Stundum geta litlar breytingar á genum okkar valdið alvarlegum heilsufarsvandamálum. hATTR amyloidosis er einn slíkur sjaldgæfur en mjög alvarlegur erfðasjúkdómur. Í honum safnast prótein sem framleitt er í lifrinni fyrir rangt og skemmir taugarnar. Þetta getur valdið mörgum vandamálum eins og erfiðleikum með göngu, verkjum og dofa. En nú er til ný meðferð við þessu. Í dag skulum við ræða þetta nýja lyf sem kallast Wainua.
Hvernig virkar lyfið Wainua?
Til að skilja þetta skulum við fyrst skoða hATTR sjúkdóminn á einfaldan hátt. Líkaminn okkar inniheldur prótein sem kallast transthyretin (TTR). Það er framleitt í lifrinni. Vegna lítillar breytinga á TTR geninu hjá einstaklingi með hATTR sjúkdóm, fellur þetta prótein rangt saman, kekkist saman og sest í líkamanum sem kekkir sem kallast „amyloid“. Það er eins og mjólk sem þykknar. Þessir amyloid kekkjar setjast að mestu leyti í taugakerfið. Þá skemmast taugarnar og virkni þeirra skerðist.
Við skulum nú skoða hvað bóluefnið frá Wainua gerir. Lyfið Wainua beinist beint að geninu sem framleiðir gallaða TTR próteinið. Einfaldlega sagt, það „þaggar“ genið sem gefur rangar leiðbeiningar.
Þetta dregur úr magni óeðlilegs TTR próteins sem lifrin framleiðir. Þetta dregur aftur á móti úr útfellingu amyloids í taugunum og hjálpar til við að stjórna framgangi taugaskemmda.
Þetta er mánaðarleg inndæling sem er sprautuð undir húðina. Það sérstaka er að hún kemur í „sjálfvirkum inndælingarbúnaði“ sem er hannaður fyrir sjúklinginn eða umönnunaraðila hans til notkunar heima.
Hvernig veit ég hvort þessi meðferð henti mér?
Læknirinn þinn mun ákveða hvort Wainua henti þér. Þessi meðferð hentar venjulega eftirfarandi einstaklingum:
- h Ef þú ert fullorðinn einstaklingur sem hefur verið staðfestur með ATTR amyloidosis .
- Ef sjúkdómurinn hefur valdið taugaskemmdum .
Læknirinn þinn mun íhuga nokkra þætti áður en hann tekur þessa ákvörðun.
- Fjölskyldusaga : Athugaðu hvort einhver í fjölskyldunni hefur fengið þennan sjúkdóm.
- Einkennaskoðun: Einkenni þín verða skoðuð vandlega.
- Erfðafræðileg prófun: Blóðprufa er gerð til að staðfesta stökkbreytingu í TTR geninu.
- Myndgreiningarpróf: SegulómunPróf eins og þessi geta einnig kannað hvort amýloíðútfellingar séu í taugum og öðrum líffærum.
Hvernig hefur árangur Wainua lyfsins verið prófaður?
Áður en nýtt lyf er sett á markaðinn eru gerðar ítarlegar rannsóknir til að ákvarða gæði þess, öryggi og virkni. Lyfið frá Wainua hefur einnig gengist undir klíníska rannsókn sem kallast NEURO-TTTransform.
Þessi rannsókn skoðaði aðallega:
1. Hvernig breytir Wainua lyfið magni TTR próteins í blóði?
2. Hvernig mun þetta hafa áhrif á einkenni sem tengjast taugaskemmdum hjá sjúklingum með hATTR?
Þeir notuðu sérstakar aðferðir til að mæla þetta.
- Naugaveiki-skerðingarstig (NIS): Þetta er sérstakt stigakerfi. Það mælir vöðvastyrk, viðbrögð og tilfinningu. Því lægra sem stigið er, því betra er ástand tauganna.
- Lífsgæði (QOL-DN): Þetta mælir þreytu sjúklingsins, getu til að framkvæma dagleg störf og andlegt ástand. Einnig hér benda lægri stig til betri lífsgæða.
