Un nouveau médicament contre l'hémophilie ? Découvrons le Qfitlia (fitusiran).

Si vous souffrez d'hémophilie, vous savez sans doute combien il peut être frustrant et angoissant de saigner constamment, parfois sans raison apparente, et d'avoir du mal à arrêter les saignements, même suite à de petites coupures. Vous prenez peut-être déjà des médicaments pour traiter vos saignements, ou pour les prévenir. Cependant, grâce aux progrès de la médecine, il existe aujourd'hui de nombreux traitements nouveaux et efficaces pour cette maladie. Alors aujourd'hui, parlons d'un nouveau médicament : le Qfitlia (fitusiran).

Tout d'abord, voyons pourquoi les saignements ne s'arrêtent pas chez les personnes atteintes d'hémophilie ?

En résumé, certaines protéines spécifiques permettent à notre sang de coaguler. On les appelle « facteurs de coagulation ». Tout comme le mortier est nécessaire pour lier les briques lors de la construction d'un mur, ces facteurs de coagulation sont essentiels pour arrêter les saignements. Une personne atteinte d'hémophilie présente un déficit en l'un de ces facteurs de coagulation.

• Les personnes atteintes d'hémophilie A sont dépourvues d'une substance appelée facteur VIII.
• Les personnes atteintes d'hémophilie B sont dépourvues d'une substance appelée facteur IX.

Lorsque ces facteurs diminuent, la production d'une autre étape importante du processus de coagulation sanguine, appelée thrombine , diminue également. La thrombine est le principal facteur qui forme le caillot et arrête le saignement. Ainsi, lorsque le taux de thrombine diminue, il devient difficile d'arrêter un saignement. Vous comprenez ? Habituellement, le traitement consiste à produire artificiellement le facteur de coagulation (facteur VIII ou IX) manquant dans l'organisme et à l'administrer par injection intraveineuse. Mais le médicament Qfitlia dont nous parlons aujourd'hui agit d'une manière totalement différente.

Alors, qu'est-ce que ce nouveau médicament appelé Qfitlia (fitusiran) ?

Ce médicament agit d'une manière très particulière. Nous avons évoqué précédemment le fait que le sang a besoin de la thrombine pour coaguler. Dans notre organisme, une autre protéine, l'antithrombine , contrôle la production de cette thrombine, c'est-à-dire qu'elle inhibe sa production.Imaginez ceci : votre corps possède un facteur de coagulation (la thrombine) qui permet au sang de coaguler. Mais un autre facteur (l’antithrombine) le contrôle et l’empêche de fonctionner. Dans l’hémophilie, la production de la thrombine est initialement faible. Ainsi, lorsque l’antithrombine fonctionne normalement, la coagulation sanguine est encore plus ralentie. Qfitlia agit en réduisant la quantité d’antithrombine. De cette façon, la thrombine naturellement produite par votre corps peut fonctionner correctement, sans être entravée. Autrement dit, ce médicament utilise le système naturel de l’organisme pour stimuler la coagulation, au lieu de vous apporter le facteur de coagulation déficient. Il s’agit du premier médicament réduisant l’antithrombine utilisé dans le traitement de l’hémophilie.

Expliquons plus en détail la différence entre ces deux méthodes de traitement.

Vous pouvez facilement comprendre cette différence grâce au tableau ci-dessous.

Ce médicament me convient-il et comment dois-je l'utiliser ?

Si vous souffrez d'hémophilie A ou B et avez plus de 12 ans, votre médecin pourra évaluer si ce médicament vous convient. Il est important de noter qu'il peut également être utilisé chez les personnes ayant développé des inhibiteurs (résistance) à un traitement par facteur antérieur. Avant de commencer ce traitement, votre médecin effectuera plusieurs analyses de sang : 1. Taux d'antithrombine : ce dosage mesure la quantité d'antithrombine présente dans votre sang. La dose de Qfitlia est déterminée en fonction de cette valeur. 2. Fonction hépatique : votre foie est surveillé avant et pendant le traitement. Ce médicament est administré par injection sous-cutanée. Il n'est donc pas injecté dans une veine. Vous ou un aidant pouvez vous l'administrer vous-même à domicile après une formation. L'injection se fait dans la peau de l'abdomen, de la cuisse ou de la face interne du bras. Évitez les zones présentant des ecchymoses ou des coupures. Si vous suivez déjà d'autres traitements contre l'hémophilie, il se peut que vous deviez les interrompre ou les modifier après avoir commencé Qfitlia. Votre médecin vous expliquera cela clairement. N’interrompez jamais votre traitement actuel ni la prise de Qfitlia sans l’avis de votre médecin. Cela pourrait augmenter votre risque de saignement.

Devrions-nous également être attentifs aux effets secondaires ? Comment pouvons-nous les prévenir ?

Comme tout médicament, Qfitlia peut avoir des effets secondaires. Il est important d'en être conscient et de prendre des mesures pour les prévenir.

• • Caillots sanguins : Ce médicament favorisant la coagulation, la formation de caillots indésirables dans les veines est très rare. Votre médecin déterminera la dose appropriée en fonction de votre taux d’antithrombine afin de réduire ce risque.

Il est très important de faire régulièrement des analyses de sang, comme le recommande votre médecin. Le taux d'antithrombine est généralement contrôlé au premier, troisième, cinquième et sixième mois de traitement. Cela permet de déterminer la dose appropriée de médicament et de réduire ce risque.

• Élévation des enzymes hépatiques : Certaines personnes peuvent présenter une élévation des enzymes hépatiques. C’est pourquoi les médecins surveillent régulièrement l’état du foie grâce à des analyses de sang .

• Calculs biliaires et inflammation de la vésicule biliaire : si vous présentez soudainement des symptômes tels que de fortes douleurs à l’estomac, des nausées et des vomissements , informez-en immédiatement votre médecin.

• Infections : Il existe un faible risque d’infection au point d’injection. Il est donc important de toujours injecter de manière propre et conformément aux instructions de votre médecin. Une bonne hygiène, notamment le lavage fréquent des mains, est également essentielle.

Des études ont montré que les personnes hémophiles (avec ou sans inhibiteurs) traitées par Qfitlia présentaient significativement moins d'épisodes hémorragiques que celles n'ayant reçu aucun traitement préventif. De même, les personnes présentant des inhibiteurs et passées d'un autre traitement à Qfitlia ont constaté une diminution du nombre d'épisodes hémorragiques. Il convient toutefois de noter que ces résultats peuvent varier d'une personne à l'autre.

Message à retenir

• Qfitlia (fitusiran) est un nouveau traitement de l'hémophilie A et B qui agit d'une manière différente.
• Ce procédé consiste à réduire la quantité d'antithrombine, qui empêche la coagulation du sang, au lieu d'apporter de l'extérieur le facteur de coagulation naturellement présent en faible quantité dans l'organisme.
• Ce médicament est administré par injection sous-cutanée, et non intraveineuse, et est généralement administré peu fréquemment, par exemple une fois par mois ou tous les deux mois.
• Votre médecin déterminera si ce traitement vous convient après plusieurs analyses de sang.
• Pour éviter les effets secondaires, il est essentiel de faire des analyses de sang (notamment de l'antithrombine et de la fonction hépatique) à intervalles réguliers, selon la prescription de votre médecin.
• N’interrompez jamais votre traitement par Qfitlia sans avis médical, quel qu’en soit le motif.

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