Uus lootus Friedreichi ataksiaga inimestele: tutvume ravimiga Skyclarys!

Friedreichi ataksia on haruldane pärilik haigus, mis mõjutab peamiselt meie närvisüsteemi. Kuigi sümptomid võivad ilmneda juba noores eas, teame, kui keeruline on sellega elada. On raske sõnadesse panna kurbust ja ärevust, mis kaasneb järk-järgult kontrolli kaotamisega oma keha üle. Teaduse arenguga saame aga uut lootust selliste haigustega toimetulekuks. Just sellisest uuest lootusest me täna räägimegi.

Kõigepealt vaatame, mis on Friedreichi ataksia.

Lihtsamalt öeldes on Friedreichi ataksia (FA) geneetiline haigus, mis kahjustab meie närvisüsteemi. See vähendab järk-järgult võimet kontrollida oma lihaseid. Haiguse progresseerumisel võivad sümptomid süveneda.

Vaatame, milliseid sümptomeid tavaliselt täheldatakse.

Mis on see uus ravim nimega Skyclarys?

Skyclarys on Friedrich aastal 2023Esimene heakskiidetud ataksia (FA) ravim. See sisaldab toimeainena omaveloksolooni.

Uuringud on näidanud, et Skyclarys võib parandada närvifunktsiooni ja aeglustada haiguse progresseerumist.

Kuidas see ravim keha mõjutab?

Kuigi see on natuke teaduslik küsimus, mõistame seda lihtsalt. Meie kehas on valk nimega „Nrf2“, mis kaitseb rakke. Mõelge sellest kui meie keha kaitsesüsteemist. FA-ga inimesel see „Nrf2“ kaitsesüsteem ei tööta korralikult. Seetõttu tekib rakkudes tarbetu stress ja põletik, mis kahjustab rakke.

Skyclarys toimib nõrgenenud „Nrf2” kaitsesüsteemi taasaktiveerimise teel. See tähendab, et see „annab” sellele energiat. Selle tulemusena hakkavad mitokondrid, mis on nagu rakkudele energiat pakkuvad elektrijaamad, normaalselt toimima. See vähendab rakkude kahjustusi.

Kuidas ma peaksin ravimit kasutama?

Skyclarys on suukaudne kapsel. Selle kasutamisel peaksite neid asju teadma.

• Te peate võtma kolm 50-milligrammist kapslit päevas samal ajal.
• Seda tuleks võtta tühja kõhuga , see tähendab vähemalt tund enne söömist.
• Kapsel tuleb tervelt alla neelata . Seda ei tohi purustada ega närida.
• Kui teil tekib äkki raskusi kapsli neelamisega, võite kapsli ettevaatlikult avada, lisada sees oleva pulbrilise ravimi kahele supilusikatäiele õunakastet, segada hästi ja neelata see kõik korraga alla.
• Ärge kunagi segage seda ravimit piima ega apelsinimahlaga .
• Samuti ei saa kapslit avada ja ravimit anda kellelegi, kes saab toitu enteraalse toitmissondi kaudu.
• Kui te unustate annuse võtmata, jätke see annus vahele ja võtke järgmine annus ettenähtud ajal. Ärge võtke kahekordset annust, kui annus jäi eelmisel korral võtmata.

Kõrvaltoimed ja kuidas nendega toime tulla?

Nagu iga ravim, SkyclarysKõrvaltoimed võivad esineda. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed on:

• Suurenenud maksaensüümide tase
• Peavalu
• Iiveldus
• Kõhuvalu
• Väsimus
• Kõhulahtisus

Nendest peaksite eriti muretsema maksaensüümide aktiivsuse tõusu pärast. See tähendab, et teie maks võib olla koormuse või kahjustuse all. Sel põhjusel kontrollib arst seda sageli vereanalüüside abil. Kui teil tekib mõni allpool loetletud sümptomitest, pöörduge kohe arsti poole.

• Iiveldus või oksendamine
• Naha või silmade kollasus
• Valu kõhu paremas ülanurgas

Sellised asjad võivad aidata hallata teisi kõrvaltoimeid:

• Peavalude korral: joo palju vett, söö toitvat toitu ja maga piisavalt. Peavalu korral puhka jahedas ja pimedas toas.
• Iiveldus, kõhuvalu ja kõhulahtisus: sööge pigem väikeseid portsjoneid kui suuri. Sööge aeglaselt ja närige toit hoolikalt läbi. Vältige kofeiini, alkoholi ja gaseeritud jooke. Kõhulahtisuse korral peaksite piisavalt vedelikku tarbima. Hea on juua vett, suppe ja apelsinimahla. Sööge maitsetuid toite nagu riis, kartul, leib ja banaanid. Kui teie kõhulahtisus on tugev, pidage nõu oma arstiga sobiva ravi osas.
• Väsimus: Vältige autojuhtimist või muid tegevusi, mis nõuavad tähelepanelikkust, kuni te ei tea täpselt, kuidas see ravim teile mõjub.

Kas teiste ravimitega võib probleeme tekkida?

Jah, see on väga oluline punkt. Skyclarys võib teiste ravimitega koostoimeid tekitada.

• Muud ravimid: Mõned ravimid interakteeruvad meie kehas leiduva ensüümiga nimega CYP3A4. Kui te võtate sellist ravimit, võib teie arst pidada vajalikuks muuta Skyclarys'e annust või vahetada teid teise ravimi vastu. Seetõttu rääkige oma arstile kõikidest ravimitest, mida te võtate (sh vitamiinid ja taimsed tooted).
• Rasestumisvastased tabletid: See on väga oluline. Hormonaalsed rasestumisvastased tabletid võivad Skyclarys'ega koos võttes olla vähem efektiivsed. See tähendab, et on olemas raseduse oht. Seetõttu peaksite Skyclarys'e võtmise ajal ja 28 päeva jooksul pärast pillide võtmise lõpetamist kasutama mittehormonaalset rasestumisvastast meetodit, näiteks kondoomi.
• Greip ja greibimahl: Vältige Skyclarys'e võtmise ajal greibimahla või selle greibimahla joomist. Need võivad suurendada ravimi toimet ja suurendada kõrvaltoimeid.

Lõppkokkuvõttes peaksite teie ja teie neuroloog koos otsustama, kas see ravim sobib teile. See on retseptiravim, mis on saadaval ainult erialaapteekides. Teie arst teeb vajalikud korraldused.