आपने शायद उन बीमारियों के बारे में नहीं सुना होगा जो शरीर में एक प्रकार के प्रोटीन के गलत तरीके से जमा होने और हृदय और तंत्रिकाओं जैसे महत्वपूर्ण अंगों में निक्षेपित होने से होती हैं। ये अक्सर दुर्लभ बीमारियाँ होती हैं। चिकित्सा में, इस प्रकार के प्रोटीन निक्षेपण को एमिलॉयडोसिस कहा जाता है। आज हम ATTR-CM नामक एक दुर्लभ बीमारी के बारे में बात करने जा रहे हैं, जो विशेष रूप से हृदय को प्रभावित करती है, यानी जिसमें ये प्रोटीन हृदय की मांसपेशियों में निक्षेपित हो जाते हैं, और इसके लिए इस्तेमाल की जाने वाली आधुनिक दवा एमवत्रा के बारे में भी।
ATTR-CM वास्तव में क्या है?
सरल शब्दों में कहें तो, ATTR-CM एक ऐसी स्थिति है जिसमें आनुवंशिक दोष या उम्र बढ़ने के साथ स्वाभाविक रूप से उत्पन्न होने वाले बदलाव के कारण, हमारे शरीर में बनने वाला प्रोटीन TTR अपना आकार बदल लेता है और गुच्छे बनाकर हृदय की मांसपेशियों की दीवारों में जमा हो जाता है। इसका पूरा नाम ट्रांसथायरेटिन एमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी है।
ज़रा सोचिए, हमारे हृदय की दीवारों को ठीक से रक्त पंप करने के लिए लचीला होना ज़रूरी है। लेकिन जब ये प्रोटीन जमा हो जाते हैं, तो हृदय की दीवारें मोटी और सख्त हो जाती हैं। इसे कार्डियोमायोपैथी कहते हैं। इससे हृदय ठीक से रक्त पंप नहीं कर पाता। समय के साथ, यह हृदय विफलता का कारण भी बन सकता है।
एटीटीआर-सीएम से पीड़ित कुछ लोगों में कोई लक्षण नहीं दिखते, लेकिन अन्य लोगों में सामान्य दिल के दौरे के समान लक्षण दिखाई देते हैं।
- सांस लेने में हल्की तकलीफ (डिस्पनिया)
- सूजन, विशेषकर पैरों और टखनों में
- भ्रम या हताशा
- हृदय गति में वृद्धि या अनियमित धड़कन
- छाती में दर्द
इससे सीढ़ियाँ चढ़ने, घर के काम करने या थोड़ी दूरी तक चलने जैसी चीजें करते समय आपको जल्दी थकान महसूस हो सकती है।
इसके अलावा, हृदय से संबंधित न होने वाले अन्य लक्षण भी हो सकते हैं। उदाहरण के लिए, हाथों और पैरों में कमजोरी, सुन्नपन या दर्द , अत्यधिक पसीना आना , चक्कर आना या बेहोशी और पाचन संबंधी समस्याएं।
अमवत्तरा औषधि कैसे काम करती है?
इसे समझने के लिए, हमें सबसे पहले टीटीआर नामक प्रोटीन के बारे में थोड़ी जानकारी होनी चाहिए। टीटीआर (ट्रांसथायरेटिन) एक प्रोटीन है जो मुख्य रूप से हमारे यकृत में बनता है। इसका मुख्य कार्य थायरॉइड हार्मोन और विटामिन ए को पूरे शरीर में पहुंचाना है।
एटीटीआर-सीएम से पीड़ित लोगों में, एक आनुवंशिक दोष के कारण टीटीआर प्रोटीन गलत आकार में बनता है। प्रोटीन का यह गलत आकार हृदय में जमा हो जाता है।
एमवट्रा नामक दवा जीन साइलेंसर के रूप में काम करती है। यानी, यह दवा सीधे लीवर तक जाती है और उस दोषपूर्ण टीटीआर प्रोटीन को अवरुद्ध कर देती है।यह बनने वाले जीन की गतिविधि को कम कर देता है। यह रेडियो की आवाज़ कम करने जैसा है।
इससे लीवर द्वारा उत्पादित दोषपूर्ण टीटीआर प्रोटीन की मात्रा कम हो जाती है, जिससे हृदय जैसे अंगों में नए प्रोटीन का जमाव कम हो जाता है।
एमवत्रा एक सबक्यूटेनियस इंजेक्शन है। यह टीका आमतौर पर हर तीन महीने में एक स्वास्थ्य पेशेवर द्वारा दिया जाता है।
इस दवा की सफलता का परीक्षण कैसे किया गया?
