Puhutaanko sydänsairauksiin tarkoitetusta Amvuttra-lääkkeestä nimeltä ATTR-CM? (ATTR-CM ja Amvuttra)

Et ehkä ole kuullut sairauksista, joita esiintyy, kun tietyntyyppinen proteiini kertyy kehossamme väärin ja kerrostuu tärkeisiin elimiin, kuten sydämeen ja hermoihin. Nämä ovat usein harvinaisia ​​sairauksia. Lääketieteessä tällaista proteiinikertymää kutsutaan amyloidoosiksi . Tänään puhumme harvinaisesta sairaudesta nimeltä ATTR-CM, joka vaikuttaa erityisesti sydämeen, eli siinä nämä proteiinit kerrostuvat sydänlihakseen, ja siihen käytettävästä modernista lääkkeestä nimeltä Amvuttra.

Mikä ATTR-CM tarkalleen ottaen on?

Yksinkertaisesti sanottuna ATTR-CM on tila, jossa geneettisen vian vuoksi tai luonnollisesti ikääntymisen myötä kehossamme tuotettu TTR-proteiini muuttaa muotoaan, kasaantuu yhteen ja kerrostuu sydänlihaksen seinämiin. Tämän koko nimi on transtyretiini-amyloidinen kardiomyopatia.

Ajattelehan, sydämemme seinämien on oltava joustavia pumpatakseen verta kunnolla. Mutta kun nämä proteiinit kerääntyvät, sydämen seinämistä tulee paksuja ja jäykkiä . Tätä kutsutaan kardiomyopatiaksi. Tämä tekee sydämestä kyvyttömän pumppaamaan verta kunnolla. Ajan myötä tämä voi jopa edetä sydämen vajaatoiminnaksi.

Joillakin ATTR-CM-potilailla ei ole oireita, mutta toisilla on samanlaisia ​​oireita kuin normaalissa sydänkohtauksessa.

• Lievä hengenahdistus (dyspnea)
• Turvotus, erityisesti jaloissa ja nilkoissa
• Hämmennys tai epätoivo
• Lisääntynyt syke tai epäsäännöllinen sydämensyke
• Rintakipu

Tämä voi saada sinut tuntemaan olosi väsyneeksi nopeasti esimerkiksi portaiden kiipeämisen, kotitöiden tekemisen tai lyhyen matkan kävelemisen aikana.

Lisäksi voi esiintyä muita sydämeen liittymättömiä oireita, kuten heikkoutta, puutumista tai kipua käsivarsissa ja jaloissa, liiallista hikoilua , huimausta tai pyörtymistä sekä ruoansulatusongelmia.

Miten Amvuttra-lääke vaikuttaa?

Ymmärtääksemme tämän meidän on ensin tiedettävä hieman TTR-nimisestä proteiinista. TTR (transtyretiini) on proteiini, jota tuotetaan pääasiassa maksassamme. Sen päätehtävänä on kuljettaa kilpirauhashormoneja ja A-vitamiinia koko kehoon.

ATTR-CM-potilailla geneettinen vika aiheuttaa TTR-proteiinin tuotannon väärässä muodossa. Tämä väärän muotoinen proteiini kertyy ja kerrostuu sydämeen.

Amvuttra-lääke toimii geenien vaimentimena . Toisin sanoen lääke menee suoraan maksaan ja estää viallisen TTR-proteiinin toimintaa.Se vähentää luotavan geenin aktiivisuutta. Se on kuin radion äänenvoimakkuuden hiljentämistä.

Amvuttra on ihonalainen injektio. Terveydenhuollon ammattilainen antaa tämän rokotteen yleensä kolmen kuukauden välein .

Miten tämän lääkkeen tehokkuutta testattiin?

Kuten minkä tahansa uuden lääkkeen, AMVUTTRAn tehokkuus on vahvistettu laajassa tutkimuksessa. Tässä tutkimuksessa 655 ATTR-CM-potilasta sai Amvuttra-rokotteen ja toinen ryhmä sai lumerokotteen, joka ei sisältänyt lääkettä, 12 kuukauden välein kolmen vuoden ajan.

Tutkijat tarkastelivat useita tekijöitä mitatakseen, oliko tämä lääke tehokas.

• Kuuden minuutin kävelytesti: Tämä mittaa, kuinka pitkän matkan pystyt kävelemään normaalilla vauhdilla kuudessa minuutissa. Tämä matka lyhenee sydänsairautesi pahentuessa.
• New York Heart Associationin (NYHA) luokitus: Tämä mittaa sydämen vajaatoiminnan oireiden vakavuutta. On neljä luokkaa (I, II, III, IV). Mitä korkeampi luokkanumero, sitä vakavampi sairaus.

• Elämänlaatukysely (KCCQ-OS): Tämä mittaa sairauden vaikutusta potilaan elämänlaatuun.

Mitä tutkimus löysi?

Kolmivuotisen hoitojakson lopussa tutkijat analysoivat tulokset.

Tärkein havainto oli, että Amvuttraa saaneilla potilailla oli 28 % pienempi riski kuolla tai joutua äkilliseen sairaalahoitoon tai ensiapuun sydämen vajaatoiminnan vuoksi verrattuna lumelääkettä (näennäisrokotetta) saaneisiin.

Toinen tärkeä asia on, että 42 kuukauden lopussa Amvuttraa saaneiden ryhmässä kuolemanriski mistä tahansa syystä pieneni 35 % .

Lisäksi Amvuttraa saaneilla potilailla oli hallittu kävelykyvyn ja elämänlaadun heikkeneminen.

Muista kuitenkin, että nämä tutkimustulokset eivät välttämättä ole samoja kaikille. Sinun ja lääkärisi on yhdessä päätettävä, sopiiko Amvuttra sinulle ja ovatko hyödyt suuremmat kuin sivuvaikutukset.

Tutustutaanpa tuloksiin ja sivuvaikutuksiin.

Kuinka kauan tulosten näkeminen kestää?

Amvuttra on lääke, joka vaikuttaa ajan kuluessa. Siksi tuloksia ei näy välittömästi. Oireiden lievittymiseen voi kulua useita kuukausia tai kauemmin .

Miten hallita sivuvaikutuksia?

Yksi Amvuttran tärkeimmistä sivuvaikutuksista on A-vitamiinipitoisuuden lasku veressä. Tämä johtuu siitä, että TTR-proteiini kuljettaa A-vitamiinia koko kehoon. Kun lääke vähentää TTR-tuotantoa, myös A-vitamiinin kuljetus vähenee.

• Lääkärisi määrää säännöllisesti verikokeita A-vitamiinitasojesi tarkistamiseksi. On erittäin tärkeää, että nämä kokeet tehdään ajoissa.
• Lisää ruokavalioosi A-vitamiinipitoisia ruokia (esim. porkkanaa, bataattia, pinaattia, kananmunia, maitoa, punaista paprikaa ).
• Jos huomaat muutoksia näössäsi (etenkin hämäränäön heikkenemistä), kerro siitä välittömästi lääkärillesi.
• A-vitamiinitasostasi riippuen lääkärisi voi suositella A-vitamiinilisän ottamista.

Nämä eivät ole ainoat Amvuttran haittavaikutukset. Jos sinulla on muita vaivaavia oireita, muista keskustella niistä lääkärisi kanssa .