Nouvel espoir pour la neurofibromatose de type 1 (NF1) : découvrez le médicament Gomekli (mirdametinib)

Un membre de votre famille, peut-être votre enfant, est-il atteint de neurofibromatose de type 1 (NF1) ? Vous vous inquiétez peut-être des neurofibromes plexiformes (NP), douloureux et difficiles à retirer, qui accompagnent cette maladie. Mais aujourd’hui, nous allons parler d’un nouveau médicament prometteur, désormais autorisé chez l’adulte et l’enfant, pour traiter cette affection. Il s’agit du Gomekli (mirdametinib).

Qu'est-ce que le Gomekli ? Comment ça marche ?

Réfléchissez-y : notre corps possède différentes voies de signalisation permettant la croissance cellulaire. Dans la NF1, l’une de ces voies devient hyperactive, entraînant la formation de tumeurs autour des nerfs. Ces tumeurs se développent parfois autour de zones vitales comme les nerfs, les vaisseaux sanguins et les organes internes, ce qui rend leur ablation chirurgicale très difficile, voire impossible.

Voici comment fonctionne le Gomekli : il bloque deux enzymes de notre organisme, MEK1 et MEK2. Ce sont ces enzymes qui envoient les signaux nécessaires à la croissance des tumeurs. Ainsi, lorsque le Gomekli bloque cette voie de signalisation, les tumeurs grossissent moins, voire diminuent de volume . En résumé, il s'agit d'un traitement alternatif efficace pour les personnes ne pouvant pas subir d'intervention chirurgicale.

Comment utiliser ce médicament ?

Votre médecin déterminera la dose appropriée de Gomekli pour vous ou votre enfant, en fonction de votre taille et de votre poids .

Ce traitement se déroule généralement sur un cycle de 28 jours.

• Vous devez prendre ce médicament deux fois par jour, toutes les 12 heures .
• Vous devez prendre ce médicament de cette manière pendant 21 jours consécutifs .
• Vous devez ensuite prendre le médicament pendant 7 jours .
• Une fois les 28 jours écoulés, un nouveau cycle recommence.

Gomekli se présente sous forme de gélules. Cependant, pour les personnes ayant des difficultés à avaler des gélules, il existe également un comprimé aromatisé au raisin, à dissoudre dans l'eau. Voici comment le préparer :

1. Versez le nombre de comprimés prescrits par le médecin dans un gobelet doseur.

2. Ajoutez-y 5 ou 10 millilitres d'eau.

3. Remuez la tasse pendant deux à quatre minutes environ, jusqu'à ce que les comprimés soient complètement dissous. Une fois dissous, le liquide deviendra blanc et aura un aspect légèrement laiteux.

4. Buvez-le immédiatement à même le verre. Ou vous pouvez l'aspirer avec une seringue orale .

5. Une fois la boisson terminée, ajoutez 5 à 10 ml d'eau dans le même verre, remuez et buvez-la également. Cela facilitera l'absorption du médicament restant.

6. Si vous ne le buvez pas dans les 30 minutes suivant sa préparation, jetez le liquide restant.

Que disent les études sur le succès du médicament Gomekli ?

L’efficacité et l’innocuité de ce médicament ont été confirmées par une étude clinique appelée étude ReNeu. Celle-ci a porté sur 111 enfants et adultes âgés de 2 ans et plus atteints de tumeurs PN inopérables.

Les résultats sont vraiment encourageants.

Mais n'oubliez pas que les résultats de ces études ne sont pas les mêmes pour tout le monde . Ils peuvent varier en fonction de votre situation.

Comment savoir si le médicament est efficace ?

Le principal moyen de le savoir est l'IRM, un examen prescrit par votre médecin. Cet examen permet de vérifier si les tumeurs diminuent de taille.

De plus, vous commencerez vous-même à constater la différence.

• Réduction de la douleur : La douleur causée par la tumeur est significativement réduite.
• Une meilleure mobilité : Si vous aviez des difficultés à vous déplacer en raison de tumeurs, celles-ci seront réduites et il vous sera plus facile d'accomplir les tâches quotidiennes.
• Améliorer la qualité de vie :Globalement, je commence à me sentir mieux qu'avant.

L'étude a montré de bons résultats, tels qu'une réduction de la douleur, même après environ 3 mois de traitement.

Quels sont les effets secondaires les plus fréquents ?

Comme tout médicament, Gomekli peut provoquer certains effets secondaires. Cependant, la plupart d'entre eux peuvent être gérés.

Autres informations importantes à connaître concernant ce médicament

Plusieurs éléments sont à prendre en compte avant de commencer le traitement par Gomekli et pendant celui-ci.

1. Vue : Ce médicament peut parfois affecter les yeux. Par conséquent, avant de commencer le traitement,Vous devriez passer un examen ophtalmologique complet. Il est également important de faire contrôler vos yeux selon les directives de votre médecin pendant votre traitement. Si vous ressentez des symptômes tels qu'une vision floue, signalez-les immédiatement.

2. Fonction cardiaque : Une échocardiographie est réalisée avant le début du traitement médicamenteux afin d’évaluer la fonction cardiaque. Cet examen est répété tous les 3 mois pendant la première année de traitement.

3. Grossesse : Ce médicament peut être nocif pour le fœtus .

• Si vous êtes une femme en âge de procréer, un test de grossesse vous sera proposé avant le début du traitement. Vous devrez utiliser une méthode contraceptive très efficace pendant toute la durée du traitement et pendant les six semaines suivant son arrêt.
• Si vous êtes un homme, vous devez utiliser une contraception efficace pendant le traitement et pendant les 3 mois suivant son arrêt. Parlez-en ouvertement à votre médecin.