Árangur Wainua var staðfestur með því að bera saman niðurstöður þessarar rannsóknar við niðurstöður sjúklinga í annarri rannsókn sem fengu lyfleysu án lyfja.
| Hvernig þátttakendur í rannsókninni voru valdir | |
|---|---|
| Skilyrði fyrir þátttöku | Útilokunarviðmið |
| - Aldur 18-82 ára - Fólk með taugaskemmdir á stigi 1 (ganga án aðstoðar) eða stigi 2 (ganga með aðstoð) vegna hATTR - Þeir sem eru með staðfesta stökkbreytingu í TTR geninu | - Fólk með aðrar tegundir af amyloidósu - Fólk með taugaskemmdir af öðrum orsökum eins og sykursýki - Þeir sem hafa gengist undir eða eru að fara að gangast undir lifrarígræðslu - Fólk sem fær ákveðnar aðrar meðferðir við hATTR |
Hverjar voru helstu niðurstöður rannsóknarinnar?
Niðurstöður rannsóknarinnar voru mjög hvetjandi. Þeir sem fengu meðferð með Wainua í 66 vikur fengu marktækt betri árangur en þeir sem fengu lyfleysu.
- Magn skaðlega TTR próteinsins í blóði þeirra hafði lækkað verulega.
- Taugaeinkenni (NIS-stig) voru marktækt stjórnuð.
- Einnig höfðu lífsgæði þeirra greinilega batnað.
Hverjar eru aukaverkanir Wainua og hvernig á að meðhöndla þær?
Eins og með öll lyf getur Wainua valdið minniháttar aukaverkunum. Algengustu eru:
| Aukaverkun | Hvernig á að stjórna |
|---|---|
| Minnkuð A-vítamínmagn | Taktu A-vítamínuppbótina nákvæmlega eins og læknirinn hefur ávísað. Taktu aldrei meira en læknirinn hefur ráðlagt. Ef þú tekur eftir einhverjum breytingum á sjóninni, svo sem minnkaðri nætursjón eða þurrum augum, skaltu láta lækninn vita tafarlaust. |
| Uppköst | Drekkið nóg af vatni og vökva. Forðist feita og þunga fæðu. Borðaðu hægt. Ef uppköstin hætta ekki eftir nokkra daga skaltu örugglega ráðfæra þig við lækni. |
Þetta eru helstu aukaverkanirnar. Að auki skaltu ræða við lækninn þinn um öll einkenni sem eru að angra þig.
Hvernig veistu hvort meðferðin ber árangur?
Læknirinn mun fylgjast reglulega með heilsu þinni. Þetta mun fela í sér blóðprufur til að kanna TTR gildi þín. Einnig verður kannað hversu vel taugaeinkenni þín eru að batna. Með tímanum gætirðu byrjað að taka eftir framförum í vöðvastyrk, getu til að sinna daglegum verkefnum og skapi.
Mikilvægast er að hætta ekki bólusetningu af neinum ástæðum eða breyta bólusetningaráætluninni án ráðlegginga læknis.
Eru einhver vandamál með önnur lyf eða matvæli?
Samkvæmt núverandi rannsóknum hafa engar aukaverkanir fundist milli Wainua og annarra lyfja eða matvæla. Hins vegar gætu nýjar upplýsingar komið fram í framtíðinni.
Þess vegna, áður en þú byrjar þessa meðferð og meðan á henni stendur, skaltu gefa lækninum þínum ítarlega lýsingu á öllum öðrum lyfjum, vítamínum, fæðubótarefnum og Ayurvedic vörum sem þú notar. Þetta er mjög mikilvægt fyrir öryggi þitt.
Skilaboð til að taka með heim
- Wainua er ný, mánaðarleg bóluefnismeðferð sem hefur verið samþykkt við sjaldgæfa erfðasjúkdómnum hATTR Amyloidosis.
- Þetta dregur úr framleiðslu líkamans á óeðlilegu próteini sem skaðar taugarnar.
- Þetta hjálpar til við að stjórna taugaskemmdum sem sjúkdómurinn veldur og bæta lífsgæði sjúklinga.
- Þar sem lækkun á A-vítamínmagni er alvarleg aukaverkun er mikilvægt að taka A-vítamínuppbótina sem læknirinn hefur ávísað eins og mælt er fyrir um.
- Ráðfærðu þig alltaf við lækninn áður en þú byrjar eða hættir meðferð og ef einhverjar aukaverkanir koma fram.
💬 Comments (0)
Engar athugasemdir hafa verið settar inn enn sem komið er. Bættu við athugasemd þinni hér í fyrsta skipti.
Bættu við athugasemd þinni