Nový lék na hemofilii? Pojďme se dozvědět více o Qfitlii (fitusiran)?

Pokud máte hemofilii, pravděpodobně víte, jak frustrující a děsivé může být neustále krvácet, někdy bezdůvodně, a mít potíže se zastavením krvácení i z těch nejmenších řezných ran. Možná již užíváte léky k léčbě krvácení, nebo možná užíváte léky k jeho prevenci. S pokrokem lékařské vědy však nyní existuje mnoho účinných nových léčebných postupů pro toto onemocnění. Dnes si tedy povíme o novém, odlišném léku. Jmenuje se Qfitlia (fitusiran).

Nejprve se podívejme, proč krvácení u hemofilie nezastaví?

Jednoduše řečeno, existují speciální proteiny, které pomáhají srážet krev. Říkáme jim „ srážecí faktory “. Stejně jako je malta potřebná k udržení cihel pohromadě při stavbě zdi, jsou tyto srážecí faktory nezbytné pro zastavení krvácení. Osoba s hemofilií má nedostatek jednoho z těchto srážecích faktorů.

• Lidé s hemofilií A postrádají látku zvanou faktor VIII.
• Lidé s hemofilií B postrádají látku zvanou faktor IX.

Když se tyto faktory sníží, snižuje se i produkce dalšího důležitého kroku v procesu srážení krve, zvaného trombin . Trombin je hlavním faktorem, který nakonec tvoří krevní sraženinu a zastavuje krvácení. Když se tedy sníží trombin, je obtížné zastavit krvácení, když k němu dojde. Rozumíte? Obvykle to, co děláme jako léčbu tak dlouho, je umělá výroba srážecího faktoru (faktoru 8 nebo 9), který v těle chybí, a jeho podávání formou injekce do žíly. Ale lék Qfitlia, o kterém dnes mluvíme, funguje zcela jinak.

Co je tedy ten nový lék zvaný Qfitlia (fitusiran)?

Jedná se o lék, který funguje velmi zvláštním způsobem. Už jsme mluvili o tom, že krev ke srážení potřebuje něco, čemu se říká trombin. V našem těle existuje další protein, který řídí produkci tohoto trombinu, tedy zastavuje produkci dalšího trombinu. Říká se mu antitrombin .Představte si to takto. V těle máte faktor srážení krve (trombin), který pomáhá srážet krev. Existuje však i jiný faktor (antitrombin), který jeho fungování kontroluje a zároveň mu brání. U hemofilie je produkce faktoru, který pomáhá srážet krev (trombin), zpočátku nízká. Takže když faktor, který brání srážení krve (antitrombin), funguje normálně, srážlivost krve se ještě více snižuje. Qfitlia snižuje množství antitrombinu, který mu brání. Poté množství trombinu, které vaše tělo přirozeně produkuje, může správně fungovat, aniž by bylo omezováno. To znamená, že k podpoře srážení krve využívá vlastní systém těla, místo aby vám dodával ztracený faktor srážení krve. Toto je první lék snižující antitrombin, který se používá k léčbě hemofilie.

Pojďme si podrobněji vysvětlit rozdíl mezi těmito dvěma metodami léčby.

Tento rozdíl snadno pochopíte z níže uvedené tabulky.

Je tento lék pro mě vhodný a jak ho mám užívat?

Pokud máte hemofilii A nebo B a je vám více než 12 let, může váš lékař zvážit, zda je pro vás tento lék vhodný. Nejdůležitější je, že jej mohou užívat i lidé, u kterých se vyvinuly inhibitory (rezistence) na předchozí faktorovou terapii. Před zahájením této léčby vám však lékař provede několik krevních testů . 1. Hladina antitrombinu: Tato hladina měří, kolik antitrombinu je ve vaší krvi. Dávka přípravku Qfitlia se stanoví na základě této hodnoty. 2. Funkce jater: Vaše játra jsou sledována před léčbou a během ní. Tento lék se podává formou injekce pod kůži (subkutánně). To znamená, že se nepodává do žíly. Vy nebo pečovatel vám jej můžete podat doma po tréninku. Podává se do kůže na břiše, stehně nebo zadní straně paže. Vyhýbejte se oblastem s modřinami nebo řeznými ranami. Pokud již užíváte jiné léky na hemofilii, může být nutné tyto léky po zahájení léčby přípravkem Qfitlia ukončit nebo změnit. Váš lékař vám to jasně vysvětlí. Nikdy nepřerušujte užívání stávajících léků ani nepřerušujte užívání přípravku Qfitlia bez rady lékaře. Mohlo by to zvýšit riziko krvácení.

Měli bychom si být také vědomi vedlejších účinků? Jak jim můžeme předcházet?

Stejně jako každý lék může mít i Qfitlia některé nežádoucí účinky. Je důležité si jich být vědom a podniknout kroky k jejich prevenci.

• • Krevní sraženiny: Protože tento lék podporuje srážení krve, je velmi vzácné, že se v žilách tvoří nežádoucí krevní sraženiny. Váš lékař určí správnou dávku dle vaší hladiny antitrombinu, aby se toto riziko snížilo.

Je velmi důležité pravidelně podstupovat krevní testy podle doporučení lékaře. Hladiny antitrombinu se obvykle kontrolují v prvním, třetím, pátém a šestém měsíci léčby. Takto lze stanovit správnou dávku léku a snížit toto riziko.

• Zvýšené jaterní enzymy: Někteří lidé mohou mít zvýšené jaterní enzymy . Proto lékaři pravidelně sledují stav jater pomocí krevních testů .

• Žlučové kameny a zánět žlučníku: Pokud se u vás náhle objeví příznaky, jako je silná bolest břicha, nevolnost a zvracení , okamžitě informujte svého lékaře.

• Infekce: V místě vpichu existuje malé riziko infekce. Proto je důležité vždy aplikovat injekci čistě a podle pokynů lékaře. Důležité jsou také správné hygienické návyky, jako je časté mytí rukou.

Studie ukázaly, že lidé s hemofilií (jak s inhibitory, tak bez nich), kteří užívali přípravek Qfitlia, měli výrazně méně krvácivých epizod než ti, kteří nepodstupovali žádnou preventivní léčbu. Také lidé s inhibitory, kteří přešli z jiných léčebných postupů na přípravek Qfitlia, měli méně krvácivých epizod. Mějte však na paměti, že tyto výsledky se mohou u jednotlivých osob lišit.

Vzkaz k odnesení domů

• Qfitlia (fitusiran) je nová léčba hemofilie A a B, která funguje odlišným způsobem.
• To funguje tak, že snižuje množství antitrombinu, který zabraňuje srážení krve, místo aby se zvenčí dodával nízký srážecí faktor těla.
• Tento lék se podává injekčně pod kůži, nikoli do žíly, a obvykle se podává zřídka, například jednou za měsíc nebo každé dva měsíce.
• Váš lékař po několika krevních testech určí, zda je pro vás tato léčba vhodná.
• Abyste se vyhnuli nežádoucím účinkům, je nezbytné podstupovat krevní testy (zejména antitrombin a jaterní funkce) v pravidelných intervalech dle pokynů lékaře.
• Vyhněte se ukončení léčby přípravkem Qfitlia bez lékařské rady z jakéhokoli důvodu.

Hemofilie, hemofilie, Qfitlia, fitusiran, srážlivost krve, krvácení, srážecí faktor, antitrombin, léčba hemofilie, nový lék, vedlejší účinky