Hefur þú einhvern tíma tekið eftir því að þvagið þitt er svolítið dökkt, jafnvel blóðugt, á morgnana? Áttu erfitt með að finna fyrir stöðugri þreytu eða fölleika? Þetta gætu verið einkenni sjaldgæfs blóðsjúkdóms sem margir hafa ekki heyrt um, kallaður PNH, eða Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Ekki vera hræddur þegar þú heyrir þetta nafn. Við skulum tala um allt á einfaldan og skýran hátt.
Hvað nákvæmlega er PNH?
Einfaldlega sagt er PNH þegar ónæmiskerfi okkar ræðst óvart á og eyðileggur okkar eigin heilbrigðu rauðu blóðkorn. Ímyndaðu þér, það sem er að gerast hér er eins og her sem á að vernda land, ráðist á fólk þess lands.
Þetta er vegna þess að erfðabreyting er í sumum frumum í beinmerg okkar. Þar af leiðandi eru rauðu blóðkornin sem framleidd eru af þeim beinmerg örlítið veikari. Ónæmiskerfið okkar getur auðveldlega greint og eyðilagt þessar veiku frumur.
- Eyðilegging rauðra blóðkorna: Í læknisfræði er þetta niðurbrot rauðra blóðkorna kallað blóðlýsa .
- Litabreytingar á þvagi: Hemóglóbín er prótein sem finnst í rauðum blóðkornum og flytur súrefni. Þegar frumurnar brotna niður losnar þetta hemóglóbín út í blóðið, síast af nýrum og skilst út í þvagi. Þetta kallast hemóglóbínmigu . Þess vegna lítur þvag dökkt, brúnt eða blóðlitað út. Þetta er oft augljósast í morgunþvagi.
En hafðu í huga að einkenni PNH eru ekki þau sömu hjá öllum. Sumir taka kannski ekki eftir neinum breytingum á lit þvags yfirleitt.
Annar alvarlegur fylgikvilli þessa sjúkdóms er aukin hætta á blóðtöppum . Sumir þessara blóðtappa geta verið lífshættulegir. Einnig getur þessi sjúkdómur ekki aðeins haft áhrif á rauð blóðkorn heldur einnig hvít blóðkorn sem berjast gegn sýkingum og blóðflögur sem stöðva blæðingar.
Hvaða meðferðir eru til við PNH-sjúkdómi?
Meðferð við PNH fer eftir einkennum þínum og alvarleika ástandsins. Læknirinn mun ræða við þig hvaða meðferð hentar þér best. Taflan hér að neðan sýnir nokkrar af helstu meðferðunum sem eru í boði núna.
| Meðferðaraðferð | Einfaldlega sagt, hvað gerist? |
|---|---|
| Andrógenmeðferð | Þetta eru tegund karlkyns hormóna. Þau örva beinmerg og auka framleiðslu rauðra blóðkorna. Þau hjálpa til við að draga úr blóðleysi. |
| Segavarnarlyf | Þau koma í veg fyrir myndun blóðtappa í æðum. Þau eru fáanleg sem stungulyf eða pillur. |
| Blóðgjafir | Þegar magn rauðra blóðkorna eða blóðflagna verður mjög lágt er bætt upp fyrir skortinn með utanaðkomandi blóðgjöfum. |
| Beinmergsígræðsla | Þetta er eina leiðin til að lækna PNH að fullu . En það er mjög áhættusamt. Þess vegna er það aðeins notað í alvarlegustu tilfellunum. |
| Komplementhemlar | Þau beinast að þeim hluta ónæmiskerfisins sem eyðileggur rauð blóðkorn og stöðva það ferli. Soliris og Ultomiris eru þessar tegundir lyfja. |
| Vaxtarþættir | Það hjálpar til við að auka framleiðslu rauðra eða hvítra blóðkorna með því að örva beinmerginn. |
| Önnur lyf | Læknirinn ávísar einnig fólínsýru, járnuppbót, sterum og ónæmisbælandi lyfjum eftir þörfum. |
Svo hvað er þessi Empaveli?
Empaveli er nýtt og mjög áhrifaríkt lyf sem hindrar komplement og er notað til að meðhöndla PNH.
Hugsaðu um ónæmiskerfið okkar sem keðju samtengdra próteina. Einn hluti þessarar keðju kallast „viðbótarkerfið“. Í PNH verður þetta kerfi ofvirkt og eyðileggur rauð blóðkorn.
Eldri lyf (t.d. eculizumab) beindust að svæði sem kallast C5 í þessari keðju. Þau stöðvuðu aðeins eyðinguna inni í æðunum (blóðlýsa innan æða).
