Baliteke ez izatea entzun gure gorputzeko proteina mota bat gaizki metatzen denean eta bihotzean eta nerbioak bezalako organo garrantzitsuetan metatzen denean sortzen diren gaixotasunen berri. Askotan gaixotasun arraroak dira. Medikuntzan, proteina metatze mota horri amiloidosi deitzen zaio. Gaur, ATTR-CM izeneko gaixotasun arraro bati buruz hitz egingo dugu, bihotzari eragiten diona, hau da, proteina horiek bihotzeko muskuluan metatzen direnean, eta horretarako erabiltzen den Amvuttra izeneko sendagai modernoari buruz.
Zer da zehazki ATTR-CM?
Laburbilduz, ATTR-CM akats genetiko baten ondorioz edo zahartzearekin modu naturalean gertatzen den egoera bat da, non gure gorputzean sortzen den TTR proteinak forma aldatzen duen eta elkartu eta bihotzeko muskuluaren paretetan metatzen den. Izen osoa Transtiretina Amiloide Kardiomiopatia da.
Pentsa ezazu, gure bihotzeko paretak malguak izan behar dira behar bezala ponpatzeko. Baina proteina hauek pilatzen direnean, bihotzaren paretak loditu eta zurrun bihurtzen dira. Kardiomiopatia deitzen diogu horri. Horrek bihotzak ezin du behar bezala odola ponpatu. Denborarekin, hau bihotz-gutxiegitasunera ere eboluziona dezake.
ATTR-CM duten pertsona batzuek ez dute sintomarik izaten, baina beste batzuek bihotzekoak izaten dituzten ohiko sintomak bezalakoak izaten dituzte.
- Arnasestutasun arina (disnea)
- Hantura, batez ere hanketan eta orkatiletan
- Nahasmena edo etsipena.
- Bihotz-maiztasunaren igoera edo bihotz-taupada irregularra
- Bularreko mina
Horrek azkar nekatu zaitzake eskailerak igotzea, etxeko lanak egitea edo distantzia labur bat ibiltzea bezalako gauzak egitean.
Horrez gain, bihotzarekin zerikusirik ez duten beste sintoma batzuk ere ager daitezke. Adibidez, ahultasuna, sorgortasuna edo mina besoetan eta hanketan, izerdi gehiegizkoa, zorabioak edo zorabioak, eta digestio-arazoak.
Nola funtzionatzen du Amvuttra sendagaiak?
Hau ulertzeko, lehenik eta behin TTR izeneko proteina bati buruz pixka bat jakin behar dugu. TTR (Transtiretina) batez ere gure gibelean sortzen den proteina bat da. Bere funtzio nagusia tiroide hormonak eta A bitamina gorputz osoan zehar garraiatzea da.
ATTR-CM duten pertsonengan, akats genetiko batek TTR proteina forma okerrean ekoiztea eragiten du. Proteinaren forma oker hori bihotzean pilatu eta metatzen da.
Amvuttra sendagaiak geneen isilgailu gisa funtzionatzen du. Hau da, sendagai hau zuzenean gibelera doa eta TTR proteina akastun hori blokeatzen du.Sortzen ari den genearen jarduera murrizten du. Irratiaren bolumena jaistea bezala da.
Horrek gibelak sortutako TTR proteina akastunaren kopurua murrizten du, eta, aldi berean, proteina berrien metaketa murrizten du bihotzean bezalako organoetan.
Amvuttra azalpeko injekzio bat da. Txerto hau normalean osasun-profesional batek ematen du hiru hilabetetik behin .
Nola probatu zen sendagai honen arrakasta?
Edozein sendagai berri bezala, AMVUTTRAren eraginkortasuna ikerketa handi baten bidez baieztatu da. Ikerketa honetan, 655 ATTR-CM pazienteri Amvuttra txertoa eman zitzaien eta beste taldeari sendagairik gabeko plazebo txertoa eman zitzaion 12 hilabetero hiru urtez.
Ikertzaileek hainbat faktore aztertu zituzten sendagai hau eraginkorra zen ala ez neurtzeko.
- Sei minutuko ibilaldi-proba: Honek 6 minututan erritmo normalean zenbat ibili zaitezkeen neurtzen du. Distantzia hori gutxitzen da bihotzaren egoera okerrera egiten duen heinean.
