Et nyt lægemiddel mod hæmofili? Lad os lære om Qfitlia (fitusiran)?

Hvis du har hæmofili, ved du sikkert, hvor frustrerende og skræmmende det kan være at bløde konstant, nogle gange uden grund, og have problemer med at stoppe blødninger fra selv de mindste snitsår. Du tager måske allerede medicin til at behandle din blødning, eller du tager måske medicin for at forhindre den. Men med lægevidenskabens fremskridt findes der nu mange effektive, nye behandlinger for denne tilstand. Så i dag skal vi tale om et nyt, anderledes lægemiddel. Det hedder Qfitlia (fitusiran).

Lad os først se, hvorfor blødningen ikke stopper ved hæmofili?

Kort sagt, der er særlige proteiner, der hjælper vores blod med at størkne. Vi kalder disse " størkelsesfaktorer ". Ligesom mørtel er nødvendigt for at holde mursten sammen, når man bygger en væg, er disse størkelsesfaktorer afgørende for at stoppe blødning. En person med hæmofili mangler en af ​​disse størkelsesfaktorer.

• Mennesker med hæmofili A mangler et stof kaldet faktor VIII.
• Personer med hæmofili B mangler et stof kaldet faktor IX.

Når disse faktorer falder, falder produktionen af ​​et andet vigtigt trin i blodets størkningsprocessen, kaldet trombin . Trombin er den vigtigste faktor, der i sidste ende danner en blodprop og stopper blødning. Så når trombin falder, bliver det vanskeligt at stoppe blødning, når den opstår. Forstår du? Normalt har vi i lang tid brugt behandling på kunstig fremstilling af den størkningsfaktor (faktor 8 eller 9), der mangler i kroppen, og indsprøjtet den i en vene. Men det Qfitlia-lægemiddel, vi taler om i dag, virker på en helt anden måde.

Så hvad er denne nye medicin kaldet Qfitlia (fitusiran)?

Dette er et lægemiddel, der virker på en meget mærkelig måde. Vi talte tidligere om, at blod har brug for noget kaldet trombin for at størkne. I vores egne kroppe er der et andet protein, der kontrollerer produktionen af ​​dette trombin, det vil sige, at det stopper produktionen af ​​mere trombin. Det kaldes antitrombin .Tænk på det på denne måde. Du har en blodkoagulationsfaktor (trombin) i din krop, der hjælper dit blod med at størkne. Men der er en anden faktor (antitrombin), der kontrollerer og forhindrer den i at virke. Ved hæmofili er produktionen af ​​den faktor, der hjælper (trombin), i starten lav. Så når den faktor, der forhindrer (antitrombin), fungerer normalt, falder blodets størkning endnu mere. Det, Qfitlia gør, er at reducere mængden af ​​antitrombin, der forhindrer det. Derefter får den mængde trombin, som din krop naturligt producerer, lov til at fungere korrekt uden at blive hæmmet. Det betyder, at det bruger kroppens eget system til at fremme blodstørkning i stedet for at give dig den størkningsfaktor, du har mistet. Dette er det første antitrombinreducerende lægemiddel, der bruges i behandlingen af ​​hæmofili.

Lad os yderligere forklare forskellen mellem disse to behandlingsmetoder.

Du kan nemt forstå denne forskel ud fra tabellen nedenfor.

Er denne medicin egnet til mig, og hvordan bruger jeg den?

Hvis du har hæmofili A eller B og er over 12 år, kan din læge overveje, om denne medicin er den rette for dig. Det vigtigste er, at den også kan bruges til personer, der har udviklet inhibitorer (resistens) over for tidligere faktorbehandling. Inden du starter denne behandling, vil din læge dog tage flere blodprøver . 1. Antitrombinniveau: Dette måler, hvor meget antitrombin der er i dit blod. Dosis af Qfitlia bestemmes ud fra denne værdi. 2. Leverfunktion: Din lever overvåges før og under behandlingen. Denne medicin gives som en injektion under huden (subkutant). Det betyder, at den ikke gives i en vene. Du eller en omsorgsperson kan give den til dig derhjemme efter træning. Den gives i huden på maven, låret eller bagsiden af ​​overarmen. Du bør undgå områder med blå mærker eller snitsår. Hvis du allerede tager andre hæmofilibehandlinger, kan det være nødvendigt at stoppe eller ændre disse behandlinger, efter du er startet med Qfitlia. Din læge vil forklare dette tydeligt for dig. Stop aldrig med at tage din nuværende medicin eller Qfitlia uden lægens anvisning. Dette kan øge risikoen for blødning.

Bør vi også være opmærksomme på bivirkningerne? Hvordan kan vi forebygge dem?

Som al anden medicin kan Qfitlia have nogle bivirkninger. Det er vigtigt at være opmærksom på dem og tage skridt til at forebygge dem.

• • Blodpropper : Da denne medicin fremmer blodstørkning, er det meget sjældent, at der dannes uønskede blodpropper i venerne. Din læge vil bestemme den rigtige dosis til dit antitrombinniveau for at reducere denne risiko.

Det er meget vigtigt at få taget regelmæssige blodprøver, som din læge anbefaler. Antitrombinniveauer kontrolleres normalt i den første, tredje, femte og sjette måned af behandlingen. Sådan kan den rigtige dosis medicin bestemmes for dig, og hvordan man kan reducere denne risiko.

• Forhøjede leverenzymer: Nogle mennesker kan have forhøjede leverenzymer . Derfor overvåger læger regelmæssigt leverens tilstand med blodprøver .

• Galdesten og galdeblærebetændelse: Hvis du pludselig oplever symptomer som svære mavesmerter, kvalme og opkastning , skal du straks kontakte din læge.

• Infektioner: Der er en lille risiko for infektion på injektionsstedet. Derfor er det vigtigt altid at injicere rent og som anvist af din læge. God hygiejnepraksis, såsom hyppig håndvask, er også vigtig.

Studier har vist, at personer med hæmofili (både med og uden inhibitorer), der tog Qfitlia, havde signifikant færre blødningsepisoder end dem, der ikke fik nogen forebyggende behandling. Personer med inhibitorer, der skiftede fra andre behandlinger til Qfitlia, havde også færre blødningsepisoder. Men husk, at disse resultater kan variere fra person til person.

Besked til hjemmet

• Qfitlia (fitusiran) er en ny behandling mod hæmofili A og B, der virker på en anden måde.
• Dette virker ved at reducere mængden af ​​antitrombin, som forhindrer blodstørkning, i stedet for at give kroppens lave koagulationsfaktor eksternt.
• Denne medicin gives under huden, ikke i en vene, og gives normalt sjældent, f.eks. en gang om måneden eller hver anden måned.
• Din læge vil afgøre, om denne behandling er den rette for dig, efter flere blodprøver.
• For at undgå bivirkninger er det vigtigt at få taget blodprøver (især antitrombin og leverfunktion) med jævne mellemrum som foreskrevet af din læge.
• Undgå at stoppe behandlingen med Qfitlia uden lægelig rådgivning uanset årsag.

Hæmofili, hæmofili, Qfitlia, fitusiran, blodstørkning, blødning, koagulationsfaktor, antitrombin, hæmofilibehandling, ny medicin, bivirkninger