Räägime haruldasest verehaigusest PNH (paroksüsmaalne öine hemoglobinuuria) ja Empaveli ravist.

Kas olete kunagi märganud, et teie uriin on hommikuti veidi tume, võib-olla isegi verine? Kas tunnete end pidevalt väsinuna ja kahvatuna? Need võivad olla haruldase verehaiguse sümptomid, millest paljud inimesed pole kuulnud ja mida nimetatakse PNH-ks ehk paroksüsmaalseks öiseks hemoglobinuuriaks. Ärge kartke seda nime kuuldes. Räägime kõigest lihtsalt ja selgelt.

Mis täpselt on PNH?

Lihtsamalt öeldes on paroksüsmaalne öine hüpertroofia see, kui meie enda immuunsüsteem ründab ja hävitab ekslikult meie enda terved punased verelibled. Kujutage ette, see, mis siin toimub, on nagu armee, mis peaks riiki kaitsma, ründaks selle riigi inimesi.

See on tingitud geneetilisest mutatsioonist meie luuüdi rakkudes. Selle tulemusena on selle luuüdi poolt toodetavad punased verelibled veidi nõrgemad. Meie immuunsüsteem suudab need nõrgad rakud kergesti ära tunda ja hävitada.

• Punaste vereliblede hävimine: Meditsiinilises mõttes nimetatakse seda punaste vereliblede lagunemist hemolüüsiks .
• Uriini värvuse muutused: hemoglobiin on punastes verelibledes leiduv valk, mis kannab hapnikku. Kui rakud lagunevad, vabaneb see hemoglobiin verre, filtreeritakse neerude kaudu ja eritub uriiniga. Seda nimetatakse hemoglobinuuriaks . Seetõttu on uriin tume, pruun või verevärvi. See on sageli kõige ilmsem hommikuses uriinis.

Selle haiguse teine ​​tõsine tüsistus on suurenenud verehüüvete risk . Mõned neist hüüvetest võivad olla eluohtlikud. Samuti võib see haigus mõjutada lisaks punastele verelibledele ka valgeliblesid, mis võitlevad infektsioonidega, ja trombotsüüte, mis peatavad verejooksu.

Millised on PNH-haiguse ravimeetodid?

PNH ravi sõltub teie sümptomitest ja seisundi raskusest. Arst arutab teiega, milline ravi teile kõige paremini sobib. Allolevas tabelis on loetletud mõned peamised praegu saadaolevad ravimeetodid.

Mis see Empaveli siis on?

Empaveli on uus ja väga efektiivne komplemendi inhibiitor, mida kasutatakse paroksüsmaalse hüpertroofia (PNH) raviks.

Mõelge meie immuunsüsteemist kui omavahel ühendatud valkude ahelast. Selle ahela ühte osa nimetatakse komplemendisüsteemiks. Paroksüsmaalse öise hemorroidide sündroomi korral muutub see süsteem üliaktiivseks ja hävitab punaseid vereliblesid.

Vanemad ravimid (nt ekulisumab) sihtisid selles ahelas C5-nimelist kohta. Need peatasid ainult veresoonte sees toimuva hävimise (intravaskulaarne hemolüüs).

Seetõttu võib Empaveli olla eriti kasulik patsientidele, kellel on jätkuvalt aneemia ja kes ei ole varasematest ravimitest täielikult taastunud.

Kuidas Empavelit kasutada?

Empaveli on ravim, mida saab kodus kasutada.

• Meetod: See on nahaalune süst .
• Sagedus: Tavaliselt manustatakse kaks korda nädalas .
• Annustamine: Arst võib annust kohandada, kontrollides teie veres ensüümi nimega laktaatdehüdrogenaas (LDH). LDH tase mõõdab, kui palju punaseid vereliblesid laguneb.
• Kasutamine: Sellel on kaks kasutusviisi. Üks on väikese pumba kasutamine, mis toimetab ravimi kehasse 30–60 minuti jooksul. Teine on ühekordse süstimise süsteem, mis manustatakse kõhule.

Ära muretse, arst või väljaõppinud õde õpetab sulle kõigepealt, kuidas seda kasutada.

Mida on vaja teada selle ravimi efektiivsuse ja ohutuse kohta

Empaveli edu on kinnitust leidnud kahes suures kliinilises uuringus, PEGASUS ja PRINCE.

Lihtsamalt öeldes oli mõlemas uuringus Empaveli't võtnud patsientidel oluliselt kõrgem hemoglobiinisisaldus kui neil, kes võtsid teisi ravimeid. Neil oli ka oluliselt vähem vereülekandeid.

Kõrvaltoimed ja ohutus

Empaveli peamised kõrvaltoimed on:

• Valu, punetus või turse süstekohal: see on normaalne. Leevendust võib leida jääkotte pannes või seda soojas vees leotades.
• Suurenenud infektsioonirisk: Kuna see ravim pärsib osa immuunsüsteemist, on oht muutuda vastuvõtlikuks teatud bakteriaalsetele infektsioonidele (eriti kapseldatud bakteritele).

Mis on Empaveli REMS programm?

See on natuke keeruline sõna, aga lihtsalt öeldes tähendab see spetsiaalset kaitseprogrammi . Selliste ravimitega nagu Empaveli nakatumise ohu tõttu rakendavad selliseid programme valitsusasutused.

Selle REMS-programmi (riskihindamise ja -leevendamisstrateegia) raames:

1. Arst, kes teile ravimeid välja kirjutab, peab olema selles programmis registreeritud.

2. Apteek , mis teile ravimit väljastab, peab selleks samuti sertifikaadi omama.

3. Arst, te peate olema hästi informeeritud ravimi riskidest ja infektsiooni sümptomitest (palavik, kehavalud, tugev peavalu).

See tagab, et olete täielikult teadlik selle ravimi eelistest ja riskidest ning kasutate seda ohutult.