Eigum við að tala um Amvuttra lyfið við hjartasjúkdómnum sem kallast ATTR-CM? (ATTR-CM og Amvuttra)

Þú hefur kannski ekki heyrt um sjúkdóma sem koma upp þegar ákveðin tegund próteina í líkama okkar safnast rangt fyrir og sest í mikilvæg líffæri eins og hjarta og taugar. Þetta eru oft sjaldgæfir sjúkdómar. Í læknisfræði er þessi tegund próteinútfellingar kölluð amyloidosis . Í dag ætlum við að ræða um sjaldgæfan sjúkdóm sem kallast ATTR-CM, sem hefur sérstaklega áhrif á hjartað, það er að segja þar sem þessi prótein setjast í hjartavöðvann, og nútímalyfið Amvuttra sem notað er við því.

Hvað nákvæmlega er ATTR-CM?

Einfaldlega sagt er ATTR-CM ástand þar sem próteinið TTR, sem framleitt er í líkamanum, breytir um lögun og kekkist saman og sest að í veggjum hjartavöðvans, vegna erfðagalla eða sem kemur náttúrulega fyrir með öldrun. Fullt heiti þessa ástands er Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.

Hugsaðu um það, hjartaveggirnir okkar þurfa að vera sveigjanlegir til að dæla blóði rétt. En þegar þessi prótein safnast fyrir verða veggir hjartans þykkir og stífir . Við köllum þetta hjartavöðvakvilla. Þetta gerir hjartað ófært um að dæla blóði rétt. Með tímanum getur þetta jafnvel þróast í hjartabilun.

Sumir með ATTR-CM finna ekki fyrir neinum einkennum, en aðrir upplifa einkenni sem eru svipuð og við eðlilegt hjartaáfall.

• Lítilsháttar mæði (mæði)
• Bólga, sérstaklega í fótleggjum og ökklum
• Ruglingur eða örvænting
• Aukinn hjartsláttur eða óreglulegur hjartsláttur
• Verkir í brjósti

Þetta getur valdið því að þú þreytist fljótt þegar þú gerir hluti eins og að ganga upp stiga, sinna heimilisstörfum eða ganga stuttar vegalengdir.

Að auki geta önnur einkenni sem ekki tengjast hjartanu einnig komið fram. Til dæmis máttleysi, dofi eða verkir í handleggjum og fótleggjum, mikil svitamyndun , sundl eða yfirlið og meltingarvandamál.

Hvernig virkar Amvuttra lyfið?

Til að skilja þetta þurfum við fyrst að vita aðeins um prótein sem kallast TTR. TTR (Transthyretin) er prótein sem aðallega er framleitt í lifrinni. Helsta hlutverk þess er að flytja skjaldkirtilshormón og A-vítamín um líkamann.

Hjá fólki með ATTR-CM veldur erfðagalli því að TTR próteinið er framleitt í röngum formi. Þessi rönga lögun próteinsins safnast fyrir og sest í hjartanu.

Lyfið Amvuttra virkar sem genaþöggunarefni . Það er að segja, lyfið fer beint í lifrina og blokkar þetta gallaða TTR prótein.Það dregur úr virkni gensins sem verið er að mynda. Það er eins og að lækka hljóðstyrkinn í útvarpi.

Amvuttra er sprauta undir húð. Heilbrigðisstarfsmaður gefur bóluefnið venjulega á þriggja mánaða fresti .

Hvernig var árangur þessa lyfs metinn?

Eins og með öll ný lyf hefur virkni AMVUTTRA verið staðfest í stórri rannsókn. Í þessari rannsókn fengu 655 sjúklingar með ATTR-CM Amvuttra bóluefnið og hinn hópurinn fékk lyfleysubóluefni án lyfs á 12 mánaða fresti í þrjú ár.

Rannsakendur skoðuðu nokkra þætti til að meta hvort þetta lyf væri virkt.

• Sex mínútna göngupróf: Þetta mælir hversu langt þú getur gengið á eðlilegum hraða á 6 mínútum. Þessi vegalengd minnkar eftir því sem hjartaástand þitt versnar.
• Flokkun hjartasamtaka New York (NYHA): Þessi flokkun mælir alvarleika einkenna hjartabilunar. Það eru fjórir flokkar (I, II, III, IV). Því hærri sem flokkstalan er, því alvarlegri er sjúkdómurinn.

• Lífsgæðaspurningalisti (KCCQ-OS): Þessi mælir áhrif sjúkdómsins á lífsgæði sjúklingsins.

Hvað kom fram í rannsókninni?

Að þriggja ára meðferðartímabilinu loknu greindu vísindamennirnir niðurstöðurnar.

Helsta niðurstaðan var sú að sjúklingar sem fengu Amvuttra voru 28% minni í hættu á dauða eða skyndilegri sjúkrahúsinnlögn eða heimsókn á bráðamóttöku vegna hjartabilunar , samanborið við þá sem fengu lyfleysu (gervibóluefni).

Annað mikilvægt atriði er að eftir 42 mánuði hafði hættan á dauða af hvaða orsök sem er minnkað um 35% í hópnum sem fékk Amvuttra.

Að auki sýndi sjúklingar sem fengu Amvuttra stýrða lækkun á göngugetu og lífsgæðum.

En hafðu í huga að þessar rannsóknarniðurstöður eru hugsanlega ekki þær sömu fyrir alla. Þú og læknirinn þinn þurfið að ákveða saman hvort Amvuttra henti þér og hvort ávinningurinn vegi þyngra en aukaverkanirnar.

Við skulum læra um niðurstöðurnar og aukaverkanirnar.

Hversu langan tíma tekur það að sjá árangur?

Amvuttra er lyf sem virkar með tímanum. Þess vegna sjást ekki niðurstöður strax. Það getur tekið nokkra mánuði eða lengur að sjá einhverja bata á einkennum.

Hvernig á að takast á við aukaverkanir?

Ein helsta aukaverkun Amvuttra er lækkun á A-vítamínmagni í blóði. Þetta er vegna þess að TTR próteinið flytur A-vítamín um líkamann. Þegar lyfið dregur úr TTR framleiðslu minnkar einnig flutningur A-vítamíns.

• Læknirinn þinn mun reglulega panta blóðprufur til að kanna A-vítamínmagn þitt. Það er mjög mikilvægt að láta gera þessar rannsóknir á réttum tíma.
• Bætið matvælum sem eru rík af A-vítamíni (t.d. gulrótum, sætum kartöflum, spínati, eggjum, mjólk, rauðum paprikum ) við mataræðið.
• Ef þú tekur eftir einhverjum breytingum á sjóninni (sérstaklega minnkaðri nætursjón) skaltu láta lækninn vita tafarlaust.
• Læknirinn gæti ráðlagt að taka A-vítamín viðbót, allt eftir A-vítamínmagni þínu.

Þetta eru ekki einu aukaverkanirnar af Amvuttra. Ef þú ert með einhver önnur einkenni sem angra þig skaltu gæta þess að tala við lækninn þinn .