En þetta nýja lyf, sem kallast Empaveli, beinist að eldri stað, sem kallast C3. Kosturinn við þetta er að það stjórnar skemmdum inni í æðum, sem og skemmdum inni í líffærum eins og lifur og milta (utanæðablóðlýsa).
Þess vegna gæti Empaveli verið sérstaklega gagnlegt fyrir sjúklinga sem hafa haldið áfram að fá blóðleysi og hafa ekki náð sér að fullu eftir fyrri lyf.
Hvernig á að nota Empaveli?
Empaveli er lyf sem þú getur notað heima.
- Aðferð: Þetta er innspýting undir húð .
- Tíðni: Venjulega gefið tvisvar í viku .
- Skammtar: Læknirinn gæti aðlagað skammtinn með því að athuga magn ensíms sem kallast „laktat dehýdrógenasi (LDH)“ í blóðinu. LDH gildi mæla hversu mikið af rauðum blóðkornum er brotið niður.
- Notkunarleiðbeiningar: Það eru tvær leiðir til að nota þetta. Önnur er að nota litla dælu sem dælir lyfinu út í líkamann á 30-60 mínútum. Hin er einnota inndælingarkerfi sem er sett á kviðinn.
Ekki hafa áhyggjur, læknirinn þinn eða þjálfaður hjúkrunarfræðingur mun fyrst kenna þér hvernig á að nota þetta.
Það sem þarf að vita um virkni og öryggi þessa lyfs
Árangur Empaveli hefur verið staðfestur í tveimur stórum klínískum rannsóknum, PEGASUS og PRINCE.
Einfaldlega sagt, í báðum rannsóknunum höfðu sjúklingar sem tóku Empaveli marktækt hærri blóðrauðagildi en þeir sem fengu aðrar meðferðir. Þeir fengu einnig marktækt færri blóðgjafir.
Aukaverkanir og öryggi
Helstu aukaverkanir sem sjást við notkun Empaveli eru:
- Verkir, roði eða bólga á stungustað: Þetta er eðlilegt. Þú gætir fundið léttir með því að setja á þig íspoka eða leggja hann í bleyti í volgu vatni.
- Aukin hætta á sýkingum: Þar sem þetta lyf bælir hluta ónæmiskerfisins er hætta á að verða viðkvæmur fyrir ákveðnum bakteríusýkingum (sérstaklega innkapsluðum bakteríum).
Til að draga úr þessari áhættu mun læknirinn gefa þér allar nauðsynlegar bólusetningar áður en þú byrjar að taka Empaveli. Þú ættir einnig að hafa öryggiskort sjúklinga meðferðis á meðan þú tekur lyfið og í 2 mánuði eftir að þú hættir að taka það. Þetta mun hjálpa fólki sem meðhöndlar þig að vita að þú ert að taka þetta lyf í neyðartilvikum.
Hvað er Empaveli REMS áætlunin?
Þetta er svolítið flókið orð, en einfaldlega þýðir það sérstakt verndarforrit . Vegna smithættu af völdum lyfja eins og Empaveli eru slík forrit framkvæmd af ríkisstofnunum.
Samkvæmt þessari „REMS (áhættumats- og mótvægisaðgerðaráætlun)“ áætlun:
1. Læknirinn sem ávísar lyfinu þínu verður að vera skráður í þetta forrit.
2. Lyfjabúðin sem afhendir þér lyfið verður einnig að vera vottuð til þess.
3. Læknir, þú þarft að vera vel upplýstur um áhættu lyfsins og einkenni sýkingar (hita, líkamsverki, mikill höfuðverkur).
Þetta tryggir að þú sért fullkomlega meðvitaður um ávinning og áhættu lyfsins og að þú notir það á öruggan hátt.
Skilaboð til að taka með heim
- PNH er sjaldgæfur en viðráðanlegur sjúkdómur þar sem ónæmiskerfið eyðileggur rauð blóðkorn.
- Empaveli er mjög áhrifarík, ný meðferð við PNH sem stöðvar eyðingu blóðfrumna.
- Þetta lyf getur valdið sýkingu, svo vertu viss um að fá sprautur sem læknirinn gefur þér. Vertu á varðbergi gagnvart öllum einkennum sýkingar.
- Empaveli er gefið með sérstökum verkunarmáta (REMS). Hafðu alltaf öryggiskortið fyrir sjúklinga sem þú færð meðferðis.
- Ef þú hefur einhverjar spurningar um ástand þitt eða meðferð skaltu vinsamlegast ræða við lækninn þinn án þess að hika.
💬 Comments (0)
Engar athugasemdir hafa verið settar inn enn sem komið er. Bættu við athugasemd þinni hér í fyrsta skipti.
Bættu við athugasemd þinni