किसी भी नई दवा की तरह, एएमवीयूट्रा की प्रभावशीलता की पुष्टि एक बड़े अध्ययन के माध्यम से की गई है। इस अध्ययन में, 655 एटीटीआर-सीएम रोगियों को एएमवीयूट्रा वैक्सीन दी गई और दूसरे समूह को तीन साल तक हर 12 महीने में एक प्लेसीबो वैक्सीन दी गई जिसमें कोई दवा नहीं थी।
शोधकर्ताओं ने यह मापने के लिए कई कारकों का अध्ययन किया कि क्या यह दवा प्रभावी थी।
- छह मिनट का पैदल परीक्षण: यह मापता है कि आप सामान्य गति से 6 मिनट में कितनी दूरी तय कर सकते हैं। हृदय की स्थिति बिगड़ने के साथ यह दूरी कम होती जाती है।
- न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन (NYHA) वर्गीकरण: यह हृदय विफलता के लक्षणों की गंभीरता को मापता है। इसमें चार वर्ग (I, II, III, IV) हैं। वर्ग संख्या जितनी अधिक होगी, रोग उतना ही गंभीर होगा।
| एनवाईएचए वर्ग | विवरण |
|---|---|
| कक्षा I | सामान्य शारीरिक गतिविधियों पर कोई प्रतिबंध नहीं है। थकान, सांस फूलना या सीने में दर्द जैसी कोई समस्या नहीं है। |
| कक्षा द्वितीय | शारीरिक गतिविधि थोड़ी सीमित है। आराम करते समय कोई असुविधा नहीं होती, लेकिन सामान्य गतिविधियों के दौरान थकान और कमजोरी महसूस हो सकती है। |
| कक्षा III | शारीरिक गतिविधि काफी हद तक सीमित हो जाती है, और सामान्य से हल्के काम के दौरान भी लक्षण दिखाई देते हैं। |
| कक्षा IV | आराम की स्थिति में भी लक्षण मौजूद रहते हैं। किसी भी प्रकार की शारीरिक गतिविधि से स्थिति और बिगड़ जाती है। |
- जीवन की गुणवत्ता प्रश्नावली (KCCQ-OS): यह रोगी के जीवन की गुणवत्ता पर बीमारी के प्रभाव को मापती है।
शोध में क्या निष्कर्ष निकले?
तीन साल की उपचार अवधि के अंत में, शोधकर्ताओं ने परिणामों का विश्लेषण किया।
मुख्य निष्कर्ष यह था कि जिन रोगियों को एमवुत्रा दिया गया था, उनमें प्लेसीबो (एक नकली टीका) प्राप्त करने वालों की तुलना में हृदय विफलता के कारण मृत्यु या अचानक अस्पताल में भर्ती होने या आपातकालीन कक्ष (ईटीयू) में जाने का जोखिम 28% कम था।
एक और महत्वपूर्ण बात यह है कि 42 महीनों के अंत में, अमवत्तरा प्राप्त करने वाले समूह में किसी भी कारण से मृत्यु का जोखिम 35% तक कम हो गया था।
इसके अतिरिक्त, जिन रोगियों को एमवट्रा दिया गया था, उनकी चलने की क्षमता और जीवन की गुणवत्ता में नियंत्रित गिरावट देखी गई।
लेकिन याद रखें, ये शोध परिणाम सभी के लिए समान नहीं हो सकते। आपको और आपके डॉक्टर को मिलकर यह तय करना होगा कि क्या एमवट्रा आपके लिए उपयुक्त है और क्या इसके लाभ इसके दुष्प्रभावों से अधिक हैं।
आइए इसके परिणामों और दुष्प्रभावों के बारे में जानें।
कितने समय बाद परिणाम दिखते है?
अमवत्तरा एक ऐसी दवा है जो धीरे-धीरे असर करती है। इसलिए, इसके परिणाम तुरंत नहीं दिखते। लक्षणों में सुधार देखने के लिए कई महीने या उससे अधिक समय लग सकता है।
दुष्प्रभावों से कैसे निपटें?
एमवट्रा के मुख्य दुष्प्रभावों में से एक है रक्त में विटामिन ए के स्तर में कमी आना। ऐसा इसलिए होता है क्योंकि टीटीआर प्रोटीन ही शरीर में विटामिन ए का परिवहन करता है। जब यह दवा टीटीआर के उत्पादन को कम करती है, तो विटामिन ए का परिवहन भी कम हो जाता है।
- आपके डॉक्टर विटामिन ए के स्तर की जांच के लिए नियमित रूप से रक्त परीक्षण करवाएंगे । इन परीक्षणों को समय पर करवाना बहुत महत्वपूर्ण है।
- अपने आहार में विटामिन ए से भरपूर खाद्य पदार्थ (जैसे गाजर, शकरकंद, पालक, अंडे, दूध, लाल शिमला मिर्च ) शामिल करें।
- यदि आपको अपनी दृष्टि में कोई भी परिवर्तन (विशेषकर रात्रि दृष्टि में कमी) दिखाई दे, तो तुरंत अपने डॉक्टर को सूचित करें।
- आपके शरीर में विटामिन ए के स्तर के आधार पर, आपका डॉक्टर विटामिन ए सप्लीमेंट लेने की सलाह दे सकता है।
ये अमवत्तरा के एकमात्र दुष्प्रभाव नहीं हैं। यदि आपको कोई अन्य लक्षण परेशान कर रहे हैं, तो अपने डॉक्टर से अवश्य बात करें ।
मुख्य संदेश
- एटीटीआर-सीएम एक दुर्लभ लेकिन गंभीर हृदय रोग है जो हृदय में विकृत रूप से मुड़े हुए प्रोटीन के जमाव के कारण होता है।
- अमवत्त्रा इस उद्देश्य के लिए इस्तेमाल की जाने वाली एक आधुनिक दवा है और इसे हर तीन महीने में इंजेक्शन के रूप में दिया जाता है।
- यह दवा लीवर में दोषपूर्ण प्रोटीन के उत्पादन को कम करके काम करती है।
- शोध से पता चला है कि इससे मृत्यु दर, अस्पताल में भर्ती होने की संख्या में कमी आ सकती है और रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार हो सकता है।
- क्योंकि इससे विटामिन ए का स्तर कम हो सकता है, इसलिए अपने डॉक्टर के साथ नियमित संपर्क बनाए रखना और नियमित जांच करवाना महत्वपूर्ण है।
- किसी भी उपचार को शुरू करने से पहले, अपने डॉक्टर से इसके फायदे और नुकसान के बारे में सावधानीपूर्वक चर्चा करें।
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