VIII zůstat v těle stabilní a aktivní po dlouhou dobu.

Jak se tento lék používá?

Altuviio je tekutý lék podávaný do žíly. To znamená intravenózní (IV) infuzi. Tu obvykle podává zdravotnický pracovník v nemocnici nebo na klinice.

Krabička s lékem obsahuje lahvičku s práškem, stříkačku s tekutinou a další potřebné vybavení. Nejprve je třeba smíchat prášek a tekutinu, aby se lék rozpustil. K tomu je třeba použít speciální adaptér k pomalému vstřikování tekutiny ze stříkačky do lahvičky. Poté je třeba lahvičkou pomalu kroužit, aby se prášek zcela rozpustil. Poté je třeba tekutinu natáhnout zpět do stříkačky.

Nejdůležitější: Před použitím léku si jej pečlivě prohlédněte. Připravená tekutina by měla být čirá, bezbarvá nebo světle žlutá . Nepoužívejte ji, pokud obsahuje jakékoli skvrny nebo částice. Připravený lék by měl být spotřebován do 3 hodin.

Pro předepsanou dávku můžete potřebovat více než jednu lahvičku. V takovém případě budete muset smíchat lék z několika lahviček do velké injekční stříkačky, kterou vám dá lékař.

Jakmile je dávka připravena, k injekční stříkačce se připojí speciální hadička, která je spojena s jehlou zaváděnou do žíly. Stříkačka se poté pomalu stlačí, aby se lék vstříkl do těla. To může trvat 1 až 10 minut.

Jaká jsou specifická rizika tohoto léku?

Někdy si naše tělo vytváří něco jako „bojovníky“ proti tomuto zvenčí podávanému proteinu faktoru VIII. V lékařské terminologii se tyto látky nazývají inhibitory nebo protilátky. Pokud se tyto inhibitory vytvoří, ničí faktor VIII, čímž se účinnost léku výrazně snižuje.

Zatím není jasné, jak časté je to u lidí užívajících přípravek Altuviio. Ale nebojte se, váš lékař vám bude pravidelně kontrolovat krev, aby zjistil, zda se tyto inhibitory nevyvinuly.

• Pokud jsou hladiny inhibitorů nízké, může lékař zvýšit dávku léku.
• Pokud se vám hladina inhibitorů příliš zvýší, možná již nebudete moci přípravek Altuviio užívat. V takovém případě vám lékař vysvětlí další léčebné postupy, které jsou speciálně určeny pro osoby s inhibitory.

Co studie zjistily?

Studie provedené za účelem zjištění účinnosti přípravku Altuviiio přinesly velmi dobré výsledky. Podívejme se na to v jednoduché tabulce.

Tyto výsledky ukazují, že Altuviio je velmi účinný lék pro prevenci krvácení a kontrolu krvácení, pokud k němu dojde.

Ještě pár věcí, které je třeba vědět

• Jak rychle lék účinkuje?

Altuviio ihned po injekci zvyšuje hladinu faktoru VIII. Tím se rychle snižuje riziko krvácení. Nepřerušujte však užívání léku bez rady lékaře . Abyste si udrželi vysokou hladinu faktoru VIII, musíte lék užívat podle plánu každý týden.

• Interaguje s jinými léky?

Pokud je nám známo, nebyly hlášeny žádné interakce přípravku Altuviiio s jinými léky. Je však důležité informovat svého lékaře o všech lécích, které užíváte, a to i o vitamínech.

• Je to nějaký speciální lék?

Ano. Altuviio je „specializovaný“ lék. To znamená, že nemusí být k dostání v běžné lékárně a může být nutné jej získat ve specializované nemocniční lékárně nebo prostřednictvím vládního systému. Váš lékař vám s tím poradí.