- New Yorkeko Bihotz Elkartearen (NYHA) sailkapena: Bihotz-gutxiegitasunaren sintomen larritasuna neurtzen du. Lau klase daude (I, II, III, IV). Klase-zenbakia zenbat eta handiagoa izan, orduan eta larriagoa da gaixotasuna.
| NYHA klasea | Deskribapena |
|---|---|
| I. klasea | Ez dago ohiko jarduera fisikoetan mugarik. Ez dago nekea, arnasa hartzeko zailtasuna edo bularreko minik. |
| II. maila | Jarduera fisikoa apur bat mugatua da. Atseden hartzen denean ez dago ondoezarik, baina nekea eta ahultasuna ager daitezke ohiko jardueretan zehar. |
| III. maila | Jarduera fisikoa nabarmen mugatua dago, eta sintomak ohi baino lan arinagoetan ere agertzen dira. |
| IV. maila | Sintomak atsedenaldian ere agertzen dira. Edozein jarduera fisikok egoera okerrera egiten du. |
- Bizi Kalitatearen Galdetegia (KCCQ-OS): Gaixotasunak pazientearen bizi kalitatean duen eragina neurtzen du.
Zer aurkitu zuen ikerketak?
Hiru urteko tratamendu-aldiaren amaieran, ikertzaileek emaitzak aztertu zituzten.
Aurkikuntza nagusia izan zen Amvuttra jaso zuten pazienteen % 28ko arrisku txikiagoa zutela bihotz-gutxiegitasunagatik heriotza, bat-bateko ospitaleratzea edo larrialdietako zerbitzuetara (ETU) joateko , plazeboa (txerto finko bat) jaso zutenekin alderatuta.
Beste gauza garrantzitsu bat da 42 hilabeteen amaieran, edozein kausagatik hiltzeko arriskua % 35 murriztu zela Amvuttra jaso zuen taldean.
Gainera, Amvuttra jaso zuten pazienteek ibiltzeko gaitasunaren eta bizi-kalitatearen beherakada kontrolatua izan zuten.
Baina gogoratu, ikerketa-emaitza hauek ez direla berdinak izango guztientzat. Zuk eta zure medikuak elkarrekin erabaki beharko duzue Amvuttra zuretzat egokia den eta onurak albo-ondorioak baino handiagoak diren ala ez.
Emaitzen eta albo-ondorioen berri izan dezagun.
Zenbat denbora behar da emaitzak ikusteko?
Amvuttra denboran zehar funtzionatzen duen sendagaia da. Beraz, emaitzak ez dira berehala ikusten. Hainbat hilabete edo gehiago behar izan daitezke sintomen hobekuntza ikusteko.
Nola kudeatu albo-ondorioak?
Amvuttraren albo-ondorio nagusietako bat odoleko A bitamina mailaren jaitsiera da. Hau da, TTR proteina delako A bitamina gorputz osoan zehar garraiatzen duena. Botikak TTR ekoizpena murrizten duenean, A bitaminaren garraioa ere gutxitzen da.
- Zure medikuak aldizka odol-analisiak eskatuko dizkizu zure A bitamina mailak egiaztatzeko. Oso garrantzitsua da proba hauek garaiz egitea.
- Gehitu A bitaminan aberatsak diren elikagaiak zure dietara (adibidez , azenarioak, batata, espinakak, arrautzak, esnea, piper gorriak ).
- Ikusmenean aldaketaren bat nabaritzen baduzu (batez ere gaueko ikusmenaren gutxitzea), jakinarazi berehala medikuari.
- Zure A bitamina mailaren arabera, zure medikuak A bitamina osagarri bat hartzea gomenda dezake.
Hauek ez dira Amvutraren albo-ondorio bakarrak. Beste sintomarik baduzu, hitz egin zure medikuarekin .
Etxerako mezua
- ATTR-CM bihotzeko gaixotasun arraroa baina larria da, bihotzean gaizki tolestutako proteinak metatzeak eragiten duena.
- Amvuttra helburu horretarako erabiltzen den sendagai modernoa da eta hiru hilabetetik behin injektatzen da.
- Droga honek gibelean proteina akastunaren ekoizpena murriztuz funtzionatzen du.
- Ikerketek erakutsi dute honek heriotzak, ospitaleratzeak murriztu ditzakeela eta pazienteen bizi-kalitatea hobetu dezakeela.
- Horrek A bitamina maila baxuak ekar ditzakeenez, garrantzitsua da zure medikuarekin aldizka harremanetan egotea eta aldizkako probak egitea.
- Edozein tratamendu hasi aurretik, arretaz eztabaidatu alde onak eta txarrak zure medikuarekin.
💬 Comments (0)
Oraindik ez da iruzkinik argitaratu. Gehitu zure iruzkina hemen lehen aldiz.
Gehitu zure iruzkina